Sangamo成立于1995年，被行业视为
基因编辑鼻祖
，其核心技术锌指核酸酶基因编辑技术（ZFN）是第一种问世的基因编辑工具。
近日，
罗氏/基因泰克
与Sangamo Therapeutics达成合作协议，共同开发阿尔茨海默病在内的神经退行
性疾病的基因疗法。
据协议条款，
罗氏获得Sangamo的专有锌指抑制剂以及Sangamo的嗜神经AAV衣壳STAC-BBB的独家使用权。为此，
罗氏
短期内将支付
5000万美元
的预付款+里程碑付款，此外，未来的开发和商业里程碑付款约
19
亿美元。未来，
Sangamo将负责技术转让和
临床前工作，而
基因泰克
将负责临床开发、监管、制造以及商业化。
这几年，Sangamo的日子也非常不好过，没有商业化产品收入，加上研发支出，使得公司年年处于亏损状态，现金流也即将枯竭。
这次的合作
缓解公司即将面临的破产危机，有望支撑公司运营至2025年第一季度。
受此利好消息影响，Sangamo的股价还上涨了29%。
锌指核酸酶基因编辑技术（ZFN）是第一种问世的基因编辑工具，
其功能类似于人类
基因组中的GPS，输入需要寻找的基因组序列，ZFN就能够
帮助研究者快速而精确地定位。其中锌指蛋白用于识别和结合特定的基因序列，
FokI核酸内切酶（
一种Ⅱ型限制性核酸内切酶
）可以通过二聚体化特异性地切割目的基因，从而实现对特定基因的编辑。
而问世以来，ZFN并不像CRISPR那样大放光彩。
在ZFN问世后，虽然多家研究机构试图对这一技术进行优化，但是Sangamo将ZFN整套技术体系的专利权牢牢攥在手中，ZFN的开发被Sangamo独家封锁，是
其他任何公司/机构再也无法染指的垄断市场。
在Sangamo独家垄断之下，ZFN技术优
化和临床转化远远落后于CRISPR，既没有取得大量的突破，也
没有取得
大规模的应用。
成立的30年以来，Sangamo并没有任何一款产品推向市场，而曾经的合作方也陆续离开。
2022年1月，赛诺菲终止了合作协议，将镰状细胞病候选药物BIVV-003开发权益退还Sangamo，在2023年2月，Sangamo也宣布放弃对BIVV-003开发。
2023年3月，诺华和渤健也相继决定终止了合作协议。与Biogen的合作是
Sangamo
最大的一笔授权交易，整个交易合作的总金额达到27.2亿美元，其中首付款就是3.5亿美元。
与大药企的合作相继终止，研发还在继续烧钱，Sangamo的财务状况已然岌岌可危，不得不裁员自保。2023年，Sangamo便进行了两轮裁员，4月裁员27%（约120人），并调整管线优先级。11月裁员裁40%（162名员工），总部也将关闭并搬到加利福尼亚。
对于Sangamo来说，罗氏的这次合作着实是缓解了公司的燃眉之急。
据2024年Q2财报，截至2024年6月31日，公司账上现金及其等价物仅余下
2780万美元，仅勉强维持再维持3个月，至
2024年第三季度。
在此之前，Sangamo也有临床好消息传来，其与辉瑞合作开发的A型血友病基因疗法giroctocogene fitelparvovec 的Ⅲ期临床试验成功，达到了
主要
和次要终点，对A型血友病患者的预防性治疗显示非劣效性和优越性，并具有良好耐受性。
据协议，达到某些监管和商业里程碑后，Sangamo有资格从辉瑞获得高达2.2亿美元的里程碑付款。
参考出处：
https://endpts.com/genentech-partners-with-cash-strapped-sangamo-on-epigenetic-alzheimers-therapy/
https://www.biospace.com/business/despite-late-stage-hemophilia-win-sangamo-remains-in-do-or-die-situation
https://investor.sangamo.com/news-releases/news-release-details/sangamo-therapeutics-reports-recent-business-highlights-and-9
