全球首个siRNA慢病药，首次参与国家医保谈判

最近，诺华宣布，其研发的 全球首款且唯一的siRNA长效降脂药物英克司兰钠注射液 （Inclisiran，商品名：乐可为， Leqvio）已正式向中国国家医保局递交了2024年参与国家医保谈判的申请。该药作为一款针对慢性病患者的长效降脂疗法， 其首次尝试进入国家医保目录 ，引起广泛关注。

Inclisran是一种靶向PCSK9的小干扰RNA（siRNA）疗法，通过降低编码PCSK9蛋白的mRNA水平，从而阻止肝脏合成PCSK9蛋白。这种机制不同于传统的PCSK9单抗药物，数据显示 PCSK9单抗药物 由于可能存在免疫原性，长期使用可能会导致抗药性等问题，而影响其药效。目前国内市场已有五款PCSK9单抗药物上市，包括瑞百安（依洛尤单抗注射液）、波立达（阿利西尤单抗注射液）、信必乐（托莱西单抗注射液）、伊喜宁（伊努西单抗注射液）以及君适达（昂戈瑞西单抗注射液）。

Inclisran的优势在于其在肝细胞内的作用位点，目前的研究表明它没有明显的抗药性问题。药物的疗效不依赖于血药浓度，同时也不受他汀类药物的影响。此外，Inclisran还具有较低的给药频率，并且能够在常温条件下保存，这进一步增加了其使用的便捷性。

这款药物在中国的定价为每针9988元人民币（规格为1.5ml:284mg），推荐的给药方式为单次皮下注射284mg，首次给药后在3个月时再次给药，随后每6个月给药一次。根据这一给药方案，普通患者每年需要接受两到三针的注射，年治疗费用大约在2万到3万元之间。相比之下，已经进入国家医保目录的两款PCSK9单抗药物——瑞百安和波立达的年治疗费用不到1万元。此外，信达生物的托莱西单抗注射液也正在申请医保谈判。

Inclisran在中国的上市得到了严格的临床试验支持，包括对中国患者进行的“真实世界研究”。研究表明，该药物在超过17万全球患者及超过1万名中国患者中得到了应用，且未发现其他不良反应，显示了良好的安全性。

Inclisran的医保谈判申请不仅关系到该药物能否进一步降低患者的经济负担，也将影响未来PCSK9降脂药物市场的发展趋势。