2025年3月13日，
临床阶段基因治疗公司MeiraGTx（纳斯达克：MGTX）与全球领先的生成式AI医疗技术公司Hologen宣布达成战略合作
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共同推进帕金森病基因疗法AAV-GAD的III期临床开发，并优化MeiraGTx的专有生产流程。
这一合作不仅涉及巨额资金投入，更通过“AI+基因治疗”的创新模式，为神经退行性疾病的药物开发注入新动能。
根据协议，MeiraGTx将获得2亿美元预付款，并与Hologen成立合资公司Hologen Neuro AI Ltd。后者承诺追加2.3亿美元资本，全额资助AAV-GAD从III期临床到商业化的全流程，同时探索其他中枢神经系统（CNS）疗法的开发（如遗传性肥胖的AAV-BDNF项目）。合资公司将整合Hologen的多模态生成式AI模型（LMM）与MeiraGTx的临床数据及制造能力，成为全球首家神经 AI 临床药物开发公司。
MeiraGTx保留合资公司30%的股权，主导临床开发与生产，并与合资公司签订独家供应协议。此外，Hologen将持有MeiraGTx制造子公司的少数股权，并通过AI技术优化其生产工艺。这一合作预计于2025年第二季度完成。
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技术验证：
通过AAV-GAD的III期试验，Hologen的AI模型将直接参与临床试验设计、患者分层及疗效评估，证明其在复杂疾病中的预测与优化能力。
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切入CNS赛道：
神经退行性疾病因病理机制复杂、临床试验失败率高，一直是药物开发的“硬骨头”。此次合作使Hologen在帕金森病领域建立先发优势，并为拓展阿尔茨海默病、精神疾病等赛道铺路。
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商业化闭环：
参股制造子公司并绑定供应协议，Hologen得以从研发到生产全程渗透，形成“AI+制造+临床”的生态闭环。
AAV-GAD是一种通过腺相关病毒（AAV）递送谷氨酸脱羧酶（GAD）的基因疗法，旨在恢复帕金森病患者脑内抑制性神经递质GABA的水平。其II期临床试验数据显示，高剂量组患者26周后UPDRS运动评分改善18分，生活质量量表（PDQ-39）显著提升，且疗效在双盲对照试验中重复验证，具备明确的临床价值。
帕金森病的异质性和脑回路复杂性导致传统临床试验设计难以精准捕捉疗效信号。Hologen的AI模型已通过对MeiraGTx II期数据的分析，识别出AAV-GAD对脑生理学的疾病修饰作用，并优化了III期试验方案。这种“数据驱动”模式有望解决患者分层、终点选择等痛点，提高试验成功率。若III期成功，AAV-GAD或成为首个通过AI深度赋能的帕金森病基因疗法，为行业树立新标杆。
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临床试验不确定性：
基因疗法的长期安全性、免疫原性等问题可能影响审批进程；
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AI模型泛化能力：
Hologen的AI技术需在更大样本、多中心试验中进一步验证；
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监管与协同成本：
跨国合资公司的运营及英国外商投资审查可能延缓进度。
长远来看，此次合作标志着“AI+基因治疗”的深度融合。若AAV-GAD成功上市，不仅将填补帕金森病疾病修饰疗法的空白，更可能推动AI在药物开发中的规模化应用，为阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症等疾病提供新范式。
