传奇生物/强生Carvykti获FDA批准二线治疗多发性骨髓瘤；18亿美元！普方生物被Genmab收购 | 制药在线一周药闻复盘

上市

批准

1、4月3日，NMPA官网显示， 益普生 的 醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式） 获批新适应症，用于：不可切除、高分化或中分化、局部晚期或转移性 胃肠胰神经内分泌瘤 （GEP-NETs）成人患者，以改善无进展生存期；用于 类癌综合征 成人患者，接受本品治疗时可减少短效生长抑素类似物应急治疗的频率。这是一款可进行深部皮下自我注射的 生长抑素类似物 （SSA）类药物，此前已经于2019年在中国获批用于肢端肥大症治疗。

申请

2、4月2日，CDE官网显示， 君实生物 的 昂戈瑞西单抗 新适应症申报上市，推测本次新适应症为单药治疗原发性 高胆固醇血症 和混合型 高脂血症 （他汀不耐受和心血管风险中低危）患者。昂戈瑞西单抗是由君实生物自主研发的重组人源化抗 PCSK9单克隆抗体 。

3、4月3日，CDE官网显示， 九源基因 的3.3类生物制品 司美格鲁肽注射液 生物类似药申报上市，拟用于成人 2型糖尿病 患者的血糖控制。这也是中国第一家申报上市的司美格鲁肽生物类似药。司美格鲁肽是一款新型长效 胰高糖素样肽-1受体（GLP-1R）激动剂 药物，临床主要用于改善2型糖尿病（T2DM）的血糖控制和肥胖或体重超重患者的治疗。

批准

4、4月1日，CDE官网显示， 海思科 1类新药 HSK16149胶 囊新适应症获批临床，拟用于治疗 中枢神经病理性疼痛 。HSK16149是一款口服 GABA类似物 ，此前已经在中国递交了针对糖尿病周围神经痛和带状疱疹后神经痛的新药上市申请。

5、4月2日，CDE官网显示， 正序生物 的 CS-101注射液 获批临床，拟用于治疗 重型β-地中海贫血 。正序生物将在中国开展Ⅰ期临床研究。CS-101注射液是正序生物利用 变形式碱基编辑器 tBE开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。

6、4月2日，CDE官网显示， 徐诺药业 1类新药 XP-102 获批临床，拟用于治疗 BRAFV600突变阳性的晚期实体瘤 患者。XP-102是该公司正在主导开发的拟用于实体瘤的一种高效的广谱RAF抑制剂，它能结合BRAF激酶的DFG-out（非活性）构象。

7、4月3日，CDE官网显示， 恩华药业 的1类新药 NH103草酸盐片 获批临床，拟用于 抗抑郁 。NH103具有独特的作用机制，其对常用抗抑郁靶点5-羟色胺转运蛋白（SERT）和抗抑郁活性增效靶点5-HT2A/5-HT2C受体均有较强且均衡的抑制活性。

申请

8、4月2日，CDE官网显示， 辉瑞 的两款firstinclass三抗申报临床。 PF-07264660 是一款靶向 白介素4（IL-4） 、 IL-13 和 IL-33 的三特异性抗体，于2022年8月进入临床开发阶段。 PF-07275315 则是一款靶向 IL-4 、 IL-13 和 胸腺基质淋巴生成素（TSLP） 的三特异性抗体。

上市

批准

9、4月1日，FDA官网显示， 阿斯利康 的 Danicopan （Voydeya）获批上市，作为标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab）或Soliris（eculizumab）的附加疗法，用于治疗临床上经历显著血管外溶血（EVH）的 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 （PNH）患者。Danicopan属于first-in-class 口服补体因子D抑制剂 。

10、4月5日，FDA官网显示， 传奇生物/强生 的 西达基奥仑赛 （Carvykti）新适应症获批，用于治疗复发或难治性多发性 骨髓瘤 （R/RMM）患者，这些患者既往至少接受过一线治疗，包括一种蛋白酶体抑制剂（PI）和一种免疫调节剂（IMiD)且对来那度胺耐药。Carvykti是首个且唯一获批用于多发性骨髓瘤患者二线治疗的BCMA靶向疗法，包括CAR-T疗法、双特异性抗体和ADC药物。

