本文转载自药明康德“创鉴汇
”微信公众号
新锐名称：
NeuroVia
公司坐标：
总部
位
于英国剑桥
官方网站：
不详
融资情况：
A
轮
融资1400万美元
管理团队：
联合创始人Giovanni Ferrara先生为公司总裁
NeuroVia公司是一家专注于开发
罕见遗传性神经系统疾病
创新疗法的生物制药公司。今天，它宣布完成了总额1400万美元的A轮融资。此次融资是由诺华风险基金（Novartis Venture Fund，NVF）和Sanofi-Genzyme BioVentures（SGBV）共同领投的，同时也包括BioMed Ventures和Enso Ventures等投资机构。这一基金资助将支持公司先导候选物NV1205进入针对X染色体连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）的临床证据概念性开发计划。
联合创始人
Giovanni Ferrara先生为公司总裁。
X染色体连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）是一种罕见的遗传性疾病，影响全世界每17000人中的1例，引起肾上腺功能障碍，以及中枢神经系统中包围神经纤维来起保护作用的髓鞘丧失。童年X-ALD患者进展很快，导致严重的神经变性表型，其在初始症状发作后3至5年内通常是致命的。成人发病的特征是腿部麻木导致困难或无法行走以及尿失禁。目前只有两种可用于儿童期X-ALD病人的治疗方法：膳食补充剂Lorenzo's Oil和干细胞移植。前者不能显著改善疾病的临床症状，而后者有严重的局限性。 X-ALD成年患者或疾病进展期儿童的治疗方案非常有限，
尚无治愈性疗法
，X-ALD患者存在大量未满足的医疗需求。
NeuroVia致力于为
所有表型的X-ALD患者提供一种新型的替代药物治疗选择
。由ABCD1基因中的任何一个功能缺失突变所导致，X-ALD的特征在于各种组织中非常长链脂肪酸（VLCFA）的水平升高。 NeuroVia的主要候选药物产品NV1205是一种小分子治疗制剂，展现了在缺乏功能性ABCD1基因小鼠脑、肾上腺组织和血液中降低VLCFA水平的能力。在X-ALD小鼠模型中，NV1205有益作用的临床前研究结果最近已在《Endocrinology》杂志上发表，强调了其作为新型疾病修复疗法的潜力。
▲
Sobetir
ome（NV1205靶点）增
加过氧化物酶体转运蛋白
AB
CD2，导致缺乏ABCD1的细胞中VLCFA降低（图片来源：《Endocrinol
ogy》）
NVF董事总经理Henry Skinner先生表示：“这项融资突显了NeuroVia方法的价值，并且推进NV1205作为一种能够治疗所有X-ALD表型的疾病修复药物的承诺。我们相信NV1205具有显著改善当前治疗领域的潜力。”
SGBV投资高级总监Jason Hafler博士说道：“NeuroVia团队定义了一个基于实体科学的有见地临床发展计划。我期待着支持这一团队，因为他们继续致力于改善患有罕见神经系统疾病患者和家庭成员的生活质量。”
参考资料：
[1] Backed by Novartis AG (NVS) and Sanofi (SNY), NeuroVia Banks $14 Million to Take Lead Drug Into Clinic
[2] A Thyroid Hormone–Based Strategy for Correcting the Biochemical Abnormality in X-Linked Adrenoleukodystrophy
