1月2日,
国家药品监督管理局(NMPA)官网显示,已
附条件批准铂生卓越生物科技(北京)有限公司申报的艾米迈托赛注射液(商品名:睿铂生)上市。适应症为:用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病(a
GVHD
)。
该药是国内首款获批上市的干细胞疗法。
艾米迈托
赛是一款人脐带间充质干细胞(MSC)注射剂。一项
多中心、随机、双盲、平行、安慰剂对照II期临床研究显示,
在意向治疗分析(ITT)中,第28天时,
MSC组和安慰剂组
的总缓解率(ORR)为60%和50%(p=0.375)。MSC组2年时中重度慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的累积发生率略低于对照组(13.8% vs. 39.8%,p=0.067)。MSC组与对照组的2年无失败生存率相似(52.5% vs. 44.4%,p=0.43)。在符合方案集(PP)分析中,第28天时,
MSC组
的ORR显著高于对照组(71.9% vs. 46.7%,p=0.043)。在伴有肠道受累的患者中,第28天时
MSC组
的ORR显著高于对照组(66.7% vs. 33.3%,p=0.031)。两组间不良事件的发生率相似。