用干细胞拯救先天性心脏病患儿的“半颗心脏”

全球范围内，

每年有超过800万的新生儿带有出生缺陷。

中国出生缺陷约为5.6%，

先天性心脏病是先天性畸形中最常见的一类。

目前的治疗方法依然是 传统手术 ，但受限于新生儿的幼小以及疾病类型， 仍有一部分患儿不能手术或者术后高病死率。

HLHS--最严重的先天性心脏病之一

左心发育不全综合征 (HLHS) 是一种严重的先天性心脏病，一类复杂的先天性心脏畸形，其主要病变包括主动脉瓣闭锁或严重狭窄，同时合并二尖瓣狭窄或闭锁，左心室、升主动脉及主动脉弓严重发育不全。

该病在先天心血管畸形中占 1.4%，在新生儿心脏病死亡率中占的25%，死亡率非常高，生后数小时即可出现进行性发绀、气促或呼吸困难和心力衰竭等表现， 患儿在出生之后如果不接受治疗的话，平均存活期只有4-5天，而多数48小时后，就会离开这个世界。 根据心室重建手术试验结果统计， 即使是最成功的手术带来的存活率也不容乐观 ，接受了手术治疗的患者五年存活率平均也只有60%不到。

2016年，来自美国的Josue患有先天左心发育不良综合征（HLHS）， 最终的解决办法只能是“换心” ，但是心脏源非常稀少而且手术风险与难度也很高，而且还要面临术后排异等问题，这对Josue已经家人的心头蒙上一层深深的阴影。Josue的父母找到了美国马里兰大学医学中心的Sunjay Kaushal博士，八年前，Kaushal博士就开始探索用干细胞来医治HLHS的可能。2016年11月28日，在马里兰大学医学中心的手术室中，Josue躺在手术台上，接受了他人生的第二次手术。Sunjay Kaushal博士和Si M. Pham医生 为他的心脏注射了干细胞， 利用干细胞的分化作用，增加心肌细胞，让右心“变强”， 这样Josue 无需换心 ， 就可以获得更高的生存率和生存年限，更好地活下去。

2018年1月，来自美国阿蒂西亚的贾丝明·吉伦、伊莉·斯维勒出生时被诊断患有这类心脏缺陷——左心发育不全综合征（HLHS），患儿家长已近崩溃，他们只能寄希望于再生医学。 目前，这两名患儿已被纳入洛杉矶儿童医院开展的这项临床试验中，正在等待接受干细胞注射。

之前的试验已经证明，干细胞能够 抑制心脏组织的炎症反应 ， 降低结痂组织的形成 ； 促进心脏血管的新生 ； 促进心脏肌肉细胞与心脏干细胞的生长等 ， 随着时间的推移，干细胞能够引发心肌扩张或肥大，甚至产生更多的细胞，从而有望强化患者的右心室，用强壮的右心室来肩负起原本左心室的工作，从而将血液输送至患者的全身。这些效果也将在这两位患儿身上发生！

总共有 30名左心发育不全综合征患者参与了这项临床试验，前2名4个月大的患儿在接受干细胞注射后状况良好。

展 望