| 文/基因慧
导读：
①科研：聚焦肠道菌群（可诱发白血病、可抑制大脑免疫细胞）；RNA注射转移记忆。
②政策：药监局发布99项医疗器械行业标准制修订计划项目，高通量测序仪在列；药监局批准注册107个医疗器械产品。
③产业：FDA 批准5款新药；九价HPV疫苗售价公布；区块链+AI建立基因数据平台。
④融资：8家公司共揽逾 $2亿融资；聚焦技术驱动的创新疗法。
风向标速递
2017年，TOP10 孤儿药合计销售额290.66亿美元，约占孤儿药市场的23.44%，这10个药物来自8家公司，其中百时美施贵宝（BMS）和新基各有2个，罗氏、诺华、默沙东、艾伯维、Vertex、Alexion各有1个。罗氏的 Rituxan 销量达首位：2017年全球销售额74.1亿美元。
《2017年畅销孤儿药TOP10》登录YourMap(www.yourmap.net.cn)，点击“知识库”，搜索“孤儿药”即可下载名单。
本周
明日之星
·
Beam Therapeutics
定位
：首个利用CRISPR单碱基编辑技术开发全新疗法的公司
亮点：本周获得著名资本 F -Prime Capital Partners 与 ARCH Venture Partners 领投的$8700万融资
详见YourMap（www.yourmap.net.cn)
图，来自FDA
FDA 5月18日宣布，批准 Amgen 的 Aimovig（erenumab-aooe）预防成人偏头痛，通过每月一次注射进行治疗，可以减少偏头痛次数。
Aimovig 是第一个FDA批准的预防性偏头痛治疗药
，通过阻断降钙素基因相关肽（一种参与偏头痛发作的分子）的活性发挥作用。
图，来自《Cell》
5月16日，由中国科学报社与美国细胞出版社共同主办的“细胞出版社2017中国年度论文、年度机构发布会”在京举行。
2017中国年度论文共有五篇
，包括闫创业、施一公为通讯作者的《人源剪接体的原子分辨率结构》，以曹雪涛为通讯作者的《甲基转移酶SETD2分子直接催化STAT1甲基化修饰对于干扰素抗病毒效应起关键作用》，以彭吉润、张泽民为通讯作者的《单细胞测序全景刻画肝癌浸润T细胞》等五篇论文。
1. 肠道菌群诱发白血病
芝加哥大学医学院最新研究发现，肠道微生物进入血液中可导致血百病。TET2基因发生突变破坏肠壁，继而肠内细菌扩散到血液和外周器官，促进白血病前期骨髓增生。研究5月17日发表于《Nature》。
2. 肠道微生物抑制大脑免疫细胞活性
美国哈佛医学院研究发现在多发性硬化症小鼠体中，肠道细菌产生的膳食色氨酸的代谢物抑制了脑内免 疫细胞的活性。该研究有助于研发神经疾病的新疗法，5月17日发表于《Nature》。
3. 迄今为止最可靠的鱼类系统演化树公布
5月15日，由华大海洋和国家基因库联合发起的“千种鱼类转录组”（Fish-T1K）项目正式宣布构建了迄今最可靠的鱼类系统演化树，并发布在《PNAS》。
4. RNA注射转移海兔记忆，或用于恢复人类记忆
加州大学洛杉矶分校的科学家通过转移RNA的方式，成功将一只海兔的记忆转移至另一只海兔的神经系统中。该方式可用来改善阿尔茨海默病或创伤后应激障碍。研究5月15日发表于《eNeuro》。
5. 揭秘地球原始生命RNA自我复制机制
科学家创造了一种新型基因复制系统，该系统展示了地球上的第一个生命，以RNA的形式是如何实现自我复制的。当使三个碱基以“三联体”形式作为底物时，这种结构使核酶能够复制折叠的RNA。研究5月16日发表于《eLife》。
6. 同时靶向NOTCH和MAPK，有效阻止癌症发展
5月16日，德国癌症联盟（DKTK）和德国癌症研究中心（DKFZ）等科学家在《Journal of Experimental Medicine》发表研究，NOTCH 和 MAPK 联合靶向疗法比仅使用一种靶向治疗更有效地阻止癌症发展。
7. 我国成功研制世界首台全自动干细胞诱导培养设备
5月15日，由中国科学院广州生物医药与健康研究院承担的国家重大科研装备项目“全自动干细胞诱导培养设备”通过验收，正式投入运行。标志着世界首台全自动、大规模、规范化的干细胞诱导生产系统研制成功。
8.
