原文以California’s $3-billion bet on stem cells faces final test为标题
发布在2017年4月26日的《自然》新闻上
原文作者：Amy Maxmen
一笔针对再生医学的重大投资进入了最后阶段——但在发现新疗法之前，资金或许就会耗尽。
2004年，加州选民通过了一项为干细胞研究提供30亿美元资助的公投提案，大批生物学家涌向加州，人们也憧憬起了帕金森病和脊髓损伤的疗法。这笔投入是数额最大的州政府科研投资之一。现在，资助资金开始见底，但预期的疗法却还未出现，人们开始质疑加州人民是否还会在干细胞研究上追加大笔投资，将干细胞研究进行下去。
人类干细胞衍生的神经细胞，研究项目支持者为加州再生医学研究所(CIRM)
Xianmin Zeng/Buck Inst.
如果答案是否定的，那么数百名科学家就将陷入缺乏资金的境地，富有前景的新疗法也可能因此搁浅，无缘面市。“这是一个人们非常关心的问题，”加州再生医学研究所的董事长Jonathan Thomas说。
目前，加州再生医学研究所的资金还剩6.5亿美元，只能维持到2020年。加州再生医学研究所的领导人正在向私营部门寻求资助，在2020年后将研究项目继续下去。倡议者正在选民中开展调查，以了解在明年的州选举中提出新的资助请求是否有望通过。但批评者反对通过这种方式资助研究。
2004年，加州选民看到了干细胞蕴藏的巨大潜力，并通过了71号提案，这项提案中包含一个成立一家干细胞研究企业的协议，即后来的加州再生医学研究所。之所以有此举动，是因为时任美国总统乔治·W·布什在2001年决定限制联邦资金在人类胚胎干细胞研究上的使用。
自加州再生医学研究所于2006年发放第一笔资助以来，它已资助了750多个项目，也报告了引人注目的临床试验结果。3月，一项由加州再生医学研究所参与资助的试验结果显示，在10名患有气泡男孩症（一种可能致死的联合免疫缺陷疾病，患者的免疫系统无法正常工作）的儿童中，有9名在接受治疗后的最多8年内表现良好)。他们不再需要接受注射就能上学、在户外玩耍，也能够抵御感冒和其它不可避免的感染。
加州再生医学研究所建设的十多个设施也协助加州走在了衰老和再生医学研究的前沿。许多受资助者都处于事业发展初期，此前，由于联邦资金应用于干细胞研究的限制（已于2009年放宽），以及这类研究的高昂起步成本，他们无法进入干细胞研究领域。这些门槛导致研究者难以收集获得NIH资助通常需要的初步数据。
为了将剩余的6.5亿美元的价值发挥到最大，去年，加州再生医学研究所开始与北卡罗来纳州的受托研究机构QuintilesIMS合作开展临床试验。加州再生医学研究所的领导人希望这一举措能协助40个新疗法在2020年前进入临床试验阶段。
将71号提案加入公投提案，并建立了加州再生医学研究所的人是房地产开发商Bob Klein。Klein不准备坐等资金耗尽：他领导的倡议组织Americans for Cures将在不久后开展选民调查，以了解他们是否认同追加50亿美元的资助。如果看起来至少有70%的加州民众会表示支持，他就将发起活动，把新的资助方案放到2018年的公投提案上。
Klein希望加州民众能够在特朗普政府提议大幅削减NIH预算之时站出来拥护科研。他说，如果公众热情一般，那么他就会以2020年的全州选举为目标，因为那年也是总统大选年，选民投票率应该会更高。
目前，加州再生医学研究所的领导人正在寻求其它支持渠道。“待到资金耗尽时，我们的大部分项目都还不够成熟，无法吸引大型药企和风投的兴趣，”Thomas说。他正设法向大型慈善基金会和富人筹资，让研究项目继续下去。
但是，John Simpson计划反对任何为加州再生医学研究所增加资助的做法，他在加州圣塔莫尼卡的倡议组织Consumer Watchdog领导干细胞研究监督工作。“我承认他们已经取得的科学进步，但我们不应该放任一个存在缺陷的做法越走越远，”他说。Simpson不喜欢用公投决定发行公共债券来获取研究经费的做法，因为这会导致州政府丧失对预算的控制。
过去，加州再生医学研究所的监管一直是一个问题。2012年，美国国家医学院发现一些负责筛选CIRM资助申请的科学家存在利益冲突。为此，CIRM改变了工作流程，但是公众仍然感觉受到了欺骗。Jim Lott是负责监管加州再生医学研究所财务的州财政问责委员会成员之一，他表示自己对这些改变并不满意。他还认为加州再生医学研究所可能缺乏引导研究的战略眼光。“有人认为，如果他们的研究重心更明确，或许就已经发现新疗法了。”
但是，研究者指出，考虑到通常的药物研发进度，期望仅用十年就找到疗法是不现实的。“如果加州人民认为加州再生医学研究所的工作没有达到预期，这对加州来说将是灾难性的，”巴克衰老研究所主席Eric Verdin说。“加州已经为干细胞研究打下了基础，也吸引了来自世界各地的人才——研究工作不能说断就断。”ⓝ
Nature|doi:10.1038/544401a
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