驯鹿生物：2024美国神经病学协会（ANA）年会3篇自免研究结果

2024年9月13日驯鹿生物宣布，将于9月15日（美国奥兰多时间）在2024年美国神经病学学会（ANA）年会期间壁报展示伊基奥仑赛注射液用于治疗三种神经系统自身免疫性疾病的研究成果。

本次三个壁报内容均基于一项研究者发起的评估单次输注伊基奥仑赛注射液治疗复发/难治性抗体介导的神经系统炎症性疾病的安全性和有效性的探索性临床研究（NCT04561557）结果，该研究正在华中科技大学同济医学院附属同济医院开展，研究者为同济医院神经内科王伟教授团队。

摘要编号: LB-S1.005

摘要标题: BCMA CAR-T细胞疗法治疗中枢神经系统自身免疫性疾病患者的单细胞分析

该研究入组了12例水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的复发/难治性视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）受试者，入组的受试者为至少使用过一种免疫抑制剂治疗一年以上、但症状控制欠佳的受试者。研究结果显示，伊基奥仑赛单次输注可持久清除 NMOSD 相关致病性抗体并展现出显著临床疗效，同时具有良好耐受性和安全性。BCMA CAR-T细胞可以穿透血脑屏障进入中枢，直接杀伤中枢神经系统的异常浆细胞，减少鞘内自身抗体的分泌以及免疫细胞的异常激活，从而纠正NMOSD患者中枢神经系统免疫紊乱状态，有利于患者的中枢免疫重建。

摘要编号: LB-S1.006

摘要标题: BCMA CAR-T疗法用于治疗难治性重症肌无力

该研究入组了2例难治性重症肌无力（MG）受试者，其中仅1例发生了1级细胞因子释放综合征（CRS），未发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。伊基奥仑赛单次回输后3个月开始，受试者肢力和肺活量明显改善，重症肌无力-日常生活活动评分（MG-ADL）、重症肌无力定量评分（QMG）、重症肌无力-生活质量评分（MG-QOL）和改良Rankin评分（mRS）持续改善。2例受试者相关致病抗体均在CAR-T细胞回输后迅速转阴并持续维持阴性，同时临床症状持续改善， 均超过2年。随访期间除低剂量溴吡斯的明（剂量递减，至回输后2年停药）外，均未合并使用其他免疫调节治疗。

摘要编号:LB-S1.007

摘要标题: BCMA CAR-T疗法用于治疗难治性抗SRP阳性坏死性肌病

该研究入组了一例25岁抗SRP抗体阳性的难治性免疫介导性坏死性肌病（IMNM）男性受试者，病史长达7年，既往接受过多种治疗，但仍遭受多次复发和持续损伤。入组前在接受规律治疗的情况下，受试者仍瘫痪卧床，手臂不能举过头顶，血清肌酸激酶高达4806 IU/L（参考值≤190 U/L）。伊基奥仑赛单次回输后9个月，受试者的神经系统检查结果接近正常，仅下肢近端肌肉有轻微的乏力，颈部、下肢远端和所有上肢肌肉力量均恢复正常。临床和影像学的改善持续到回输后2年，期间没有合并免疫抑制剂和激素治疗。血清中抗SRP自身抗体水平在细胞回输后迅速下降，并在回输后2年保持阴性。单细胞测序分析揭示了CAR-T细胞输注后免疫微环境的正常化，包括B细胞重建、T细胞亚群重构和对过度激活免疫细胞的抑制。