新型药物分子 IMP-1088 阻断感冒病毒复制
伦敦帝国学院科学家发现一类新型药物分子 IMP-1088，这种新分子可以防止感冒病毒在细胞内复制。研究5月15日发表于《Nature Chemistry》。
9. 靶向 MUC1-C 或可治愈三阴性乳腺癌
美国哈佛大学医学院 Dana-Farber 癌症研究所的科学家发现靶向MUC1-C能有效下调对ABT-737耐药的TNBC细胞中的 BCL2A1。研究5月13日发表于《Signal Transduction and Targeted Therapy》。
10. 利用 CRISPR-Cas9 揭示PARP1突变引起抗癌药物耐药性
科学家通过 CRISPR-Cas9 技术发现，PARP1 基因突变破坏了酶蛋白与DNA结合的能力，导致某些肿瘤对 PARPi，如olaparib和talazoparib，具有抗性。研究5月11日发表于《Nature》。
11. 海草具备调控肠道微生物的潜力
斯坦福大学研究人员在小鼠试验中发现，喂食紫菜聚糖（海草中的一种碳水化合物）可以调控体内微生物水平，有助于研发精准调控肠道微生物的药物。研究5月11日发表于《Nature》。
12. AI构建人体细胞3D模型，助力疾病研究
5月10日，艾伦研究所宣布借助 AI 创造了首个复杂的人体细胞 3D 模型 Allen Integrated Cell，能够深入了解癌症和其它疾病给个体细胞带来的影响。
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27位临床大咖
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肿瘤免疫治疗
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戴俊彪
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赵立平
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杨云生
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祁鸣
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魏于全
1. 99项医疗器械行业标准制修订计划项目，高通量基因测序仪在列
5月17日，国家药监局发布2018年99项医疗器械行业标准制修订计划项目，包括高通量基因测序仪，标准性质：YY/T。主要起草单位和项目承担单位为中国食品药品检定研究院。
《2018年医疗器械行业标准制修订计划项目》原件可登陆YourMap （www.yourmap.net.cn），点击“知识库”，搜索“行业标准”即可下载PDF。
2. 药监局：规范和加强审评审批信息保密管理
5月17日，药监局发布《关于加强药品审评审批信息保密管理的实施细则》，旨在维护药品注册申请人的合法权益，规范和加强审评审批信息保密管理。
《关于加强药品审评审批信息保密管理的实施细则》原件可登陆YourMap （www.yourmap.net.cn），点击“知识库”，搜索“信息保密”即可下载PDF。
3. 鼓励创业投资，创业投资企业和天使投资个人有关税收新政发布
为进一步支持创业投资发展，财政部 5月16日发布《关于创业投资企业和天使投资个人有关税收政策的通知》。
文件原文请登录YourMap（www.yourmap.net.cn），点击“知识库”，搜索“创业投资”即可下载PDF。
4. 国家药监局批准注册107个医疗器械产品
2018年4月，国家药品监督管理局共批准注册医疗器械产品107个。境内第三类医疗器械产品52个，进口第三类医疗器械产品23个，进口第二类医疗器械产品32个。
《2018 年 4 月批准注册医疗器械产品目录》原件请登录
YourMap （www.yourmap.net.cn），点击“知识库”，搜索“医疗器械”即可下载PDF。
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中国的“基因+保险”
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5月15日，由深圳市大鹏新区重点帮扶广西巴马瑶族自治县建立的“健康扶贫－巴马地中海贫血基因筛查”项目获得重大进展，华大基因在巴马县建成全球最大县级地贫基因筛查数据库并进行发布，有望实现严重类型地贫患儿零出生。
10. 上海脑科学与类脑研究中心揭牌
5月14日，上海脑科学与类脑研究中心揭牌仪式在张江实验室举行。上海市委书记李强、中国科学院院长白春礼为中心揭牌。该中心聚焦国家在脑科学与类脑研究领域的战略需求。
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5 月 14 日，欧洲分子生物学组织（EMBO）公布62名新会士名单。中科院广州生物医药与健康研究院院长裴端卿入选，这是中国第9位科学家入选。此前8位EMBO会士分别是杨焕明、李家洋、施一公、王晓东、邵峰、曹雪涛、高福和吴虹。
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5月11日，海南省公共资源交易服务中心公告：九价 HPV 疫苗谈判价格为1298元/支。高于香港约1200元/支，低于台湾约1500元/支。按 3 针标准注射流程计算，国内接种九价HPV 疫苗约为3900 元/人。国内第一针预计最快将于6月在海南开打。
13. Bluebird 新合作，$15亿推进TCR-T免疫疗法
5月14日，Medigene 宣布和 Bluebird 扩大合作关系，重点研发TCR-T免疫疗法，以治疗癌症。此次合作将TCR潜在候选者的目标抗原/MHC限制组合的数量将从4个增加到6个。
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7. SeqOnce Biosciences 获$100万早期融资
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A轮
融资
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图，来自第三届人体微生物组创新未来者大会
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