徐佳熹、孙媛媛、黄翰漾、刘鹭、黄昭宇、东楠、王楠、王佳慧、
杨希成、
李博康、李昶霖、蔡莹琛（港）、李伟（港）
、周逸（港）
、余克清（港）
本周CDE批准新药0款，FDA批准新药0款；
国内IND化药9款，生物制品18款；
资料来源：FDA，CDE，医药魔方，兴业证券经济与金融研究院整理
1. Keytruda单药辅助治疗肾细胞癌III期研究成功
4月8日，默沙东宣布，Keytruda单药辅助治疗接受肾切除术或转移性病灶切除肾细胞癌(RCC)患者的III期临床研究达到主要终点。这是抗PD-1疗法辅助治疗肾细胞癌患者的首个阳性结果，证实了Keytruda在疾病早期治疗中的价值。
根据独立数据监测委员会进行的中期分析，与安慰剂相比，接受Keytruda单药治疗患者在无病生存期（DFS）方面有统计学意义和临床意义上的改善。该研究将继续进行，以评估Keytruda是否能够达到延长患者总生存期(OS)的关键次要终点。
KEYNOTE-564研究是一项随机，双盲，III期临床试验（NCT03142334），用于评估Keytruda作为单药疗法辅助治疗肾切除术后有中高危、高危或M1无疾病证据（M1 NED）RCC患者的疗效。研究共招募了950例患者，随机接受Keytruda(每个周期的第1天静注200mg，每3周为1个周期，最多治疗17个周期)或安慰剂治疗。主要终点为无病生存期（DFS），次要终点包括总生存期（OS）和安全性。
值得注意的是，Keytruda联合阿昔替尼一线治疗晚期RCC适应症已在美国、欧洲和日本获批。
肾细胞癌（RCC）是迄今为止最常见肾癌类型，约占肾癌的90%。男性患病人数是女性的2倍。据估计，在2020年全球大约有43万例新确诊肾癌患者，约有17.94万例因此疾病死亡。
2. Opdivo联合疗法治疗食管鳞癌III期研究成功
4月8日，BMS宣布代号为CheckMate -648的III期临床研究取得积极结果。该研究评估了Opdivo(纳武利尤单抗) +化疗（氟尿嘧啶+顺铂）或Opdivo+Yervoy (伊匹木单抗)治疗不可切除晚期或转移性食管鳞癌(ESCC)患者的疗效。
按预定计划进行的中期分析结果显示，与化疗相比，Opdivo+化疗使PD-L1阳性患者的总生存期（OS）和无进展生存期(PFS)有了统计学和临床意义上的显著改善，达到两个主要终点。同时，所有意向治疗（ITT）人群的OS也具有显著统计学和临床意义改善，达到次要终点。
而Opdivo+Yervoy对PD-L1阳性患者和ITT患者的OS也具有显著统计学和临床意义改善，达到主要和次要终点。不过在PD-L1阳性患者中，Opdivo + Yervoy未能达到延长患者PFS的另一主要终点。
Opdivo和Opdivo+Yervoy的安全性与先前报道的结果一致。
去年8月，用于评估Opdivo+化疗或Opdivo+Yervoy一线治疗晚期或转移性胃癌、胃食管交界处(GEJ)癌或食管腺癌患者的CheckMate -649研究也达到主要终点。Opdivo联合化疗使所有受试者（无论PD-L1表达水平如何）死亡风险降低了20%。Opdivo+Yervoy目前数据尚未成熟。
这两项临床研究的积极结果，使Opdivo成为了首个也是唯一一个作为一线疗法在不同组织学和肿瘤部位(胃、胃食管交界处和食管)上消化道癌症中表现出优越性的 PD-1/L1抑制剂。
食管癌是全球第八大常见癌症和第六大癌症死亡原因，2020年约有60.4万新发病例和54.4万多例死亡病例。食管癌两种最常见类型是鳞状细胞癌(ESCC)和腺癌，它们分别约占食管癌的90%和10%。ESCC的总体负担集中在亚洲，2020年全球约80%的病例发生亚洲地区。食管鳞癌多发生于食管的上、中段，而腺癌则始于食管的粘液分泌腺细胞，多发生于食管的下段。
3. 国内首个CD70抗体药物申报临床
