原研之光：阿帕替尼AHELP研究国际顶刊全文发表

HCC是肝癌最常见的组织类型，占肝癌的75%~85%。据统计，72%的HCC病例发生在亚洲地区，超过50%病例发生在中国。中国HCC患者大多分期较晚、合并乙肝病毒感染、甲胎蛋白水平更高，从而预后更差。因此基于中国肝癌患者的临床研究数据，对于中国乃至世界的肝癌诊治至关重要。

AHELP研究于2020年在ASCO大会上进行口头报告，同年阿帕替尼被《CSCO原发性肝癌诊疗指南》推荐用于肝癌二线治疗（I级推荐，1A类证据）。AHELP研究共纳入了393例既往接受过至少一线系统治疗后失败或不可耐受的晚期HCC患者。与国际上其他二线治疗肝细胞癌的研究相比，AHELP研究入组的患者在基线上，分期更晚、病情更为复杂，HBV阳性比例高达80%以上，AFP水平>400 µg/L的患者超过50%，多数患者都存在远处转移和血管侵犯，将近1/5的患者接受过二、三线治疗。

入组患者按2：1随机接受阿帕替尼（750 mg，QD）和安慰剂（750 mg，QD）治疗。主要研究终点为总生存期（OS），次要研究终点包括无进展生存期（PFS）、疾病进展时间（TTP）、客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DoR）、疾病控制率（DCR）和安全性等指标。

中位随访时间为7.6个月的数据显示，与安慰剂组相比，阿帕替尼组的中位OS显著改善（8.7个月 vs 6.8个月; HR=0.785 [95％CI 0.617‒0.998]，p = 0·048）。阿帕替尼组6个月（70.0% vs 56.1%）和12个月（36.8% vs 28.9%）的OS率也高于对照组。