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Soleno Therapeutics公司今日宣布， 美国FDA已批准Vykat XR（ 二氮嗪胆碱，曾名为DCCR ） 缓释片用于治疗Prader-Willi综合征（PWS） 成人及4岁以上儿童 患者的暴食症。 Vykat XR 此前已获得美国FDA授予的突破性疗法认定和快速通道资格，并在美国和欧盟获得孤儿药资格。新闻稿指出， Vykat XR是治疗 Prader-Willi综合征患者的暴食症的首款获批药物。

Vykat XR 是一种含有二氮嗪胆碱的创新专有 缓释剂型， 其活性成分在24小时内持续释放，从而维持稳定的药物浓度，每日仅需服用一次。 该药物通过激活下丘脑、中枢神经系统其他部位、胰腺及脂肪组织中的K _ATP 通道，有望增强瘦素和胰岛素的食欲调节作用，减少体内脂肪积累，并有助于降低暴食症。

Vykat XR的疗效得到 多中心、随机双盲、安慰剂对照的3期临床试验Study C602‑RWP中16周随机撤药部分数据的支持。 与继续接受 V ykat XR 治疗的受试者相比，随机转为安慰剂组的受试者在暴食症状上出现了具有统计学显著性的恶化。 在进入随机撤药期之前，所有受试者均接受了为期平均3.3年的双盲和/或开放标签 V ykat XR治疗 。

总生存期延长超过一年，强生双抗组合疗法3期临床结果积极

强生公司（Johnson & Johnson）今日公布了3期临床试验MARIPOSA的总生存期（OS）结果。试验结果显示，其双特异性抗体疗法Rybrevant（amivantamab）与Lazcluze（lazertinib）联用，一线治疗具有表皮生长因子受体（ EGFR ）19号外显子缺失（ex19del）或L858R替代突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者时，显著延长了患者的总生存期。

MARIPOSA是一项评估Rybrevant/Lazcluze组合一线治疗携带特定 EGFR 变异的NSCLC患者的3期临床试验，活性对照组为奥希替尼（osimertinib）。 数据显示，在中位随访时间为37.8个月时，与活性对照组相比，Rybrevant/Lazcluze组合将患者死亡风险降低25%（HR=0.75；95% CI：0.61–0.92）。Rybrevant/Lazcluze组的中位OS尚未达到，而活性对照组中位OS为36.7个月。 接受Rybrevant/Lazcluze组合治疗的患者中，有56%在3.5年时仍然存活，而活性对照组为44%。基于生存数据的预测显示，与活性对照相比，Rybrevant/Lazcluze可将中位OS至少延长12个月。

Rybrevant是一款人源化EGFR/MET靶向双特异性抗体。 它具有多重抗癌的作用机制，不但能够阻断EGFR和MET介导的信号传导，还可以引导免疫细胞靶向携带激活性和耐药性EGFR/MET突变和扩增的肿瘤。 Lazcluze是一种具高选择性、可穿越血脑屏障的第三代口服EGFR酪氨酸激酶抑制剂。

PFS延长4倍，抗癌小分子疗法再获FDA批准

美国FDA今日宣布，批准Exelixis公司开发的 Cabometyx（cabozantinib） 扩展适应症，用于 治疗既往接受过治疗且无法手术切除的局部晚期或转移性、分化良好的胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）及胰腺外神经内分泌肿瘤（epNET）成人和12岁以上儿童患者。

Cabometyx治疗神经内分泌瘤患者的疗效在CABINET研究中得到评估，该研究为双盲、安慰剂对照、多中心临床试验，共纳入298例既往治疗失败且无法手术切除的局部晚期或转移性pNET/epNET患者。

数据显示， 在pNET患者队列中，Cabometyx组中位无进展生存期（PFS）为13.8个月（95% CI：8.9–17.0），安慰剂组为3.3个月（95% CI：2.8–5.7），Cabometyx降低疾病进展或死亡风险78%（HR=0.22；95% CI：0.12–0.41；p<0.0001）。 总生存期数据尚不成熟， Cabometyx 组32例死亡（占入组患者48%），安慰剂组17例死亡（占入组患者52%）。52%的安慰剂组患者交叉至开放标签Cabometyx治疗，可能影响OS评估。

在epNET队列中。Cabometyx组中位PFS为8.5个月（95% CI：6.8–12.5），安慰剂组为4.2个月（95% CI：3.0–5.7）。Cabometyx降低疾病进展或死亡风险60%（HR=0.40；95% CI：0.26–0.61；p<0.0001）。 OS数据尚不成熟，Cabometyx组83例死亡（占入组患者63%），安慰剂组40例死亡（占入组患者60%）。37%的安慰剂组患者交叉至开放标签Cabometyx治疗，可能影响OS评估。

Cabometyx可抑制多种酪氨酸激酶，包含MET、VEGFR-1、2、3、AXL、RET、ROS1、KIT等 ，这些受体酪氨酸激酶与肿瘤的生成、转移、血管增生与药物抗性有关。它在美国已获批准治疗晚期肾细胞癌、与PD-1抗体nivolumab联用作为晚期肾细胞癌一线疗法，以及治疗曾接受过sorafenib治疗的肝细胞癌（HCC）患者等多项适应症。

拜耳囊获PRMT5抑制剂，1期临床试验已启动

拜耳（Bayer）与苏州浦合医药科技有限公司（浦合医药）今天宣布，双方已就浦合医药的口服小分子蛋白精氨酸甲基转移酶5（PRMT5）抑制剂达成全球许可协议。该抑制剂可选择性靶向代谢酶5’-脱氧-5’-甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失型肿瘤。根据该协议， 拜耳获得开发、制造和商业化甲硫腺苷（MTA）协同PRMT5抑制剂的全球独家许可 。拜耳已招募首例患者参与1期人体首次剂量爬坡临床试验，研究这款MTA协同PRMT5抑制剂（开发代号BAY 3713372）用于治疗MTAP缺失型实体瘤的效果。

PRMT5和MTAP在细胞代谢中发挥关键作用，对细胞存活至关重要。 约10%至30%的癌症涉及MTAP缺失，导致肿瘤细胞中的MTA水平升高，而 BAY 3713372旨在结合PRMT5-MTA复合物，专门针对肿瘤弱点。