4月7日，百济神州CD70抗体药物SEA-CD70的临床申请获国家药监受理。这是首个在国内申报临床的靶向CD70的药物。
CD70
属于肿瘤坏死因子
( TNF)
超家族成员，是一种
II
型跨膜糖蛋白，需与其受体
CD27
结合发挥作用。
CD70
可高表达于多种肿瘤细胞中，
CD70
在肿瘤中的高表达可能暗示了肿瘤利用
CD70
来控制表达
CD27
的肿瘤浸润淋巴细胞，从而发生免疫逃逸。
SEA-CD70由Seagen公司开发。2019年11月，百济神州获得了在亚洲（除日本）以及部分其他地区开发SEA-CD70的权利。
4. 朗来科技P2X3受体选择性拮抗剂临床申请正式受理
CDE官网显示，武汉朗来科技发展有限公司自主研发的P2X3受体选择性拮抗剂QR052107B片获国家药品监督管理局正式受理。
QR052107B为化药1类新药，由武汉朗来科技独家自主研发，用于难治性和/或不明原因慢性咳嗽治疗，目前全球尚无药物批准上市，存在巨大的市场潜力。P2X3受体广泛表达于自主感觉神经上，被认为是诱发咳嗽和咳嗽超敏的核心因素之一。P2X3受体拮抗剂通过拮抗位于初级传入神经的P2X3受体，降低传入神经兴奋性抑制咳嗽，临床研究也证明了P2X3拮抗剂对慢性咳嗽治疗的有效性[1]。基础研究显示，非选择性P2X3拮抗剂因拮抗P2X2/3异源三聚体导致了明显的味觉障碍不良反应，患者依从性差。QR052107B作为新一代高选择性的P2X3拮抗剂，在保持治疗有效性的同时解决了味觉障碍的不良反应，具有更好的安全性。
此外，非临床研究显示， QR052107B在疼痛、瘙痒等动物药效模型中表现出明确的药效作用，公司后续将同步拓展QR052107B在疼痛、瘙痒等相关适应症的临床研究。
相关信息披露显示，目前全球研究状态最高的P2X3受体拮抗剂为默沙东的Gefapixant，该药物选择性差，临床研究显示，Gefapixant治疗难治性或不明原因慢性咳嗽的临床药效明确，但存在明显的味觉障碍不良反应。QR052107B是一款高选择性的P2X3受体拮抗剂，在保留良好镇咳药效的前提下，解决了味觉障碍不良反应问题，是潜在的Best in Class药物。目前国内企业暂无同靶点药物的临床信息披露，QR052107B有望成为国内企业首个进入临床试验的P2X3选择性拮抗剂。
5. 基石药业「普拉替尼胶囊」新适应症上市申请拟纳入优先审评
4月8日，基石药业普拉替尼胶囊新适应症上市申请以“是纳入突破性治疗药物程序的药品”为由被CDE拟纳入优先审评。
此次拟纳入优先审评适应症为：用于需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者的治疗，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者的治疗。
一项代号为ARROW的I/II期临床研究证实了普拉替尼治疗甲状腺癌的安全性和有效性，无论这些患者RET变异类型以及之前是否接受过治疗。其中，55例之前接受过卡博替尼和凡德他尼治疗的RET突变MCT患者总有效率(ORR)为60%。29例未接受卡博替尼和凡德他尼初治RET突变MCT患者的ORR为66%。此外，9例RET融合阳性甲状腺癌患者的ORR为89%。ARROW研究中，RET变异肿瘤患者最常见的不良反应(≥25%)包括便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛和腹泻。
普拉替尼胶囊已于今年3月25日获国家药监局附条件批准上市，商品名为普吉华。用于治疗成人既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。是中国批准的首个选择性RET抑制剂，也是基石药业首个进入商业化阶段的产品。
