晚期胃癌新药临床试验设计指导原则发布

吉林药监 · 公众号 · 药品 · 2025-03-05 13:01

主要观点总结

国家药监局药品审评中心发布了《晚期胃癌新药临床试验设计指导原则》，以支持晚期胃癌适应证注册的临床试验设计及终点选择。该指导原则适用于胃癌的生物标志物、探索性临床试验设计、关键注册试验设计。对于关键注册试验，只有在特定条件下如生物标志物阳性且无标准治疗等，新药治疗显示出突破性的客观缓解率和持久的持续缓解时间，才可以考虑单臂研究。当前晚期胃癌患者的生存时间仍然有限，总生存期是业界公认的主要研究终点，但随着新药的涌现和治疗手段的丰富，无疾病进展时间和总生存期正在延长。在某些情况下，客观缓解率和无疾病进展时间可以作为总生存期的共同主要研究终点。

关键观点总结

关键观点1: 发布《晚期胃癌新药临床试验设计指导原则》

该指导原则是为支持晚期胃癌的新药临床试验设计和终点选择。

关键观点2: 胃癌的异质性及诊断挑战

胃癌具有高度异质性，随着检测技术的进步，分子分型成为重要诊断内容，给临床试验带来挑战。

关键观点3: 关键注册试验的适用条件

只有在特定条件下如生物标志物阳性且无标准治疗的情况下，新药治疗展现出突破性的客观缓解率和持久的持续缓解时间才能考虑进行关键注册试验。

关键观点4: 研究终点的选择

晚期胃癌患者的生存时间有限，总生存期是主要研究终点。随着新药的涌现，无疾病进展时间和总生存期正在延长，在某些情况下，可以将客观缓解率和无疾病进展时间作为共同主要研究终点。

正文

近日，国家药监局药品审评中心发布 《晚期胃癌新药临床试验设计指导原则》 （以下简称《指导原则》）。

胃癌是我国高发的消化系统恶性肿瘤。胃癌具有高度的异质性，随着多组学检测技术等的进步，胃癌的分子分型成为胃癌诊断的重要内容，胃癌治疗呈现出多样化特点，给临床试验设计和终点选择带来挑战。《指导原则》适用于支持晚期胃癌适应证注册的临床试验设计及其终点选择，着重围绕胃癌的生物标志物、探索性临床试验设计、关键注册试验设计进行阐述。

在关键注册试验设计部分，《指导原则》指出，只有在生物标志物阳性且无标准治疗或者罕见基因突变且相关药物疗效已经明确的晚期胃癌患者，如果新药治疗显示出了突破性的客观缓解率（ORR）和持久的持续缓解时间（DoR），才可以考虑以单臂研究作为关键注册临床试验。

对于研究终点，《指导原则》明确，当前晚期胃癌患者的生存时间仍然有限，总生存期（OS）是业界公认的金标准，因此其仍然是随机对照设计的关键注册试验最常采用的主要研究终点。

《指导原则》还指出，随着新药的不断问世和治疗手段的日益丰富，特别是在免疫治疗的背景下，患者的无疾病进展时间（PFS）和OS正在不断延长。因此，在一线晚期胃癌的随机对照研究中，如果治疗组的客观缓解率（ORR）显著提高并能够显著延长PFS，可以将ORR和/或PFS作为OS的共同主要研究终点，以更早地评价疗效，支持提前申报并获得附条件批准，在后续确证OS获益后转为常规批准。

THE END

来源：中国食品药品网

初审：王立佳

复审：于加倪

终审：杨庆成

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