11、4月6日，FDA官网显示， 阿斯利康 和 第一三共 的 德曲妥珠单抗 （Enhertu）获加速批准，用于治疗既往接受过全身治疗且没有令人满意的替代治疗方案的不可切除或转移性HER2阳性（IHC3+） 实体瘤 成人患者。德曲妥珠单抗是一款靶向 HER2 的 抗体药物偶联物 （ADC）。

申请

12、4月1日，FDA官网显示， 卫材 和 渤健 递交 仑卡奈单抗 （Lecanemab，商品名：Leqembi） 静脉注射（IV）剂型 的补充生物制品许可申请（sBLA），用于维持治疗早期 阿尔茨海默病 （AD）患者，即存在轻度认知障碍或处于轻度痴呆阶段的AD患者。仑卡奈单抗是一种用于治疗AD的人源化单克隆抗体。

13、4月2日，FDA官网显示， 第一三共 和 阿斯利康 递交 Datopotamabderuxtecan （Dato-DXd）的BLA申请，用于既往接受过至少一种全身治疗的不可切除或转移性HR阳性、HER2低表达或阴性（IHC0、IHC1+或IHC2+/ISH-） 乳腺癌 成人患者，这些患者疾病已经进展并且不适合内分泌治疗。Dato-DXd是第一三共和阿斯利康合作开发的一款靶向 TROP2 的 ADC 。

临床

批准

14、4月5日，FDA官网显示， 驯鹿生物 的 全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液 （伊基奥仑赛注射液，研发代号CT103A）获批临床，拟用于治疗难治性 全身型重症肌无力 （gMG）。该产品此项适应症中国IND于今年1月份已获中国NMPA批准。

快速通道资格

15、4月2日，FDA官网显示， 荣昌生物 的 泰它西普 被授予快速通道资格，用于治疗 干燥综合征 。2023年底，该适应症全球多中心Ⅲ期临床已获FDA批准。泰它西普是一种新型全人源的 BLyS 和 APRIL 双靶抑制剂，类风湿性关节炎适应症已申报上市。

临床状态

16、4月3日，ClinicalTrials官网显示， 百利天恒 启动了一项Ⅲ期、随机、开放标签、多中心研究（NCT06343948），旨在评估 BL-B01D1 对比医生选择的化疗在至少一线化疗失败后不可切除的局部晚期、复发性或转移性HR+/HER2- 乳腺癌 患者中的疗效和安全性。BL-B01D1是百利天恒根据 HER3/EGFR 双抗SI-B001开发的双抗ADC。

17、4月3日，药物临床试验登记与信息公示平台显示， 中美瑞康 的首款 小激活RNA （saRNA）药物RAG-01在澳大利亚GenesisCare完成了人体试验的首例受试者给药。RAG-01是一款特异性靶向激活肿瘤抑制基因p21的双链saRNA药物，通过RNAa机制激活p21基因的表达，以抑制肿瘤细胞增殖、诱导细胞凋亡和衰老的效果。

18、4月4日，ClinicalTrials官网显示， 默沙东 启动了一项在研口服选择性 KRASG12C抑制剂MK-1084 联合帕博利珠单抗（Keytruda）一线治疗含有KRASG12C突变且肿瘤表达PD-L1（TPS≥50%）转移性 非小细胞肺癌 （NSCLC）患者的Ⅲ期临床试验。

19、4月4日，药物临床试验登记与信息公示平台显示， 礼来 启动了一项 lebrikizumab注射液 治疗中重度特应性 皮炎 的国际多中心（含中国）Ⅲ期临床研究。该研究计划在中国40家医院召开，拟入组390人。Lebrikizumab是Almirall公司和礼来联合开发的 IL-13特异性抗体疗法 ，已经于去年11月在欧盟获得批准上市，用于青少年和成人中度至重度特应性皮炎患者。

临床数据