普拉替尼胶囊由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发，基石药业与Blueprint Medicines公司达成了独家合作和许可协议，获得普拉替尼在大中华地区，包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区的独家开发和商业化权利。
6. 武田「醋酸艾替班特注射液」在华获批上市
近日，国家局官网显示，武田醋酸艾替班特注射液在中国的新药上市申请（受理号：JXHS2000083）状态已变更为“审批完毕-待制证”，即该产品已正式获得NMPA批准上市，用于治疗成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。
遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传性疾病，全世界受影响人数大约为1/10000~50000。该病通常表现为身体各部位（包括腹部、面部、脚、生殖器、手和喉咙）的反复水肿，当水肿发生在喉头时，则可能阻塞气道导致患者窒息。
艾替班特是夏尔开发的一种选择性缓激肽B2受体拮抗剂，能通过抑制与HAE症状有关的缓激肽的影响，从而达到治疗HAE急性发作目的。该药于2008年7月在欧盟获批，2011年8月获得FDA批准上市。2019年1月武田收购夏尔，艾替班特成为武田产品，其2019年销售额为3.06亿美元。
武田于2020年6月11日向NMPA递交醋酸艾替班特注射液上市申请，并于10月23日获CDE拟优先审评。
7. 特瑞普利单抗治疗尿路上皮癌适应症获批
今日，国家局官网显示君实生物特瑞普利单抗注射液新适应症上市申请（受理号：CXSS2000018 、CXSS2000019）审批状态已变更为“审批完毕-待制证”，即特瑞普利单抗用于治疗既往接受过治疗的局部进展或转移性尿路上皮癌（UC）适应症已获得NMPA批准。
特瑞普利单抗是中国首个批准上市的以 PD-1 为靶点的国产单抗药物，2018 年 12 月 17 日，特瑞普利单抗获得国家药监局有条件批准上市，用于既往接受全身系统治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤的治疗，并获得 2019 年和 2020 年 《中国临床肿瘤学会(CSCO)黑色素瘤诊疗指南》推荐。2020 年 12 月，特瑞普利单抗注射液成功通过国家医保谈判，被纳入新版医保目录。2月19日，特瑞普利单抗注射液第2项适应症获批，用于治疗既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌（NPC）。
尿路上皮癌（UC）是全球范围内最常见的泌尿系统癌症。早期以手术治疗为主，对于不能手术的局部进展或转移性尿路上皮癌患者，以铂类为基础的化疗是其标准的一线治疗，随着化疗敏感性下降，会导致肿瘤复发和疾病进展。对于此类标准治疗后出现疾病进展的晚期尿路上皮癌患者，目前国内治疗手段非常有限。
君实生物基于一项代号为 POLARIS-03（NCT03113266）的开放性、单臂、多中心、II期关键注册临床研究结果向NMPA递交了上市申请。该研究旨在评估特瑞普利单抗治疗标准治疗失败后局部进展或转移性膀胱尿路上皮癌患者的安全性和有效性，此项研究由北京大学肿瘤医院郭军教授与上海交通大学医学院附属仁济医院黄翼然教授共同牵头。
去年 2 月举办的美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统肿瘤研讨会（ASCO GU）上，君实公布了POLARIS-03 研究分析数据，研究共入组了151例局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。至数据截止日，独立数据委员会评估结果显示，在符合评估条件的148例患者中，特瑞普利单抗组总体客观缓解率（ORR）为 25.7%，疾病控制率 (DCR) 为 45.9%，PD-L1 阳性患者（46 例，31.1%）ORR 达到 41.3%，OS 数据尚未成熟，安全性数据与特瑞普利单抗过往报道基本一致。
