2024年12月20日，上海跃赛生物科技有限公司（以下简称“跃赛生物”)自主研发针对帕金森病的iPSC来源细胞药物产品UX-DA001注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）获得中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的临床试验默示许可(受理号：CXSL2400673)，成功进入临床试验阶段。这一突破标志着国内在神经退行性疾病治疗领域的一项重要进展，也为帕金森病患者带来了新的希望。
UX-DA001注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）是中国第一&全球第二款IND申报获批临床试验默示许可的针对帕金森病的自体iPS衍生细胞治疗药物。
帕金森病是一种常见的神经退行性疾病，主要表现为运动障碍，如震颤、肌强直、运动迟缓等症状，随着病情进展，患者的生活质量会逐渐下降。尽管现有的药物治疗能缓解症状，但并不能根治疾病，也无法有效停止或逆转神经细胞的退化。
移植干细胞来源的多巴胺能神经细胞，补充帕金森患者脑内丢失的多巴胺能神经元，是实现帕金森病功能性治愈最具前景的治疗方法，
已成为国际医药领域的竞争热点。
此次获得CDE临床试验默示许可的细胞治疗药物UX-DA001注射液，采用的是创新的细胞治疗技术，
通过
跃赛生物自主研发的人多能干细胞创新技术平台，包括高通量干细胞分化谱系示踪平台、高效神经分化技术平台和iPSCs重编程技术平台
，分化出高纯度、高稳定性，高效能的人中脑
多巴胺能神经前体细胞。有望修复患者受损的神经组织并恢复脑内的多巴胺水平，从而改善帕金森病的症状
。与传统药物治疗不同，细胞治疗药物的核心在
于其可以在脑内实现多巴胺能神经元的再生，从而有望可以从根本上
重塑神经功能，
而不仅仅
是缓解症状。
帕金森病的细胞治疗技术正处在全球临床试验的关键时期，我们深信这一突破性疗法将为帕金森病的治疗开辟新的道路，并最终造福病患。
截至目前，跃赛生物已提交超过10项国际和国内的专利申请
，
获得了2024年“全国颠覆性技术创新大赛”优秀奖
。
我们正致力于成为拥有
原创性底层核心技术和
独立知识产权的生物医药创新力量，为创新疗法转化为临床实践努力拼搏。
跃赛生物COO房海燕博士坦言：“我们非常荣幸此次申报的UX-DA001注射液能够获得CDE的临床试验默示许可，这标志着我们在治疗帕金森病的道路上迈出了重要的一步。作为一种难治性疾病，帕金森病一直是全球医学界的研究难题。帕金森病患者尤其到了中晚期，度过药物“蜜月期”后饱受疾病困扰折磨。通过细胞治疗，我们希望不仅能减缓病情发展，更重要的是能为患者提供真正有效的治愈方案。”
此次UX-DA001这一细胞治疗新药无发补顺利通
过，是对跃赛团队专业性的最大认可，也是
跃赛研发旅程中的一个重要里程碑，带给团队极大的鼓舞和动力。尽管未来的临床试验阶段充满挑战，但我们坚信，每一位团队成员的卓越贡献和不懈努力将使我们能够不断前进。我们将秉持公司创新、卓越、包容、团结的信念，继续前行。让我们共同期待细胞治疗药物为患者带来的光明未来！
