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瑞士制药巨头罗氏（Roche）自身免疫管线近日在美国监管方面传来特大喜讯。美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗炎药Actemra（tocilizumab，托珠单抗）皮下注射制剂，用于巨细胞动脉炎（giant cell arteritis，GCA）治疗。此次批准，使Acterma成为FDA批准用于治疗GCA成人患者的首个药物；该批准同时也是Acterma自2010年在美国上市以来，在FDA监管方面斩获的第6个批文。此前，FDA已授予Acterma治疗GCA的突破性药物资格和优先审查资格。
罗氏旗下基因泰克首席医疗官兼全球产品开发负责人Sandra Horning博士表示，今天FDA的决定意味着巨细胞动脉炎（GCA）患者群体第一次拥有了一个获得FDA批准用于这种致衰性疾病的产品。过去的50多年来，该领域没有新的治疗药物上市。此次批准标志着一个重大的里程碑，Actemra将为GCA的临床治疗带来一场革命。
FDA批准Actemra治疗GCA，是基于全球性、随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究GiACTA的积极数据。该研究在14个国家76个网点开展，共入组了251例GCA患者，调查了Acterma作为一种新的药物治疗GCA的疗效和安全性。该研究是迄今为止在GCA患者群体中获得成功的首个临床研究，达到了主要终点和全部关键次要终点。另外，该研究也首次采用了双盲、可变剂量、可变持续给药时间的类固醇治疗方案。数据显示，用于治疗新诊GCA和复发性GCA患者，与6个月或12个月类固醇方案相比，Actemra在最初的6个月联合类固醇（糖皮质激素）治疗，能够更有效地维持缓解持续一年：Actemra每周一次治疗组1年缓解率为56%，Actemra每两周一次治疗组1年缓解率为53.1%；安慰剂+6个月类固醇方案组1年缓解率为14%，安慰剂+12个月类固醇方案组1年缓解率为17.6%。
巨细胞动脉炎（GCA）也被称为颞动脉炎（temporal arteritis，TA），这是一种严重的动脉炎症疾病，常见于头部，但也见于主动脉及其分支。炎症可导致持续性的严重的头痛、头皮压痛、下巴和手臂疼痛。GCA很难诊断，如果不及时治疗，可能导致失明、中风和动脉瘤。据估计，视觉问题发生于大约30%的GCA患者，大约15%的患者会发生永久性视力丧失。
在临床上，GCA在过去50多年来没有新的治疗方法。目前，GCA的治疗药物仅限于长期高剂量类固醇治疗，作为一种有效的“紧急”治疗方案，用于预防诸如视力丧失等损害，但这一方案可能引起严重的副作用。据估计，高达80%的GCA患者接受长期类固醇治疗会经历严重副作用，包括白内障、糖尿病、骨折和高血压。在临床上，降低类固醇使用是GCA患者临床治疗的一个重要目标。
Actemra的获批，将为GCA患者群体提供取代长期类固醇治疗的一个重要新治疗选择。
Actemra是首个人源化白细胞介素6受体拮抗剂单克隆抗体，可通过静脉输注（IV）和皮下注射（SC）2种方式给药，该药已获全球多个国家批准用于中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）成人患者的治疗。Actemra可单独用药或与甲氨蝶呤（MTX）联合用药，用于对其他抗风湿药物不耐受或无响应的成人患者。此外，Actemra静脉注射配方（IV）已获全球主要市场批准用于2岁及以上幼年特发性关节炎（pJIA）或全身性幼年特发性关节炎（sJIA）患者的治疗。在欧洲，Actemra也已获批用于既往未使用甲氨蝶呤（MTX）治疗的严重活动性进展性类风湿性关节炎（早期RA）成人患者的治疗。
原文出处：FDA Approves Genentech’s Actemra (Tocilizumab) for Giant Cell
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