专栏名称: ioncology

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EBMT移路守护丨姜尔烈教授&王铭洋医生：CBFB-MYH11融合基因比值对低危AML移植时机的指导

ioncology · 公众号 · · 2025-04-09 22:06

正文

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造血干细胞移植作为多种血液系统疾病的治愈性手段，尽管已挽救无数生命，但在临床实践中仍面临诸多挑战。为更好地推动移植领域的学术交流和实践进步，在第51届欧洲血液与骨髓移植学会年会（EBMT 2025）召开期间，《肿瘤瞭望-血液时讯》特别推出《移路守护》学术专栏，邀请国内外知名移植专家团队，聚焦移植全流程管理，从移植前精准评估到移植后长期康复，构建全方位、全链条的移植守护体系。

大会期间，本专栏特别邀请到中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）干细胞移植中心姜尔烈教授团队，深入解读他们在本次会议上造血干细胞移植全流程管理中的研究成果，共5期。本期为第一期，介绍该团队在移植前关于患者选择和移植时机的重磅研究成果（OS7-02）。我们期望通过这些前沿学术分享和临床实践参考，为血液学和移植界的同仁们提供有价值的指导和借鉴。

移路守护

造血干细胞移植（HSCT）是根治多种血液系统疾病[如白血病、骨髓增生异常综合征（MDS）和重症再生障碍性贫血（SAA）]的重要手段。其成功实施涉及多个关键环节，包括移植适应症评估、最佳移植时机的选择、合适的供者筛选、全面的移植前患者及供者评估、优化的预处理方案、移植物抗宿主病（GVHD）的预防与管理、感染的防控、移植后复发的监测与干预，以及长期随访与康复管理。这些环节共同确保移植的安全性、有效性和患者的长期生存质量。

王铭洋医生： CBFB-MYH11融合基因阳性白血病是一种具有重现性遗传学异常的低危AML。这类患者通常对化疗方案表现出较高的敏感性，但研究显示，单纯化疗患者的长期生存率不足50%。在化疗过程中，患者可能出现微小残留病（MRD）下降不良、分子生物学复发或形态学复发。因此，精准识别移植时机对于改善患者预后具有重要意义。然而，目前对于如何定义MRD下降不良以及如何确定最佳移植时机，尚未形成广泛共识，这成为移植医生和血液病专家共同面临的难题。

为解决这一问题，我们中心联合我院白血病中心开展了这项回顾性数据分析，重点关注了CBFB-MYH11融合基因比值在化疗后对预后分层和治疗指导中的作用。研究共纳入188例符合条件的患者，其中单纯接受化疗患者137例，接受化疗+HSCT患者51例。研究发现，化疗后第二周期与第三周期的融合基因比值存在显著正相关。具体而言，对于第二周期后融合基因比值大于0.5%的患者，超过80%的患者在第三周期融合基因比值仍大于0.2%；而当第二周期后融合基因比值大于1%时，这一比例超过90%（见图1）。

图1. 第二周期和第三周期化疗后的CBFB-MYH11比值存在显著正相关

基于以上发现，我们确定了1%作为第二周期化疗后融合基因比值的临界值（cut-off），用于区分无病生存（DFS）和总生存（OS）。在融合基因比值大于1%的患者中，异基因造血干细胞移植可显著提升3年DFS率[91.7% (95%CI：81.3～100.0) vs.47.8% (95%CI：33.5～68.4)， P =0.0081]，并在Landmark分析中改善3年OS率[91.7% (95%CI：81.3～100.0) vs.72.9% (95%CI：59.2～89.8) ， P =0.042]，见图2。我们很荣幸能够将这一研究成果与全球同道分享，并期待后续能够持续为这一问题提供更多的解决方案。

图2. 在第二周期化疗后CBFB-MYH11比值≥1.0%的患者中，造血干细胞移植（HSCT）与化疗的比较

姜尔烈教授团队移路守护

下期精彩预告

在下一期移路守护栏目中，姜尔烈教授团队的张荣莉医生和梁晨医生将分别解读两项预处理方案优化方面的前沿研究成果：

全身照射（TBI）或以化疗为基础的非TBI清髓性预处理方案在B-ALL患者接受造血干细胞移植（HSCT）中的疗效评估；
传统预处理方案（包括克拉屈滨、阿糖胞苷、白消安和环磷酰胺等药物）的基础上，联合了盐酸米托蒽醌脂质体在复发/难治性AML高危患者中的疗效评估。

请锁定下期节目，共同探索这些前沿研究的临床应用价值！

姜尔烈教授

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）干细胞移植中心主任

医学博士、主任医师、博士生（后）导师

中国初级卫生保健基金会造血干细胞移植专委会主任委员

CSCO白血病专委会主任委员

中国血液病专科联盟白血病自体移植协作组组长

中华医学会血液学分会造血干细胞应用学组副组长

中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会常务委员，造血干细胞移植与细胞治疗学组副组长

CSCO自体造血干细胞移植工作组副组长

天津市抗癌协会常务理事

天津市血液与再生医学学会副理事长

《中华血液学杂志》、《白血病·淋巴瘤》等杂志编委

王铭洋

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）干细胞移植中心

主治医师，博士

研究方向：造血干细胞移植优化、移植并发症预测及管理等

参与发表SCI文章20余篇，其中第一作者发表文章累计影响因子达40余分

（来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部）

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