免疫细胞疗法，作为现代生物医疗领域的一个重要分支，近年来在中国得到了快速的发展和应用。4月29日，专注于开发和推广自体、异体和CAR-NK/NK细胞治疗创新的生物技术公司NKGen Biotech，宣布其用于治疗帕金森病的NK细胞疗法SNK01已经获得美国FDA的IND批准。
在当前产业发展如火如荼的盛况之下，
由易贸医疗主办的2024GCD创新药全球临床开发策略大会即将于8月8-10日在上海张江召开
。大会旨在聚焦药物临床开发创新，聚焦适应症选择策略、创新赛道方案设计、全球临床资源引入等方面。其中针对神经类疾病全球开发策略将展开深入探讨，我们诚邀您的参与，与我们共建迭代创新临床开发体系，共享创新药临床开发经验！
其实，早在2022年11月4日，NKGen Biotech就与帕金森基金会携手，期望通过其广泛的临床合作伙伴和捐赠者网络，推动NKGen的临床研发项目，特别是其创新型自体NK细胞疗法SNK01在晚期帕金森病治疗中的应用。而本次获得批准，就是合作带来的一大结果，这个结果无疑是对公司研究的一大助力，更有可能推动SNK01这一疗法成为解决帕金森病的优异解法。
随着IND的获批，NKGen即将启动一项针对帕金森患者的1/2a期临床试验。该试验旨在评估SNK01在帕金森病患者中的安全性、耐受性以及初步疗效，并计划招募至多30名患者参与，其中20名将接受SNK01治疗，其余10名则接受安慰剂治疗。试验预计将于2024年下半年启动。我们期待这一试验能够得到喜人的结果。
帕金森病，是仅次于阿尔茨海默病的全球第二大常见的中枢神经退行性疾病，已影响全球近1000万人。据统计，我国65岁以上人群的PD患病率高达1700/10万，70岁以上患病率更是攀升至3%~5%，且每年新增病例接近10万。随着全球人口老龄化趋势的加剧，这一数字恐将进一步上升。
该病的根源在于中枢神经系统和周围神经系统中α-突触核蛋白的错误折叠和异常积聚，这会导致全身性的进行性运动和非运动症状恶化，如手脚震颤、身体僵硬、行动迟缓等。随着病情的恶化，患者的运动和反应能力会逐渐下降。
当前，帕金森病的治疗主要依赖药物和康复训练，缺乏有效控制疾病的手段。近年来，干细胞治疗在帕金森病领域逐渐受到关注。而NK细胞，这一在肿瘤治疗中广泛应用的免疫细胞，也展现出在神经退行性疾病治疗中的潜力。
用NK细胞治疗帕金森病并非空穴来风，自NK细胞与帕金森病的相关性被发现以来，已有多篇文献阐述过了二者之间的关系，以及NK细胞可能的病理机制。
2020年9月，National Library of Medicine上发表了一项研究，名为《The role of natural killer cells in Parkinson’s disease》，意为NK细胞在帕金森病中的职能。
接下来，我们用更加通俗易懂的方式来阐述这篇文献中关于NK细胞在帕金森病（简称PD）中可能发挥的几种作用。
1. 清除“坏蛋白”：
想象一下，大脑里有一些“坏蛋白”（α-突触核蛋白）聚集在一起，形成了叫做路易体的小团块。这些小团块就像大脑里的垃圾，可能会导致神经细胞受损或死亡。NK细胞就像清洁工，它们可以帮助清理这些“坏蛋白”，保持大脑环境的清洁。
2. 减少大脑的“发炎”：
大脑有时候会出现“发炎”，这会伤害神经细胞。NK细胞就像大脑的消防员，它们可以减少这种“发炎”，帮助保护神经细胞。
3. 与大脑的“保安”合作：
大脑里有一种叫小胶质细胞的“保安”，它们负责维护大脑的安全。NK细胞可以和小胶质细胞一起工作，帮助调节它们的活动，减少对神经细胞的伤害。
4. 肠道的“守护者”：
PD患者的肠道里也可能有“坏蛋白”聚集。NK细胞在肠道里也发挥作用，它们可能帮助控制肠道里的炎症反应，就像肠道的“守护者”。
5. 免疫系统的“指挥家”：
NK细胞还能产生一些特殊的物质（比如干扰素-γ），这些物质可以影响其他免疫细胞的行为，帮助整个免疫系统更好地协同工作，就像一个乐队的“指挥家”。
2年后，《New Insights and Implications of Natural Killer Cells in Parkinson's Disease》
进一步证实了NK细胞在帕金森病中的作用
，在PD的临床前小鼠模型中，NK细胞的数量和频率在外周和中枢神经系统中被证明发生了变化。此外，在PD临床前小鼠模型中，NK细胞最近被证明可以内化和降解α-syn聚集体，并且全身性NK细胞耗竭加剧了突触核蛋白病理学，表明NK细胞具有潜在的保护作用。
此次IND的获批对NKGen Biotech而言是一个重要的里程碑，标志着该公司在神经退行性疾病NK细胞疗法研发方面的显著进展。
SNK01，作为一款未经基因改造的自体NK细胞疗法，其操作流程包括从患者血液中采集并筛选出目标NK细胞，然后进行激活与扩增。得益于增强的细胞毒性以及激活受体的表达，再加上NKGen特有的细胞冷冻保存技术，SNK01能够确保细胞维持显著的活性与细胞毒性，因而有望成为帕金森病治疗的新路径。
此前，SNK01在阿尔茨海默病患者的I期试验中已展现出积极效果，数据显示该疗法可能降低患者血液中的阿尔茨海默病标志物——Aβ42/40淀粉样蛋白，并能减轻神经炎症。值得注意的是，即便在基线MMSE评分中位数为14，且有三分之二患者接受了较低剂量的SNK01治疗的情况下，仍有90%的患者在11周后表现出认知功能的改善或稳定，
这暗示了SNK01在治疗阿尔茨海默病方面可能不仅仅只限于缓解病情进展。
2024GCD创新药全球临床开发策略大会
将于
8月8-10日
在
上海
召开。
GCD大会将聚焦药物临床开发创新，以全球化开发为出发点，聚焦适应症选择策略、创新赛道方案设计、全球临床资源引入等方向，带领Biotech与Pharma临床团队负责人,以案例为基础，探讨如何通过方案设计与优化提高临床有效性；以商业化为导向，思考如何根据全球不同地区的临床开发现状，选择合适适应症;以创新产品为目标，探索新药研发临床新试验。
我们期待企业CMO与临床开发团队负责人，能够在GCD现场，获取更多临床开发伙伴资源，迭代创新临床开发体系，共享创新药临床开发经验。
由易贸医疗主办，张江集团作为支持单位，联合呈现的BIOWEEK2024将于8月4-10日在上海张江与大家见面，以创新和务实的态度，充分利用上海生物产业资源，和在国际交流中的重要桥梁作用，以技术为出发点，全力打造具有国际影响力的创新技术论坛和展览交流活动。
BIOWEEK是易贸医疗打造的专注于生物药开发全流程的学习型专业会展品牌。以易贸医疗旗下四大品牌峰会2024IVDCHINA体外诊断创新展、2024IDC新药研发影响力大会、2024GCD创新药全球临床开发策略大会、2024BPD生物工艺发展大会为基础，聚焦研发、临床、工艺生产、投融资和BD等细分主题，在一周的会期中，每个职能独立开展技术论坛，为企业各部门中基层搭建线下学习交流平台，共同为中国生物产业发展蓄力。
