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辉瑞DMD基因疗法III期研究失败

医药魔方Info · 公众号 · · 2024-06-13 17:58

正文

6月12日，辉瑞宣布基因疗法 Fordadistrogene movaparvovec （ PF-06939926 ）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的 III期CIFFREO研究未达到主要终点。

CIFFREO研究是一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，评估了Fordadistrogene movaparvovec治疗每日固定接受糖皮质激素治疗的4-7岁非卧床DMD男童患者的安全性和有效性。研究的主要终点是一年内患者的北极星步行评估（NSAA，评估运动能力）总分相较于基线的变化。

除了主要终点以外，该研究的关键次要终点也未达到，包括10米跑步/步行速度变化和从卧床状态转为站立状态的速度变化。不过， Fordadistrogene movaparvovec的安全性可控，试验中报告的不良事件（AE）等级大多数为轻度至中度。辉瑞后续将继续密切监测受试者的情况，并将评估研究的下一步计划。