2月23日，蓝鸟生物（bluebird bio）发布消息称，美国FDA已经将其治疗镰状细胞病（SCD）的LentiGlobin基因治疗临床试验方案搁置。同时，欧洲药品管理局（EMA）也暂停了Zynteglo上市许可的续期程序。受一系列负面新闻的影响，蓝鸟生物的股价一度暴跌，目前市值仅17.40亿美元。而2018年时，蓝鸟市值85亿美元。
2019年5月，EMA批准了首款治疗β-地中海贫血(TDT)---LentiGlobin（商品名：Zynteglo）基因疗法上市，为该类患者带来了一次性的革命性疗法。此后，Bluebird公司给出了210万美元的定价，成为全球第二昂贵药物。这家成立于1992年并不断在基因治疗领域耕耘的公司也一跃成为了超级新星。蓝鸟发展史
风头来了，挡也挡不住，此后的蓝鸟在市场备受瞩目。据媒体报道，蓝鸟当时股价最高时翻了9倍。同时还被认为是大型制药企业极具吸引力的收购目标。2018、2019连续两年蓝鸟与Alexion一起位列美国医药媒体FiercePharma最有可能被收购的十大并购标的。2020年12月Alexion被阿斯利康以390亿美元的价格收购。好运来临时，既要享受它也要提防它，因为你不知道它什么时候就会溜走。一时风光无限的蓝鸟在2020年似乎迎来了他的水逆年。2020年5月，FDA拒绝蓝鸟和BMS的CAR-T疗法用于难治性多发性骨髓瘤患者的BLA。2020年11月，由于未能与FDA就补充数据的需求达成协议，蓝鸟生物LentiGlobin疗法用于镰状细胞的申请被迫推迟一整年。此前LentiGlobin在欧洲的上市刚刚因为制造问题被迫推迟了几个月。水逆延续到了2021年。农历新年时节，因LentiGlobin I 期临床试验（HGB-206）的镰刀状细胞贫血症患者分别诊断出AML和MDS，由此，Bluebird宣布终止LentiGlobin在镰状细胞病中的I/II，III期临床研究。受此影响，蓝鸟股价跌去38%。现在，FDA与EMA又接连暂缓蓝鸟推进基因治疗产品的动作，不知道蓝鸟的水逆何时能结束。实际上，基因治疗的风险和不确定性一直都存在，行业发展中潜藏的担忧也从未停止。蓝鸟的挫折或许只是行业现象的一角。
上世纪90年代，基因治疗的临床试验开始火热展开。1995年，第一个基因治疗的成功临床案例更是令基因治疗风头无两。然而，1999年美国一名患者在接受基因治疗后因腺病毒载体引发的严重免疫副反应死亡，以及随后一系列试验暴露出的严重副作用，使得基因治疗跌落神坛。
不过，具有“一次注射，长期疗效”之称的基因治疗一直让人们心怀期待，因而对其探索从未停止。沉寂多年后，该疗法“卷土重来”。2017年8月，诺华自主研发的Kymriah获FDA批准，用于治疗急性淋巴细胞白血病，成为头个基因疗法。同年8月，诺华的突破性CAR-T疗法Kymriah获得FDA批准；10月，吉利德的CAR-T疗法Yescarta获批，12月Spark Therapeutics开发的AAV基因疗法Luxturna也获FDA批准上市。
到2020年，已经有6款基因疗法上市，5款处于BLA阶段，20款进入临床III期，从早期单基因遗传病扩展至16种疾病领域，191种适应症。只是，有时候华美的袍下总会藏着令人烦恼的虱子，行业繁荣发展的背后还有从未停止的负面信息。
2020年8月，用于治疗A型血友病的基因疗法Roctavian出人意料地遭到FDA拒绝批准；不到5个月，基因治疗领域又遭遇了2次挫折。UniQure正在探索一名研究志愿者的肝癌是否是由其针对B型血友病的基因疗法所引起。而该行业的顶级开发商之一Sarepta在披露一项关键研究未达到主要目标之一后，其针对杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法也面临重大质疑。
