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暴涨546%，Biotech完美翻盘

bioSeedin柏思荟 · 公众号 · · 2024-07-12 17:32

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PREFACE

前言

胶质母细胞瘤（GBM）是最常见的原发性恶性脑肿瘤，新诊断疾病的主要治疗方法是手术切除，然后进行放射治疗并同时使用替莫唑胺（TMZ）进行辅助治疗。

而MGMT（O6-甲基鸟嘌呤-DNA甲基转移酶）蛋白可以修复TMZ引起的DNA损伤，因而对于GBM患者来说，MGMT启动子甲基化状态至关重要，换言之便是，对于MGMT启动子非甲基化的GBM患者来说，TMZ的疗效有限，尚无有效的治疗方法。

近日，Kazia Therapeutics（以下简称Kazia）宣布旗下PI3K/mTOR抑制剂Paxalisib治疗新诊断的MGMT启动子未甲基化的胶质母细胞瘤的临床2/3期试验取得了成功，受此消息催化，Kazia股价两天暴涨超6倍。

并且值得一提的是， 先声药业早在2021年便引进了该药物在大中华区开发和商业化所有适应症的权益 ，再次证明先声药业BD眼光独到。在“BD和自研”的双轮驱动下，先声药业正在迈入创新转型密集收获期。

大涨546%， Kazia完美自救

Kazia打了一场完美的翻身仗。

2022年8月1日，Kazia宣布旗下胶质母细胞瘤候选药物Paxalisib未能满足进入大型关键GBM临床试验第二阶段的“预先定义的标准”，受此消息影响，Kazia的股价大跌近53%，并且陷入了持续震荡下跌的泥潭。

从2023年9月29日收盘开始，Kazia的股价长期低于1美元，而美股有“1美元退市”的规定，对于Kazia来说，公司命运已经挂在了悬崖边上。

但创新药的魅力就在于此，能在绝望中带来希望，重塑biotech公司命途。

当地时间7月10日，Kazia旗下PI3K/mTOR抑制剂Paxalisib治疗新诊断的MGMT启动子未甲基化的胶质母细胞瘤的临床2/3期试验取得了成功，有望为这类患者带来新的治疗方案。

具体来看，在GBM-AGILE（NCT03522298）研究的目的是评估Paxalisib作为手术切除和使用TMZ进行初始化疗后的辅助治疗药物，在新诊断的MGMT启动子未甲基化的GBM患者中的安全性、耐受性、第二阶段推荐剂量（RP2D）、药代动力学（PK）和临床活性，本次试验共纳入了313名新诊断的MGMT未甲基化和复发性GBM患者。

在有效性方面，对于新诊断的MGMT启动子未甲基化的GBM患者，Paxalisib组的中位总生存期（OS）为15.54个月，而标准治疗（SOC）组为11.89个月，Paxalisib组在总生存期上显著优于SOC组。并且敏感性分析的结果进一步证实了这一结果，Paxalisib组和SOC组的中位总生存期分别为15.54个月和11.70个月。

而对于复发性胶质母细胞瘤患者，结果并不相同。Paxalisib组和SOC组的中位总生存期分别为8.05个月和9.69个月。因而对于复发性胶质母细胞瘤，Paxalisib还需进一步的探索和改进。

在安全性方面，Paxalisib组未发现新的安全性信号，患者耐受性良好。

总结来说便是，对于新诊断的MGMT启动子未甲基化的GBM患者，目前的标准疗法获益有限，但Paxalisib已经表现出了优于标准疗法的潜力，有望为这类患者带来新的替代治疗方案。

受此消息影响，Kazia股价连续两天暴涨，累计涨幅达到546%，截至7月12日收盘，股价已经重新站上了1美元。

Kazia绝境翻盘的故事，恰是创新药的魅力所在。

Kazia翻盘背后：

先声药业的BD不断超预期

Kazia翻盘的背后，也有先声药业的身影。

2021年3月底，先声药业引进了Paxalisib（先声药业研发代码：SIM0395 ）在大中华地区（中国大陆、香港、澳门和台湾）所有适应症的开发和商业化的权益。同年年底，Paxalisib在国内获批进入临床阶段，目前正处于治疗GBM的临床1期。

