全国约1/6细胞与基因治疗药物临床试验项目落地张江，创新成果“井喷”

在全球生命科技及产业革命的浪潮中，细胞与基因治疗作为新一代精准医疗技术的代表正在引领全球生物制药行业的新一轮发展变革。10月23日，2024第五届张江细胞与基因治疗产业国际峰会在张江科学会堂召开。

记者从会上获悉， 张江在细胞、基因领域深耕布局 ，并以张江细胞和基因产业园为代表，发展成为上海、浦东细胞与基因产业的核心承载区，打造中国具有创新活力的细胞与基因产业集聚区。 据不完全统计，截至2024年8月底，全国已批准的细胞、基因药物临床试验项目中，张江占上海约1/2，占全国约1/6 。

放眼国内， 细胞与基因治疗产业在技术、政策、市场三方驱动下，发展势头持续强劲 。中国工程院院士田志刚、欧洲科学院院士时玉舫、华东师范大学生命医学研究所所长刘明耀和来自全国多所高等院校、医疗机构的专家学者，以及细胞与基因领域企业、机构代表共同出席本次会议，从基础研究、临床前开发、临床试验、生产工艺、商业化等维度，全方位、多视角深入研讨细胞与基因治疗产业的高质量发展。

记者从会上获悉，仁济医院申请并获批筹建“上海市生物治疗早期人体试验与评价专业技术服务平台”。“平台建设可充分结合仁济医院特色学科优势，利用强大的临床医疗资源及科研平台，在为生物治疗早期人体试验提供优良的临床资源及专业的临床诊疗规范服务的同时，还可结合临床医疗机构中的优质科研资源，为生物治疗早期人体试验新技术的开发提供技术支撑。”仁济医院临床研究中心主任李佩盈介绍。

不少产学研医协同项目也瞄准“最前沿”。今年，聚焦基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司与华东师范大学、上海长征医院徐沪济教授团队合作的新一代异体通用型CAR-T疗法（tyu19）治疗自身免疫疾病研究成果正式在国际顶级学术期刊《细胞》上发表。这是国际上首次报道异体通用型CAR-T在治疗自身免疫疾病中获得成功，也是《细胞》首次发表CAR-T治疗自免疾病的研究成果。“我们还在发力通用型细胞与基因治疗的研发，希望大大降低患者的医疗成本。”华东师范大学生命医学研究所所长、上海邦耀生物创始人、董事长刘明耀表示。

近年来，国内细胞、基因产业不断发展壮大，相关行业指导原则不断完善和出台，越来越多的创新企业进入该领域。

张江企业上海先博生物科技有限公司今年迎来了密集“收获期”：一月，其自主研发的靶向多个肿瘤抗原、同时分泌表达双特异性抗体的双靶CAR-T BiTE细胞疗法SNC109注射液获得FDA授予的孤儿药资格，用于治疗恶性脑胶质瘤；二月，公司首个通用型CAR-NK疗法用于系统性红斑狼疮的临床试验申请在中国获批等。

先博生物所在的上海国际医学园区是张江细胞与基因产业发展高地，公司毗邻产业新地标——张江基因岛。该公司高级副总裁温丽敏表示，先博生物目前在CAR-NK细胞和CAR-T细胞治疗实体瘤上取得重大突破。“我们的实体瘤CAR-T细胞疗法在首创这块走在国际前列。目前治疗实体瘤的首要产品研发管线是针对脑胶质母细胞瘤这一尚无有效治疗手段的肿瘤，根据瘤种的特点进行独特的4靶向设计，首个细胞产品已经进入临床I期研究。”

截至目前，园区内已汇聚细胞与基因产业链上下游相关企业上百家，是国内细胞、基因领域集中度、显示度、成果产出度最高的区域。细胞领域，中国首款和第二款CAR-T细胞药物均在此诞生并实现商业化，同时有越来越多的企业向NK、TCR-T、TIL等更广泛的细胞类型进军；基因治疗领域，从血液瘤、实体瘤到免疫疾病、罕见病、慢性病等，越来越多企业不断加速突破。

在生态打造方面，张江免疫细胞技术公共服务平台、和元生物基因治疗赋能创新中心等相继落地；同时，为推动合成生物学发展，并赋能基因编辑、AI制药等技术研发，园区设立了上海张江天然产物合成生物学公共服务平台等。

今年以来，园区内企业创新成果不断涌现，恩凯赛药自主研发的非基因修饰NK细胞注射液NK010获得FDA的I期临床试验许可，这是国内首个获得FDA批准的非基因修饰异体外周血NK细胞在研药物；天泽云泰的在研基因治疗产品VGR-R01拟纳入突破性治疗品种，用于治疗结晶样视网膜变性等。

随着《浦东新区促进细胞和基因产业发展行动方案（2023-2025）》等陆续发布，产医融合等相关工作持续推进，国家药品审评检查长三角分中心、上海浦东人类遗传资源管理服务站等机构相继落地张江。

近期，国家商务部、国家卫生健康委、国家药监局联合发文，在中国（北京）自由贸易试验区、中国（上海）自由贸易试验区、中国（广东）自由贸易试验区和海南自由贸易港允许外商投资企业从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和技术应用。会上透露，浦东已积极开展相关试点工作，张江作为上海自贸区的重要组成部分，也将持续做好相关服务。

本次峰会由上海市浦东新区科技和经济委员会指导，上海张江（集团）有限公司主办，上海浦东生命科学产业发展有限公司承办。