第一，细胞治疗由定制化向通用化发展。
通用型CAR-T，又称异体型CAR-T(UCAR-T)，是指从健康捐献者体内分离提取的T细胞，通过基因编辑或非基因编辑改造和体外扩增后，最后可输入多位患者体内的疗法。相较于自体型CAR-T，UCAR-T拥有多项优势：一是无需漫长的制备等待时间，可避免相关治疗风险；二是源自健康供者，T细胞活性强，还可有效避免肿瘤污染；三是生产过程可以有效降低成本和治疗费用，降低患者医疗负担，增加可及性。
截至目前全球仅上市一款UCAR-T产品。去年12月，全球首款UCAR-T疗法Ebvallo获欧盟委员会批准上市。而国内UCAR-T进入临床阶段的企业有先博生物、北恒生物、传奇生物、亘喜生物、天科雅、方德门达、优赛诺等。
第二，细胞治疗由血液瘤向实体瘤发展。
CAR-T细胞疗法在血液肿瘤治疗中取得了巨大成功。然而根据WHO的统计，每年血液瘤新发患者仅占癌症新发的6%-7%，绝大部分患者罹患实体瘤，若细胞疗法能拓展到实体瘤领域，潜在的受益人群将大幅增加。
近年来，CAR-T细胞在治疗胰腺癌、结直肠癌、胶质母细胞瘤和间皮瘤等实体瘤患者的临床试验中同样显示了一定的可行性和安全性，但细胞疗法对于实体瘤的攻克依然挑战重重：首先是肿瘤微环境更为复杂，其次是缺乏特异性抗原，另外还存在免疫抑制，因此传统CAR-T治疗效果不佳，且绝大部分实体瘤已有疗效较好且更为经济的前线药物选择，细胞疗法面临更大的竞争。
当然除CAR-T疗法以外，目前还有多种针对实体瘤的新型细胞疗法正在研发，如TIL、TCR-T细胞疗法等。2024年2月16日，Iovance Biotherapeutics的TIL疗法AMTAGVI™ 获得FDA批准上市，用于PD-1/PD-L1治疗后进展的晚期黑色素瘤，是全球首款获批上市的TIL细胞疗法。2024年8月7日，Adaptimmune的TCR-T疗法药物Tecelra获得FDA批准上市，用于治疗先前接受过化疗的成人不可切除或转移性滑膜肉瘤，成为全世界首款上市的TCR-T药物。
第三，基因治疗由单一病毒载体向多元化载体发展。
载体对于基因疗法的发展来说至关重要，当前临床研究更多的还是采用病毒载体，非病毒载体目前应用较少。病毒载体可以高效递送基因，但主要限制会容易出现诱导突变，增强免疫原性和炎症反应，病毒DNA可能会引起表观遗传沉默，且病毒生产成本较高。非病毒载体更容易实现大规模生产和化学表征，有更高的载量和转基因能力，毒性低且免疫原性和炎症反应小，更安全，但表达效率偏低。
目前，多家公司正在探索利用不同的非病毒载体递送基因疗法。比如Recode Therapeutics和Generation Bio公司均通过在脂质纳米颗粒(LNP)配方中加入独特的脂质分子，设计出可向特定组织递送基因疗法的LNP载体。而张锋教授创建的Aera Therapeutics公司旨在利用名为PEG10的人体蛋白，能够自动组装成为像病毒衣壳一样的结构，可用于递送RNA、DNA以及基因编辑系统。此外，其他非病毒载体还有纳米颗粒、聚合物、转座子、外泌体、细菌载体等。
第四，基因治疗由罕见病向常见病发展。
目前基因疗法以治疗罕见病为主，主要由于罕见病的政策优势，如突破疗法认证、临床试验入组数量要求较少、优先评审等，有助于企业较快验证其临床疗效并上市销售。但罕见病患者人群较为有限，而药企为了收回研发成本，往往罕见病药物定价高，极大地限制了其可及性。
基因疗法未来走向常见病领域后，基因疗法的价格有望明显下降，提升市场空间。但目前基因疗法治疗常见病的靶点探索尚不明确，在拥有更广阔市场的同时也存在着更大的研发风险，需要更多临床数据的积累和验证。
第五，CGT企业生产更倾向于服务外包模式。
CGT CDMO凭借其研发优势、稳定的生产工艺，助力药企降本增效。一方面，CGT药物生产成本显著高于传统药物，生产成本较难控制，依托CDMO企业的成熟生产体系，能使生产成本最小化；另一方面，CDMO专业化赋能明显，包括工艺开发能力、GMP生产经验、临床申报相关法规知识等，依托CDMO企业的技术平台、申报体系和成本优势，CGT企业可加速产品上市进度。
目前，FDA批准上市的细胞与基因疗法药物中超58%采用CDMO进行商业化生产。截至目前，FDA批准上市的12款细胞与基因治疗药物中，已有7款采用CDMO生产，商业化产品外包率超过58%。另外，其中有两款刚获批上市，还未正式开启商业化，尚未披露是否和CDMO合作。
从发展趋势来看，更倾向于关注能够解决成本问题的通用型CAR-T、CAR-NK等技术，或者有治疗实体瘤潜力的TIL、TCR-T等技术。
对深度布局罕见病的基因治疗企业来说，未来能否迁移到患病人群更多，更加常见的疾病治疗相当关键。有能力拓展到慢性病和常见病的企业，将会有非常明显的竞争优势。
另外，近年来出现了很多初创公司涉及新技术路径，包括新编辑工具、新递送工具、新生物机理，以及新筛选工具等。例如：新编辑工具有Prime编辑，新递送工具有大容量的非病毒递送平台、新型AAV平台、大容量HSV递送平台、细小病毒载体、新型腺病毒载体平台、高效的玻璃体内注射技术等，新生物机理有表观遗传编辑等，新筛选工具有通过AI的手段来加速药物的发现过程等。这些新技术的细分赛道，也是差异化布局基因治疗领域需要关注的重点。
