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8月30日，FDA官方网站宣布批准诺华CAR-T细胞疗法正式上市，用于治疗复发性或难治性儿童、青少年B-细胞急性淋巴细胞白血病。抗癌药研究达人@Stevevai1983在雪球详细阐述了这一突破性的抗癌疗法，快来跟雪球菌一起看看究竟是怎么回事吧！
CAR-T是通过基因工程技术，人工改造肿瘤患者的T细胞，在体外大量培养后生成肿瘤特异性CAR-T细胞，再将其回输入患者体内用以攻击癌细胞。根据治疗流程，CAR-T细胞免疫治疗包括两大核心环节：一是用于制备CAR-T细胞的基因修饰载体的生产，即生产CAR慢病毒载体；二是CART细胞的制备和应用，包括采集患者的免疫细胞、体外细胞培养、转染、扩增和回输等制备和治疗。
昨晚诺华的CART获批了，定价47.5w美元按照现在汇率为313wrmb治疗一次。使用以后如果1个月无效，那么退款。
这个价格看似很贵，但实际上定价是非常合理的。而且如果CART未来能进入2线病人那么实际上会给美国医疗体系降压的。CART的使用特点是来一发就搞定，不用住院，不用其他治疗。有相当大的机会直接把癌症治愈。第一个使用诺华CART的小孩到现在已经5年半了，还持续未检测到癌细胞。因为T细胞会有记忆系统，有研究证明CART能触发T细胞的记忆机制，让T细胞永久记住癌细胞的样子，有点类似形成了抗癌疫苗。
如果未来CART使用在2线病人身上，要知道2线病人的生存期还是非常长的。那么未来可以节省所有的住院费，各种化疗，靶向药，干细胞移植等费用。这些整体费用来看一定是远高于47.5w。而且病人的生活质量不能同日而语。诺华还承诺无效退款，来节省无效医疗费用。
很多投资者过于担心CART价格我认为是误判。现在确实有很多药物支出被保险公司控制的很死，但是这不会包括CART。首先CART对于商业医保公司来说“并不贵”。其次就是美帝医保体系对真正的突破性疗法的支持力度是非常大的。
我们来看过去几年的例子。
1：吉利德的非常贵的治愈丙肝的药物保险报销没问题。
2：非常贵且使用时间长的PD1药物保险报销没问题。
3：再生元今年出的Dupliumab保险报销没问题。
4：罗氏今年出的Ocrelizumab保险报销没问题。
5：IONS的Spinraza简直贵得离谱但是保险报销还是没问题。
这种例子太多，其中一个共同点就是这些疗法都是真正突破性疗法。CART还是突破性疗法中的王牌战队机。我预计保险报销将不是问题。各大CART销售爬坡会很快。
国内参与CART疗法的目前有两家上市公司，分别是复星医药和港股金斯瑞生物科技。复星和KITE有合资公司。KITE的CD19产品已经被证明了。金斯瑞生物科技在做BCMA靶点治疗多发性骨髓瘤。复星的并未披露，从合资的时间来看应该才刚刚开始吧。金斯瑞做了100多例了，而且效果相当不错并且没死人。这个应该是中国进度最快的CART。
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