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Vertex/CRISPR 基于CRISPR-Cas9的基因治疗产品获批！
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2023年11月，我们跟大家分享了世界第一款基于CRISPR基因编辑的因治疗产品获得FDA批准的消息。
自此，镰刀型细胞贫血有了治愈的希望。
然而，已经过去一年多，这个第一似乎日子并不好过。
首先，销量几乎为0。
2024Q3财报显示，
Vertex获批基因治疗产品CASGEVY前9个月营业额200万美元。
这货定价是220万美元，所以约等于就卖了...1个患者。
这一巴掌，确实有点疼。
有分析认为，CASGEVY的治疗太过漫长。
尤其是细胞制备过程长达5-6个月...
虽然...但是，真的太长了。
对于患者来说，等待确实是个极其痛苦的过程。
其次，难以忽略的治疗副作用。
这并不是说治疗本身引起的副作用，而是在输注前用化疗药物清淋过程引起的。
这个副作用是非常...致命的。
由于化疗，可能会造成患者的生育能力丧失。
要知道，CASGEVY的患者群体可是12岁及以上。
所以，一般需要做“生育能力保存”这样的保护性措施。
然而，问题也出在这里。
“你贿赂患者”
2024年7月，Vertex提起诉讼，状告HHS（美国卫生部）。
原因是，
此前HHS官员表示Vertex为患者提供这种“生育能力保存”的服务算一种变相的“回扣”，违反了《返回扣法（Anti-Kickback Statute）》。
那么，Vertex公司是否可以通过提供价值7万美元的免费生育服务来诱导患者购买CASGEVY呢？
个人认为是很难的，我特么220万都花了，还差这7万？
再说，要这招有用，我特么一年卖1例啊？玩呢？
但是，这事法官怎么看就不知道了。
最近公布的一份HHS的动议回复可以看到很多有意思的观点，大家有兴趣可以看看。
伦理困境
更让人感到绝望的是，大家都知道SCD（镰刀细胞贫血）是常染色体隐性遗传。
众所周知，对生殖细胞进行基因编辑目前是禁区。
要不然，贺博士也不会被口诛笔伐。
那么问题来了：
SCD患者生育能力保存（冻精、冻卵）是否在故意为社会继续创造新的患者（或潜在患者），加重其他人的负担？
SCD患者生育能力保存，是否在为Vertex等公司创造新的消费者？
看起来似乎是一个死结。
所以啊，Vertex还是难啊...
关于官司的内容，可以参考
这篇
，挺全面的。
至此，各位股东星标了么？点赞了么？转发了么？在看了么？谢谢！
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