主要观点总结
文章介绍了2024年眼科学领域的八大创新突破，包括新型治疗缺血性视网膜病变的技术、新型成像方法监测葡萄膜炎、新型药物预防糖尿病眼部和肾脏疾病、人工智能检测早产儿视网膜病变、美国国立卫生研究院推出的新型人工智能提高视网膜成像速度、新型基因疗法改善莱伯先天性黑蒙症儿童视力、糖尿病视网膜病变的新疗法以及针对视网膜色素变性的通用治疗方法等。这些创新为眼科学领域最具挑战性的病症提供了解决方案，标志着视力科学的非凡进步。
关键观点总结
关键观点1: 新型治疗缺血性视网膜病变的技术带来希望
研究人员开发新技术，针对缺血性视网膜病变的治疗方法包括小分子抑制剂和通过眼科药物给药，方便普及。该技术为治疗早产儿视网膜病变和糖尿病性视网膜病变带来了希望。
关键观点2: 新型成像方法监测葡萄膜炎具有潜力
研究人员开发了一种光学相干断层扫描血管造影方法来监测葡萄膜炎，可评估视网膜血管中的血流，提供关于疾病进展的线索。这项技术对早期干预和治疗有潜力。
关键观点3: 新型药物预防糖尿病眼部和肾脏疾病
研究发现一种肝素酶抑制剂，可保护糖萼，预防糖尿病眼部和肾脏疾病。该研究为糖尿病患者带来了更好的治疗效果的希望。
关键观点4: 人工智能在眼部疾病诊断中的应用取得突破
人工智能系统如i-ROP深度学习系统可自动检测早产儿视网膜病变，准确度高。这项技术可能成为第二种可由人工智能自动检测的眼部疾病，为全球改善护理和预防失明铺平道路。
关键观点5: 美国国立卫生研究院推出新型人工智能提高视网膜成像速度
研究人员开发了P-GAN系统，将人工智能与自适应光学和光学相干断层扫描相结合，提高了视网膜成像的速度和清晰度。这一突破为诊断和理解致盲性视网膜疾病提供了强大工具。
关键观点6: 新型基因疗法改善莱伯先天性黑蒙症儿童视力
CRISPR-Cas9基因编辑在治疗由CEP290基因突变引起的莱伯先天性黑蒙症中表现出安全有效性。这项试验为传统疗法无法治疗的病症开创了先例。
关键观点7: 糖尿病视网膜病变的新疗法显示出前景
研究人员开发了抗神经酰胺免疫疗法，这是一种针对糖尿病视网膜病变的根本原因的新疗法。该疗法在动物和细胞模型中显示出前景，为数百万人带来了希望。
关键观点8: 视网膜色素变性的通用治疗方法即将出现
研究人员正在开发一种基于CRISPR的基因疗法，无论基因突变如何都可治疗视网膜色素变性。这种通用方法为解决这一难题带来了希望。
正文
2024 年是眼科学取得显著进步的时期，突破性创新重塑了眼部疾病治疗和诊断的格局。从新型基因疗法和人工智能驱动的诊断工具到变革性药物开发，这些突破解决了包括早产儿视网膜病变、糖尿病性视网膜病变和视网膜色素变性等多种病症。本文重点介绍了2024年的八大创新，展示了前沿研究和技术如何为全球患者带来新希望。让我们一同探讨这些即将改善视力护理和全球患者治疗效果的革命性发展。研究人员确定了一种线粒体蛋白质 TRAP1 是缺血性视网膜病变的关键因素。针对 TRAP1 的治疗方法，包括小分子抑制剂 MitoQ 和 SB-U015，通过降解导致视网膜损伤的因子 HIF1α 成功缓解了模拟缺血性视网膜病变的小鼠模型中的视网膜病变。这项研究的成果已发表在《Advanced Science》杂志上。
这种新疗法可在缺氧条件下调节线粒体功能，并可通过眼科药物给药，确保其使用方便和广泛普及。目前，Smartin Bio Inc. 正在进行非临床试验，该技术为治疗早产儿视网膜病变和糖尿病性视网膜病变带来了希望，有可能改变视网膜疾病的护理方式。
波恩大学医院（UKB）的研究人员开发了一种创新的光学相干断层扫描血管造影（Optical Coherence Tomography Angiographystudy，OCTA）方法来监测葡萄膜炎，这是一种导致全球 5%-10% 失明的罕见炎症性眼病。该技术可以评估视网膜血管中的血流，揭示炎症严重程度的关键信息，并提供有关葡萄膜炎进展趋势的线索。研究发表在《Scientific Reports 》上。- 这项研究涉及 52 名参与者，血流密度与疾病活动相关，即疾病活动度越高血流密度越低，而疾病活动度降低则血流密度增加；
- 对300多次眼部检查的分析表明，血流密度降低可预测中央视力恶化。
- OCTA 提供了非侵入性、精确的监测，并能早期识别高危患者；
专家强调了 OCTA 增强葡萄膜炎患者早期干预和治疗结果的潜力。
肝素酶被描述为像一把剪刀，会损坏糖萼，这是覆盖在血管内皮细胞表面的重要多糖蛋白结构，对维持血管稳态具有重要作用。布里斯托大学的研究人员发现了能够保护糖萼的肝素酶抑制剂，有可能预防糖尿病眼部和肾脏疾病。心血管糖尿病学研究表明，抑制剂在小鼠模型中阻止了疾病进展；肝素酶抑制剂阻断了肝素酶的破坏活性，为多种糖尿病并发症提供了一种疗法。该研究正在向临床应用推进，有望为糖尿病患者带来更好的治疗效果。
