专栏名称: 细胞与基因治疗领域
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诺华 SMA 基因疗法 III 期临床成功,用于 2-18 岁人群

细胞与基因治疗领域  · 公众号  ·  · 2024-12-31 11:57

正文

12 月 30 日,诺华宣布一项 III 期随机、双盲、假对照 STEER 研究 达到主要终点 。该研究旨在评估 一次性鞘内注射 Onasemnogene abeparvovec (OAV101 IT) 对未经治疗的 2 型 SMA 患者 (年龄 2 至 18 岁,能够坐立但从未独立行走) 的临床疗效、安全性和耐受性。根据新闻稿指出,这是 首个在 两岁及以上未接受治疗的 SMA 患者 中具有临床获益的试验性基因疗法。

截图来源:企业官网

研究结果显示,相较于对照组,接受鞘内注射 Onasemnogene abeparvovec 治疗的 SMA 患者的 Hammersmith 运动功能量表扩展版 (HFMSE) 总分较基线有所增加 ,这表明 SMA 患者的运动功能得到改善。详细数据将在 2025 年即将举行的医学会议上公布。
在安全性方面,Onasemnogene abeparvovec 的安全性良好,两组之间的总体不良事件和严重不良事件相似。最常见的不良事件是上呼吸道感染、发热和呕吐。
Onasemnogene abeparvovec 是一种基于腺相关病毒载体 AAV9 的基因疗法,可将人类 SMN 基因的完整功能拷贝传递至目标运动神经元细胞中。2019 年 5 月首次获 FDA 批准上市,用于治疗 2 岁以下 SMA 的儿科患者。
Insight 数据库显示,目前全球范围范围内,SMA 新药仅获批 3 款,分别是 PTC Therapeutics 的利司扑兰、 Ionis Pharmaceuticals 的诺西那生和 诺华 的 Onasemnogene abeparvovec。

截图来源:Insight 数据库

E.N.D


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