干细胞疗法治疗骨髓移植并发症 3 期试验成功

Mesoblast 公司近日宣布，治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（aGVHD）患儿的异基因间充质干细胞候选产品 MSC-100-IV（remestemcel-L）的 3 期临床试验在第 28 天的总缓解率（ORR，完全缓解 + 部分缓解）成功达到主要临床终点。

在美国 32 个地点进行的 Mesoblast 开放性 3 期试验共招募了 55 名儿童，其第 28 天的 ORR 为 69%，与试验方案所定义的 45% 历史控制率相比，有统计学意义的显著增加（p=0.0003）。

在接受至少一次输注治疗且随访 100 天（n=50）的患者中，其死亡率为 22%。这与接受初始类固醇治疗无效的患者第 100 天死亡率高达 70%，呈现明显反差。

Remestemcel- L 治疗方案耐受性良好，不良事件的发生率与潜在疾病状态的预期相符，并符合之前使用 remestemcel- L 的情况。

3 期研究结果公布于 2 月 21 至 25 日召开的国际血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）和美国血液和骨髓移植协会（ASBMT）年度科学会议上。这个试验的完整报告将于 2018 年第二季度提供。

▲Mesoblast 公司的产品管线概览（图片来源：Mesoblast 官方网站）

目前在美国没有获批的用于治疗类固醇难治性 aGVHD 的产品。2017 年，remestemcel- L 获得美国 FDA 授予的快速通道资格（Fast Track designation）。

依据与 FDA 的接触和沟通，Mesoblast 相信，3 期试验的成功结果以及患者第 180 天的安全性和生活质量参数可能为申请加速审评提供充足的临床证据。

▲MSC-100-IV 临床 3 期试验高级研究员、杜克大学医学中心儿科血液和骨髓移植项目主任 Joanne Kurtzberg 博士（图片来源：杜克大学官方网站）

3 期试验的高级研究员、杜克大学医学中心（Duke University Medical Center）儿科血液和骨髓移植项目主任兼 Jerome Harris 杰出儿科教授 Joanne Kurtzberg 博士说：“这些孩子是一群面临很大风险的患者群体，因为他们所患的疾病特别具有侵略性并危及生命，目前还没有可用的治疗方法。我们现在看到，接受 remestemcel- L 治疗的患儿总体缓解率显著提高，早期死亡率有所降低。我们很高兴 Mesoblast 在研究治疗这种严重且危及生命的疾病方面达到了一个重要里程碑。”

▲Mesoblast 首席执行官 Silviu Itescu 博士（图片来源：Mesoblast 官方网站）