勃林格殷格翰罕见皮肤病新药圣利卓®获CDE突破性疗法认定

MedMed医学传播时讯 · 公众号 · · 2024-03-19 23:00

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文章来源：勃林格殷格翰中国微信公众号

● 圣利卓 ® （通用名：佩索利单抗注射液）拟定新适应症获得中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)突破性疗法认定，用于预防泛发性脓疱型银屑病发作

●突破性疗法认定基于EFFISAYIL™2临床试验，试验结果显示，圣利卓 ® 能显著预防泛发性脓疱型银屑病(GPP)发作长达48周

● 泛发性脓疱型银屑病(GPP)是一种罕见的、复发性或持续发作的皮肤疾病，其发作可导致住院并可能发生严重并发症危及生命，包括心力衰竭、肾衰竭和败血症，而疾病发作的不可预测性和严重程度极大地影响了患者的生活质量

勃林格殷格翰2023年4月19日宣布，中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)授予公司罕见皮肤病创新靶向生物制剂圣利卓 ® （通用名：佩索利单抗注射液）拟定新适应症突破性疗法认定，用于预防泛发性脓疱型银屑病(Generalized Pustular Psoriasis，GPP)发作。此前，圣利卓 ® 在中国已获批用于治疗成人GPP发作，该适应症获批前曾获得CDE突破性疗法认定和优先审评审批资格。

泛发性脓疱型银屑病(GPP)是一种罕见的、复发性或持续发作的皮肤疾病。据统计，在中国约100,000人中有1～2人患GPP，约计2万名GPP患者。其临床表现为患者皮肤会广泛爆发充满脓液的水泡（脓疱），并有痛感，而且可能伴发高热等全身症状。GPP可反复发作，也可呈持续性发病，其发作可导致住院并可能发生严重并发症危及生命，包括心力衰竭、肾衰竭和败血症，而疾病发作的不可预测性和严重程度极大地影响了患者的生活质量。因此患者迫切需要可以预防GPP发作且具有安全性的疗法。

圣利卓 ® 是一款新型人源化选择性抗体，可阻断白介素-36受体(IL-36R)的激活。IL-36通路是免疫系统内的一种信号通路，已被证明与GPP等多种自身炎症性疾病的发病机制有关。圣利卓 ® 通过与IL-36受体结合，阻断IL-36产生的炎症反应，从而抑制GPP的炎症信号通路。

此次突破性疗法认定是基于圣利卓 ® 关键性EFFISAYIL™2临床试验，试验旨在评价圣利卓 ® 与安慰剂相比在具有GPP病史的患者中预防GPP发作的有效性和安全性。试验达到其主要和关键次要终点，研究结果显示圣利卓?能显著预防GPP发作长达48周，其安全性数据与此前圣利卓 ® 开展的临床试验数据呈现一致性。

张维博士

勃林格殷格翰

中国医学和研发负责人

此次获得突破性疗法认定是圣利卓 ® 开发过程中又一个重要里程碑，这也是国家药品监管局对这款罕见皮肤病创新药临床价值的认可。得益于公司“中国关键”战略的实施，中国同步参与了圣利卓 ® 全球II期临床试验，这使得圣利卓 ® 在中国的开发速度与全球同步。

勃林格殷格翰罕见皮肤病新药圣利卓®获CDE突破性疗法认定

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