值得注意的是，今年2月28日君实生物与阿斯利康签署了独家推广协议阿斯利康获得拓益特瑞普利单抗在中国大陆地区后续获批上市的泌尿肿瘤领域适应症的独家推广权以及所有获批适应症在非核心城市区域的独家推广权
根据协议君实生物依据协议约定向阿斯利康支付服务费此外作为君实生物向阿斯利康授予的推广权利的对价阿斯利康同意在尿路上皮癌适应症获批后向公司支付一笔首付款首付款的具体金额由双方共同成立的联合指导委员会讨论确定
自协议生效后协议初始期限有效期为 5 个日历年初始期限届满时且在初始期限内达成销售目标要求的情况下协议可延长 5 年。
8. 奥希替尼新适应症NSCLC术后辅助治疗获批
今日，国家药监局官网显示，阿斯利康甲磺酸奥希替尼片新适应症上市申请（受理号：JXHS2000150/JXHS2000151）审批状态已变更为“审批完毕-待制证”，即奥希替尼片用于具有表皮生长因子受体（EGFR）敏感突变的非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者肿瘤切除术后的辅助治疗的适应症已获得NMPA批准。这是奥希替尼在国内获批的第3项适应症。
奥希替尼是不可逆的第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂，可同时抑制EGFR敏感突变和EGFR-T790M耐药突变，与第一代和第二代EGFR-TKIs相比，其穿透血脑屏障的能力更强，对合并中枢神经系统转移的患者具有很好的疗效。
奥希替尼于2017年3月在中国首次获批用于往经表皮生长因子受体(EGFR)酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞性肺癌(NSCLC)成人患者。2019年9月3日，甲磺酸奥希替尼片获批用于一线治疗EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的NSCLC患者。2020年12月，奥希替尼通过续签进入新版医保乙类药品目录，一线和二线适应症全部纳入。
2020年12月基于ADAURA研究数据，奥希替尼在美国获得批准用于表皮生长因子受体(EGFR)外显子19缺失或外显子21 L858R突变的非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者肿瘤切除后的辅助治疗。2020年奥希替尼全球销售额较2019年增长36%，达到42.4亿美元。
代号为ADAURA的III期研究结果显示，在主要分析人群II期和IIIA期EGFRm非小细胞肺癌患者中，以及在关键次要研究终点的总研究人群IB-IIIA期患者中，奥希替尼均显示出具有统计学差异和临床意义的无疾病生存期（DFS）获益。
奥希替尼辅助治疗可使主要终点——II期和IIIA期患者的DFS疾病复发或死亡风险降低83%（风险比[HR] 0.17；95%CI：0.12-0.23; p<0.0001）。在总体试验人群IB-IIIA期患者中，DFS结果显示奥希替尼可将疾病复发或死亡的风险降低80%（HR 0.20；95%CI 0.15-0.27；p<0.0001）。两年时，接受奥希替尼治疗患者的DFS率为89%，而目前的治疗标准——术后安慰剂组这一比例为52%。奥希替尼在此研究中的安全性和耐受性与先前转移性非小细胞肺癌的研究结果一致。
9. 君实生物CTLA-4 单抗临床申请获受理
