基因靶向药首次在子宫内有效治疗遗传病

美国《新英格兰医学杂志》近日发表的一篇论文介绍，为了在孩子出生前治疗一种遗传性运动神经元疾病，一名两岁半女孩的母亲曾在孕晚期服用基因靶向药物，女孩出生后继续服用该药。目前女孩未出现有关这种遗传病的任何症状。论文称，这是全球首次在子宫内有效治疗遗传病。

据英国《自然》杂志网站报道，负责此次治疗研究的美国圣祖德儿童研究医院临床神经学家理查德·芬克尔介绍说，女孩父母此前已有一个孩子死于这种名为脊髓性肌萎缩症的遗传病，因此他们想知道是否有任何治疗方案可以在孩子出生前开始使用。美国食品和药物管理局批准仅针对这一病例进行子宫内治疗后，母亲在孕晚期服用了一种名为Risdiplam的口服基因靶向药物，女婴在出生后继续服用该药。