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国内首款干细胞疗法「艾米迈托赛」获批上市

医药魔方Info · 公众号 · · 2025-01-03 10:44

正文

1月2日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，已附条件批准铂生卓越生物科技（北京）有限公司申报的艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）上市。适应症为：用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（a GVHD ）。该药是国内首款获批上市的干细胞疗法。

艾米迈托赛是一款人脐带间充质干细胞（MSC）注射剂。一项多中心、随机、双盲、平行、安慰剂对照II期临床研究显示，在意向治疗分析（ITT）中，第28天时， MSC组和安慰剂组的总缓解率（ORR）为60%和50%（p=0.375）。MSC组2年时中重度慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的累积发生率略低于对照组（13.8% vs. 39.8%，p=0.067）。MSC组与对照组的2年无失败生存率相似（52.5% vs. 44.4%，p=0.43）。在符合方案集（PP）分析中，第28天时， MSC组的ORR显著高于对照组（71.9% vs. 46.7%，p=0.043）。在伴有肠道受累的患者中，第28天时 MSC组的ORR显著高于对照组（66.7% vs. 33.3%，p=0.031）。两组间不良事件的发生率相似。