四、新型人工智能可100%准确检测早产儿视网膜病变
《JAMA Ophthalmology》上的一项研究揭示了 i-ROP 深度学习系统，这是由俄勒冈健康与科学大学（OHSU）及其合作者开发的人工智能，可自动检测早产儿视网膜病变（Retinopathy Of Prematurity，ROP）的严重病例，ROP 是导致早产儿失明的主要原因之一，其特征是视网膜（眼睛后部的光敏层）附近血管异常生长。- 全球影响方面：ROP 每年影响全球约 50,000 名婴儿，低收入地区的治疗机会有限；
- 人工智能功效：分析了来自美国和印度新生儿重症监护病房的 4000 多名婴儿视网膜的近 12000 张图像，它令人印象深刻地识别出了所有严重的 ROP 病例，并准确检测出 80% 的轻度病例；
- 全球覆盖范围：与奥比斯国际组织合作，将这一创新带到治疗服务不足的国家。
如果获得监管批准，该技术可能成为继糖尿病视网膜病变之后第二种可由人工智能自动检测的眼部疾病，为全球改善护理和预防失明铺平道路。
五、 美国国立卫生研究院推出新型人工智能，将视网膜成像速度提高100倍
美国国立卫生研究院（NIH）的研究人员开发了 P-GAN 系统，将人工智能与自适应光学和光学相干断层扫描相结合，彻底改变了视网膜成像。- 成像速度提高 100 倍，增强了检测年龄相关性黄斑变性等疾病的速度和清晰度；
- 对比度提高 3.5 倍，改善了视网膜结构（包括视网膜色素上皮）的可视化。
- 克服了斑点噪声等传统挑战，实现更清晰、更快速的成像；
- 能够进行 3D 细胞级视图，用于早期疾病检测和高级研究。
这一突破由 Johnny Tam 博士领导，为诊断和理解致盲性视网膜疾病提供了强大工具。
六、新型基因疗法改善了患有莱伯先天性黑蒙症儿童的视力
BRILLIANCE 试验表明，CRISPR-Cas9 基因编辑对于治疗由 CEP290 基因突变引起的莱伯先天性黑蒙症是安全有效的。这项试验结果发表在《New England Journal of Medicine》（NEJM）上。- 包括 2 名儿童在内的 14 名参与者接受了基因编辑疗法 EDIT-101；
- 近一半的人报告视力有所改善，儿童取得了显著进展，包括能够看到日光；
- 11 名参与者在至少一项视力测试中有所改善，6 名参与者在两项或更多项测试中有所改善，显著增强了视锥细胞介导的色彩感知视觉。
- 在领先机构的支持和 Editas Medicine Inc. 的资助下，这一突破为传统疗法无法治疗的病症进行基因编辑开创了先例。
该试验为治疗遗传性失明和扩大基因编辑应用提供了新希望。
七、糖尿病视网膜病变的新疗法在早期研究中显示出前景
俄克拉荷马大学和 Memorial Sloan Kettering (MSK) 癌症中心的的研究人员开发了抗神经酰胺免疫疗法，这是一种针对糖尿病视网膜病变根本原因的新疗法。- 原因：有害的脂质神经酰胺在视网膜中聚集，引发炎症和细胞死亡并加速疾病进展；
- 创新：一种新抗体阻止了神经酰胺在健康视网膜细胞中有害聚集和信号传导，已在动物和细胞模型中显示出前景；
- 优点：全身给药治疗早期疾病，避免了晚期病例所需的眼部侵入性注射。
Julia Busik 博士表示：“这种方法可以防止患者进入视力受到威胁的关键阶段。” 这种疗法提供了更安全、更早的干预措施，为数百万人带来了希望。临床试验将证实其潜力。
哥伦比亚大学的研究人员正在开发一种基于 CRISPR （原核生物基因组内的一段重复序列）的基因疗法，无论基因突变如何都可治疗视网膜色素变性（Retintispigmentosa，RP），针对光感受器中的共同代谢功能障碍。- 通用方法：解决了常见的代谢错误，无需针对特定基因治疗；
- 有希望的结果：在小鼠中延迟了 RP 进展一个月，相当于人类的 10 年，并且在多种 RP 模型中有效。
- 增强视杆细胞中的糖酵解，在减缓视网膜老化的同时保留夜间和彩色视觉；
下一步是在动物模型中进一步验证，旨在使这种通用疗法更接近人体试验，为全球受 RP 影响的患者带来希望。
2024年的创新标志着对抗眼部疾病的一个重要转折点，为眼科学中一些最具挑战性的病症提供了有希望的解决方案。从解决遗传性失明根本原因的基因疗法到彻底改变诊断和监测的人工智能驱动工具，这些突破体现了视力科学取得的非凡进步。随着这些发展更接近临床应用，它们为受视网膜色素变性、糖尿病性视网膜病变和葡萄膜炎等病症影响的数百万患者带来了希望。随着在眼科进步方面的持续研究、合作和投资，全球眼部护理的未来看起来比以往任何时候都更加光明，为改善患者的治疗效果和提高生活质量铺平了道路。
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