先声药业基于独到的BD眼光，前瞻性的布局了在GBM上极具治疗潜力的Paxalisib。本次Paxalisib海外临床2/3期试验的成功，也为先声药业在国内的开发该适应症注入了新的希望。

并且值得一提的是，Paxalisib不仅在GBM适应症上有望打破目前的治疗格局，在脑转移瘤、儿童脑瘤、IDH突变型胶质瘤、原发性中枢神经系统淋巴瘤等肿瘤相关适应症以及CNS疾病适应症上也极具治疗前景。

如近期，Kazia仅仅是把Paxalisib的一个适应症“用于罕见中枢神经系统疾病中的难治性癫痫发作”的海外权益授权给Sovargen，就获得了1500万美元的首付款和潜在1900万美元的里程碑付款。

因而对于手握Paxalisib所有适应症大中华区开发和商业化权益的先声药业来说，这次BD故事的起点是GBM，但所能达到的高度定不可小觑。

这笔交易的背后，是先声药业强大BD能力的缩影。而在“BD和自研”双轮驱动下，先声药业在诸多转型创新药企的传统药企中，定然是最成功的标杆之一。

根据先声药业2023年年报显示，创新药板块收入达到近48亿元（+15.2%），占比营收高达72%，并且拥有超60项创新药研发管线，其中有22款处于获批临床及以上阶段（不含已上市新药及拓展新适应症）。

创新药板块业绩的暴涨，足以说明先声药业已经进入了创新转型的爆发期。

并且，今年以来，先声药业在研发和BD/合作上取得了诸多的进展。如在火热的合成致死靶点上，先声药业6项自研成果亮相2024 AACR年会（ bioSeedin此前报道：合成致死靶点，先声药业赢麻了）；从Idorsia公司引进的抗失眠新药Daridorexant国内临床3期试验取得成功，有望满足国内失眠患者的临床需求；与安帝康生物合作的抗流感创新药玛氘诺沙韦片，临床3期试验取得积极结果；6月有两款药物在监管端取得突破，靶向EGFR抗体药恩立妥获批上市，口服抗新冠药先诺欣完全获批...

在强大的BD和自研能力加持下，先声药业的产品布局差异化显著，并且叠加卓越的商业化能力，先声药业有望实现可持续的突破发展。

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曹兴军博士，现为夏尔巴生物技术公司分析开发部的部门负责人，高级总监。具有10年以上生物大分子表征和20多年蛋白质化学和质谱表征研究经验, 主导完成多个抗体药物的表征、可比性研究和相似性研究，包括7个NDA 、30+个中美IND以及多个上市后变更补充申请。曹博士毕业于中科院生物化学及细胞生物学研究所，先后在美国普林斯顿大学和宾夕法尼亚大学完成博士后培训。加入信达前曾任上海艾比玛特公司蛋白质组总监及美国宾夕法尼亚大学医学院定量蛋白质组学研究中心技术总监。

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要点：

1. 药学相似性评价法规要求

2. 药学相似性评价要点

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夏尔巴生物

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黄婉秋博士，具有5年多的生物大分子结构表征和质量研究经验，毕业于中国药科大学，获得药物分析学博士学位。作为CMC项目负责人，曾负责和参与了超20个生物大分子在早期成药性评估、IND申报、临床期间变更、上市申请及上市后变更等不同阶段的质量研究工作，对生物大分子结构表征研究和质量控制策略具有丰富经验。

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夏尔巴生物专注于提供抗体、融合蛋白、ADC（抗体偶联药物）等药物的研发和商业化生产，致力于“帮助优质客户开发出全球老百姓用得起的高质量生物药”。公司已组建了一支具有丰富经验的国际化人才团队，并助力完成了40多个项目的申报注册以及10个产品的国内外上市，满足了250多万病人的用药需求。

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“利他以恒，匠心致远”，以 分享、帮助、成就、共赢 的理念，帮助优质客户开发出全球老百姓用得起的高质量生物药，是夏尔巴生物的理想和目标。

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