今日，君实生物发布公告，其自主研发的抗CTLA-4 单抗JS007 注射液临床申请已获得国家药监局受理，主要用于晚期恶性肿瘤的治疗。
细胞毒性 T 淋巴细胞抗原-4（CTLA-4）是 T 细胞表面调节免疫应答的一个重要受体。JS007 可以特异性地与 CTLA-4 结合并有效阻断 CTLA-4 与其配体 B7（CD80 或 CD86） 的相互作用，从而活化 T 淋巴细胞，抑制肿瘤生长。临床前研究资料显示，JS007 与国外已上市的同靶点但具有不同序列的 ipilimumab（伊匹木单抗）相比具有相似的安全性，但有更好的药效。
百时美施贵宝的ipilimumab（商品名：Yervoy）作为首个免疫检查点抑制剂在黑色素瘤、淋巴瘤、肾细胞癌、尿路上 皮癌、卵巢癌和非小细胞肺癌等多个瘤种中被证实具有显著的抑癌作用，并获批治疗晚期黑色素瘤。财报显示Yervoy 2020年全球销售额为16.82亿美元。
目前国内尚无抗CTLA-4单抗获批上市，百时美施贵宝Yervoy处于“申报上市”阶段。阿斯利康tremelimumab处于III期临床研究阶段。
10. 首个GLP-1/FGF21双重激动剂同时获批2项临床
今日，CDE官网显示，东阳光开发的新药HEC88473注射液临床试验申请已获国家药监局默认许可，拟开展2型糖尿病和减重临床研究。HEC88473是国内首个获批临床的GLP-1/FGF21双重激动剂。
GLP-1R(胰高血糖素样肽-1受体)激动剂是一类肠促胰岛素肽，可增强葡萄糖刺激的胰岛素分泌，减少食物摄入。这类药物降低了患者空腹血糖水平，改善了长期血糖控制，同时使得大多数患者体重呈现轻至中度减轻。但是GLP-1RAs不能完全满足T2D患者的慢性血糖控制，这些药物导致的体重减轻很少能纠正肥胖。此外，胃肠道副作用往往限制了可使体重显著减轻的较高剂量药物的使用。
成纤维细胞生长因子-21(FGF21)属于FGF家族，主要由肝脏合成，以内分泌形式进入循环，其C端与效应器官β-klotho跨膜蛋白结合后通过N端与FGFR1c特异性结合，形成稳定的FGF21/β-klotho/FGFR复合体，继而激活下游相关分子信号。大量基础研究表明，FGF21具有促进葡萄糖利用、增加胰岛素敏感性、促进脂肪酸分解、减少脂质新生、调节胆固醇平衡等多种生理学活性，显现出应用于心血管及代谢类疾病的巨大潜力。GLP-1/FGF21双重激动剂有望产生降糖、减重协同效果。
11. 国内首个申报上市PI3K抑制剂拟纳入优先审评
今日，CDE官网显示，拜耳在中国提交的Copanlisib上市申请拟纳入优先审评，用于治疗既往至少接受过两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。
Copanlisib是一种通过静脉注射的磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂，对于在恶性B细胞中表达的PI3K-α和PI3K-δ两种亚型都具有抑制活性，可通过细胞凋亡和抑制恶性B细胞的增殖来诱导肿瘤细胞死亡。
Copanlisib的作用机制：双重抑制PI3K-α和PI3K-δ两种激酶亚型，阻断信号传导
Copanlisib已于2017年9月获FDA批准上市，用于治疗已接受过至少2线治疗后复发的滤泡性淋巴瘤（FL）患者。该适应症的加速批准基于一项开放标签、单臂II期CHRONOS-1研究结果，患者总体缓解率（ORR）为59％，其中CR率为14％。2年随访后更新的最新结果显示，FL人群的ORR为59%，其中CR率为20%。
此外，Copanlisib在国内申报的用于治疗既往接受过至少两线治疗的复发性边缘区淋巴瘤（MZL）成人患者的适应症于去年12月获CDE突破性疗法认定。
12. 甘李药业CDK4/6抑制剂获欧盟孤儿药资格，治疗胶质母细胞瘤
