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康德内容团队编辑
首款C3肾小球病治疗药物获FDA批准！
诺华（Novartis）公司日前宣布，其口服小分子疗法Fabhalta（iptacopan）已获得美国FDA批准，用于治疗C3肾小球病（C3G）成人患者，以减少蛋白尿。
根据新闻稿，Fabhalta是首个获批用于治疗该疾病的药物。值得一提的是，
Fabhalta曾被行业媒体Evaluate列为10款值得关注的
潜在重磅疗法
之一。
目前，尚无获批的治疗方法用于
C3G
患者，这是一种进展性的罕见肾脏疾病，常在年轻时发病。
C3G
患者预后较差，约有一半患者在确诊后
10
年内进展为肾衰竭，届时需要终身透析和
/
或肾移植。
Fabhalta
是一种补体替代通路因子
B
抑制剂，能够选择性靶向被认为是该疾病根本原因的机制
。
在
Fabhalta
获批之前，
C3G
患者只能依赖支持性护理、广谱免疫抑制和症状管理来应对疾病。
▲
Fabhalta
简介（图片来源：诺华公司官网）
FDA这次的批准主要基于3期临床试验APPEAR-C3G的数据。研究显示，
接受Fabhalta及支持性治疗的患者在6个月内与安慰剂组相比，蛋白尿水平下降35.1%，差异统计学显著且具有临床意义。
在许多肾脏疾病中，蛋白尿下降被广泛地视为延缓肾衰竭进程的重要替代指标。此外在一项长期扩展研究中，Fabhalta治疗超过3年后，最初的蛋白尿下降得以维持，同时估算肾小球滤过率（eGFR）也保持稳定。
首款！强生抗体再获美国FDA批准
强生（Johnson & Johnson）公司日前宣布，美国FDA已批准其抗IL-23抗体Tremfya（guselkumab）用于治疗中度至重度活动性克罗恩病（CD）成人患者。
根据新闻稿，Tremfya是首个提供皮下（SC）和静脉注射（IV）诱导治疗方案以治疗中度至重度活动性CD成人患者的IL-23抑制剂。
此次批准主要基于多项3期临床试验结果，这些试验共评估了1300多名中度至重度活动性克罗恩病患者，这些患者均对常规疗法（如糖皮质激素或免疫调节剂）或生物制品治疗应答不足或不耐受。其中，GRAVITI研究评估了Tremfya皮下注射诱导和维持治疗相对于安慰剂的疗效。
