2024年12月12日
医麦客新闻 eMedClub News
12月10日，苏州圣因生物医药有限公司（简称“圣因生物”）宣布在
第八届补体药物开发大会上首次公布了
补体因子C3的小核酸（siRNA）候选药物SGB-9768
的部分I期临床试验数据，该药物拟用于
治疗补体介导的肾脏疾病
。据新闻稿，SGB-9768表现
出
良好的安全性和耐受性，
同时观察到剂量依赖的、显著而持久的C3水平及补体通路活性的下降
。
补体系统
是固有免疫的重要组成部分，对适应性免疫应答发挥调节作用，在人体内发挥着重要的免疫及生理功能，起到保护身体免受感染以及清除死细胞和凋亡物质的作用。但补体一旦调控异常或过度活化，便可诱导炎症并破坏自身组织造成免疫损伤，与部分血液疾病、眼科疾病和肾脏疾病的发生和发展密切相关。
慢性肾脏疾病
是我国乃至全球主要的公共卫生问题，在国内的患病率高达10.8%，即每10个成人中就有1个患有慢性肾脏病。而其中多数肾脏疾病都有补体参与致病，补体介导的肾脏疾病主要有IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎等。
目前针对补体介导的肾脏疾病的治疗进展有限，许多靶向补体的药物仍处于临床研究阶段，该领域存在大量未满足的临床需求。补体抑制有望成为治疗补体介导的肾脏疾病的新靶点，而补体C3是补体系统中连接上游活化途径和终末途径的重要组成部分，C3活性抑制经验证具有显著的补体抑制作用，可作为针对这类疾病强有力的治疗靶点。因此，
开发安全、有效的针对补体C3的siRNA药物对于补体介导的肾脏疾病具有重要的临床应用价值
。
SGB-9768是圣因生物自主研发的一款靶向补体C3蛋白的siRNA药物，采用了圣因生物独特创新的新一代LEAD™ GalNAc技术递送到肝脏细胞，
通过RNAi机制抑制C3合成，从而抑制补体活化，用于治疗补体介导的肾脏疾病
，包括IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎、干性年龄相关性黄斑变性、阵发性夜间血红蛋白尿以及其他肾脏疾病及血液学疾病。临床前试验数据显示，SGB-9768可实现每3个月或6个月给药一次的频率，且能有效并持续地减少C3合成。圣因生物认为，SGB-9768有望成为“
国内首款、全球领先
”的靶向补体因子C3的siRNA药物。
据悉，本次圣因生物公布的该项在新西兰和中国开展的
随机、双盲、安慰剂对照、单次给药剂量递增
的I期研究，其主要目的是评价SGB-9768在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学及药效学特征。截止到2024年12月01日，共有55名受试者被随机分配接受SGB-9768及安慰剂治疗。试验数据显示，进行单次皮下注射后，SGB-9768表现出良好的安全性和耐受性，同时观察到剂量依赖的、显著而持久的C3水平及补体通路活性的下降。与其他同靶点siRNA相比，SGB-9768在更低剂量下展现出更高的靶蛋白C3敲降效果。
关于圣因生物
圣因生物成立于2021年，致力于开发基于RNA干扰（RNAi）技术的新型小核酸药物，在中国、美国均拥有研发中心。创始团队是核酸药物领域资深专家团队，拥有多年核酸药物开发经验和业界前沿的技术实力。圣因生物已建立了具有自主知识产权的全球领先的核酸药物化学修饰和肝内肝外递送技术平台，更加高效地敲除致病基因。公司快速布局了系列小核酸产品的研究开发涵盖心脑血管及代谢疾病、免疫类疾病、神经系统疾病等领域，圣因生物致力于科学创新，创造出新型RNAi药物，解决全球未满足的医疗需求，造福患者及其家庭。