4月6日，甘李药业宣布收到欧盟委员会的正式书面回函，授予其在研细胞周期蛋白依赖性激酶 4/6（CDK4/6) 抑制剂GLR2007孤儿药资格认定，用于治疗胶质瘤。
GLR2007 是甘李药业自主研发的一款创新型小分子CDK4/6抑制剂，拟用于包括脑胶质瘤在内的多种晚期实体肿瘤治疗。该药已于 2020年7月在美国开展 I 期临床试验，于 2020年9月获得FDA孤儿药资格认定，用于治疗包括胶质母细胞瘤（GBM）在内的恶性胶质瘤，2020年11月在中国国家药品监督管理局的临床试验申请获得受理，2021年1月获得FDA 授予快速通道资格。
胶质瘤是广义术语，描述源自中枢神经系统神经胶质细 胞的神经上皮肿瘤，包括如胶质母细胞瘤（GBM）在内的星形细胞瘤。GBM 是最具侵略性的原发性脑部肿瘤之一，目前临床上治疗的手段主要为手术切除结合 DNA 甲基化剂放疗和药物化疗，术后极易复发，患者五年生存率仍不足 5%。根 据 GlobalData 2018 年发布的预测，到 2027 年全球 GBM 药物市场规模预计达到 14 亿美元，复合年增长率(CAGR)达 7.5％。
截至2020年9月30 日，GLR2007 项目累计研发投入5730 万元人民币，获欧盟孤儿药资格认定将在项目的后续研发、注册及商业化等 方面享受欧盟成员国范围内一定的政策支持，包括临床方案协助、相关国家对卫 生技术评估的差异化评估程序、在所有欧盟成员国均有效的集中上市许可程序， 以及降低监管费用等。在获得上市许可后，获得认定的孤儿药的产品将享有 10 年市场独家经营权。
13. 贝达药业KRAS G12C抑制剂获批临床
4月6日，CDE官网显示，贝达药业BPI-421286 胶囊临床试验申请已获得国家药监局默认许可。
BPI-421286是贝达药业开发的一款全新的、拥有完全自主知识产权的新分子实体化合物，是一种新型强效、高选择性的共价不可逆KRAS口服小分子抑制剂，拟用于携带KRAS特异性致癌基因突变的不可切除、局部晚期或转移性实体瘤患者的治疗。
RAS是人类肿瘤中最先被鉴定出来的致癌基因，也是最为广泛的致癌性突变基因之一，发现至今已超过30年。RAS基因家族目前已知的成员包括KRAS，NRAS和HRAS。其中，KRAS突变是最常见的KRAS突变之一，具体指KRAS 12位的甘氨酸突变为半胱氨酸。该突变存在于~13%的肺腺癌，~3%的结直肠癌、~2%的子宫癌和~1%的间皮瘤中，胰腺癌(<1%)、宫颈癌(<1%)、膀胱癌(<1%)和胃癌(<1%)中也有低比例的KRAS突变。
目前研究进展最快KRAS抑制剂为安进的sotorasib（AMG 510），去年12月16日，安进已向FDA提交AMG 510上市申请，用于既往至少接受过一次系统治疗的携带KRAS突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的治疗。今年1月，sotorasib在中国用于治疗NSCLC的临床申请获得了CDE突破性疗法认定。
14. 国内首个BTK-PROTAC获批临床
今日，海思科医药发布公告，其全资子公司四川海思科自主开发的HSK29116 散剂的药品临床试验申请已获得国家药监局默认许可，用于治疗复发难治B细胞淋巴瘤。这是全球首个获批临床的BTK-PROTAC。
HSK29116是一种口服的PROTAC小分子抗肿瘤药物，可选择性阻断BTK激酶活性，通过调节信号通路干预B细胞发育，从而控制各种B细胞恶性肿瘤的进展。
HSK29116一方面可通过特异性结合BTK直接抑制BTK活性；另一方面能诱导 BTK 泛素化标记，通过蛋白酶体途径将其降解，从而阻断BCR信号通路的传递，抑制B细胞淋巴瘤细胞的生长与增殖，起到双重抗肿瘤作用。
目前BTK小分子抑制剂已成功应用于B细胞淋巴瘤的治疗，但现有上市BTK抑制剂主要是通过与BTK活性位点的半胱氨酸残基形成共价键产生酶抑制作用，副作用大，共价结合易产生耐药突变，成为临床治疗中的一大问题。
HSK29116不仅对野生型BTK有更好的药效，同时可克服耐药突变问题。若其成功上市，可为B细胞恶性肿瘤患者带来更多的临床获益和更好的治疗药物。
HSK29116 是基于海思科的 PROTAC研发平台筛选出的全球首个获批临床的口服BTK-PROTAC小分子抗肿瘤药物。截至目前，国内外尚无同靶点同机制产品进入临床试验，有望成为 first-in-class药物。
15. 近十年来首个非兴奋剂类ADHD药物获FDA批准上市
4月2日，Supernus公司宣布，FDA已批准该公司Qelbree(viloxazine缓释胶囊) 上市，用于治疗6-17岁儿童注意力缺陷多动障碍(ADHD)。Qelbree是近10年来FDA批准的首个新型非兴奋剂类ADHD药物。
Qelbree是一种具有选择性5-羟色胺调节活性的去甲肾上腺素再摄取抑制剂（NET），这一药物已在欧洲作为抗抑郁药物销售多年，其安全性也得到了广泛验证。
Qelbree的批准是基于一项针对儿童患者4个III期临床试验（P301、P302、P303、P04）项目的数据支持，该项目评估了Qelbree对超过1000例 6-17岁儿童ADHD患者的疗效。研究结果显示，4项研究均达到主要终点，Qelbree不同剂量组患者ADHD 5级评定量表(ADHD Rating Scale-5)评分较基线变化值与安慰剂组有显著性差异，患者多动/冲动和注意力不集中症状得到显著改善。
此外，2020年12月，针对成人ADHD患者的一项III期临床试验也获得了积极结果，Supernus计划于2021年下半年向FDA提交Qelbree用于成人的补充新药申请（sNDA）。
16. 德琪医药PAK4/NAMPT双靶点抑制剂ATG-019治疗晚期实体瘤和非霍奇金淋巴瘤临床试验申请在中国获批准
4月6日，德琪医药宣布国家药品监督管理局（NMPA）已批准ATG-019开展I期临床试验的申请，该试验旨在评估ATG-019（单药或联合niacinER）在中国晚期实体肿瘤或非霍奇金淋巴瘤患者中的安全性和耐受性。
作为一款具有口服生物利用度的PAK4/NAMPT双靶点抑制剂，ATG-019通过能量消耗、DNA修复抑制、细胞周期停滞及细胞增殖的抑制发挥抗肿瘤作用，最终促使细胞凋亡。此外，ATG-019对PAK4及NAMPT信号通路依赖的血液及实体肿瘤细胞具有抗肿瘤活性。明确的抗肿瘤活性、良好的药代动力学（PK）与安全性特征，让ATG-019成为有潜力的新型候选药物。德琪医药已经在中国台湾开展了ATG-019治疗晚期实体瘤和非霍奇金淋巴瘤的I期临床试验（TEACH）。
ATG-019是同类首款p21-活化激酶4（PAK4）和烟酰胺磷酸核糖转移酶（NAMPT）口服抑制剂，由KaryopharmTherapeuticsInc.（纳斯达克：KPTI）开发。德琪医药与Karyopharm达成独家合作和授权，获得了ATG-019在多个亚太市场包括大中华区、韩国、澳大利亚、新西兰和东盟国家的独家开发和商业化权益。
PAK4是一种信号蛋白，用于调节多项基础细胞进程，包括胞内运输，细胞分裂，细胞形态与运动，细胞存活，癌症的免疫防御和发展。PAK4与多种参与癌症发展的主要信号分子相互作用，包括beta-catenin，CDC42，Raf-1，BAD和肌球蛋白轻链。NAMPT是一种多效蛋白，在细胞内外行使多种功能，如酶、细胞因子、生长因子和激素等，并且能在细胞内与PAK4形成复合体。在鼠类肿瘤模型中，ATG-019联合抗PD-1疗法表现出的抗肿瘤效果要优于抗PD-1单药疗法，说明该联合疗法有潜力治疗抗PD-1耐药的肿瘤患者。
德琪医药正在中国台湾开展针对晚期实体瘤和非霍奇金淋巴瘤患者的I期临床试验，并计划通过临床研究进一步发掘ATG-019的联用方案。
