根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.02-11.08）全球（不含中国）共有3个新药获批上市。其中，BLA批准2个，新制剂批准1个。与上个统计周期相比，本次减少5个批准新药。11月4日，Journey Medical Corporation宣布FDA已批准Emrosi™（盐酸米诺环素缓释胶囊，40毫克）用于治疗成人酒渣鼻的炎性病变。III期临床试验达到所有共同主要和次要终点，受试者完成了16周的治疗，没有明显的安全问题。在两项研究中，Emrosi在研究者整体评估治疗成功以及炎症病灶总数减少方面均显示出优于当前标准护理治疗Oracea®40mg胶囊和安慰剂，表现出了极好的疗效和耐受性。11月6日，Regeneron Pharmaceuticals宣布EC已批准Dupixent治疗年仅1岁儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）。具体来说，该批准涵盖1至11岁、体重至少15公斤且受常规药物治疗控制不充分、不耐受或不适合常规药物治疗的儿童。试验数据显示，经此药物治疗后，68%的患者达到组织学疾病缓解，食管上皮内嗜酸性粒细胞峰值计数较基线减少86%，异常内窥镜检查结果以及疾病严重程度和范围也有减少。全球（不含中国）新药批准情况（部分）
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.02-11.08）全球（不含中国）共有5个新药申报上市。其中，NDA申报3个，BLA申报2个。与上次统计周期相比，本次减少2个NDA/BLA申报。11月8日，迪哲医药宣布已向FDA递交舒沃哲®的新药上市申请，用于既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经FDA批准的试剂盒检测确认，存在表皮生长因子受体20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的成人患者。经评估，舒沃哲®的最佳ORR为53.3%，9个月的DoR率为57%。
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.02-11.08）全球（不含中国）共有3个药物获监管机构特殊资格认定。与上次统计周期相比，本次减少1个获监管机构特殊资格认定的药物。
11月7日，AskBio AB-1003（也称为LION-101）已获得FDA的罕见儿科疾病资格认定和孤儿药资格认定，用于治疗2I/R9型肢带肌营养不良症（LGMD 2I/R9）。LGMD 2I/R9是一种罕见疾病，由FKRP基因变化引起的LGMD的一种形式，患者可能会注意到包括行动不便、心脏或肺功能受损等症状，这些症状可能发生在学龄儿童和年幼儿童中。目前没有改变疾病进展的治疗方法。11月7日，Mustang Bio宣布，FDA已授予Mustang
MB-108（单纯疱疹病毒1型溶瘤病毒）孤儿药资格认定，用于治疗恶性胶质瘤。将MB-108与MB-101联合使用，可作为恶性胶质瘤患者的潜在治疗选择。该联合疗法利用MB-108重塑肿瘤微环境并使冷肿瘤“热”，从而有可能提高MB-101 CAR-T细胞疗法的疗效。分别呈报的MB-101和MB-108数据显示，这些疗法的给药在复发性GBM患者中耐受性良好。
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.02-11.08）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计48条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、心血管疾病、精神疾病以及眼部疾病等共计12个领域。
其中，肿瘤领域临床进展更新居各领域之首，为25条：涉及化学药5条，生物药14条，细胞疗法4条，疫苗2条。11月4日，辉大基因宣布其针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的HG202新药临床试验申请（IND）已获得FDA批准。HG202是首个进入临床阶段的CRISPR/Cas13 RNA编辑疗法，也是唯一针对湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的临床阶段RNA靶向治疗。激光诱导CNV小鼠的临床前研究表明，HG202的递送使CNV面积减少87%。11月6日，赛诺菲公布了其潜在“first-in-class”口服BTK抑制剂Rilzabrutinib在LUNA III期临床试验中的积极结果。数据显示，23%的免疫性血小板减少症（ITP）成年患者达到了主要终点。Rilzabrutinib的治疗也改善多项次要终点，包括与安慰剂相比，紧急补救治疗的需求减少了53%，以及身体疲劳的改善。安全性方面，Rilzabrutinib和安慰剂组患者的不良事件发生率相似。
本次统计周期（2024.11.02-11.08）全球（含中国）医药交易时间共计37起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。
全球医药交易时间汇总表（部分）
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.02-11.08）国内共有10个新药获NMPA批准上市。其中，NDA批准4个，BLA批准1个，新适应症批准4个，新剂型批准1个。与上次统计周期相比，本次增加8个NMPA批准新药。
11月5日，华东医药全资子公司中美华东申报的乌司奴单抗注射液（赛乐信®）上市申请获得NMPA批准，用于治疗成年中重度斑块状银屑病。赛乐信®是原研产品Stelara®的生物类似药，作用机理为阻断IL-12和IL-23共有的p40亚基与靶细胞表面的IL-12Rβ1受体蛋白的结合，从而抑制IL-12和IL-23介导的信号传导和细胞因子级联反应。IL-12和IL-23是两种天然存在的细胞因子，在免疫介导的炎症性疾病中发挥着关键作用。11月6日，长春高新宣布其子公司金赛药业的聚乙二醇重组人生长激素注射液（简称“长效生长激素”）新适应症获中国NMPA批准，用于治疗特发性身材矮小（ISS）。该产品的注射频次为每周一次，有望提高患儿的用药依从性。聚乙二醇重组人生长激素是由大肠杆菌表达的重组人生长激素（rhGH），通过其氨基末端连接到40kDa的支链亲水性聚乙二醇（PEG）残基上，PEG化增大了rhGH有效体积，延长了药物在体内的滞留时间，半衰期达32小时，为短效GH的16倍。
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.02-11.08）国内共有15个新药获临床默示许可，涉及25个受理号。其中，化学药6个，治疗用生物制品7个，预防用生物制品1个。与上次统计周期相比，本次减少29个临床默示许可获批受理号。
本周国内新药临床默示许可进展（部分）
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.02-11.08）国内共有4个新药申报上市，涉及9个受理号。其中，化药1个，治疗用生物制品2个，预防用生物制品1个。与上个统计周期相比，本次增加5个新药申报上市受理号。
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.02-11.08）国内共有42个新药申报临床，涉及69个受理号。其中，化学药28个，治疗用生物制品13个，预防用生物制品1个。与上次统计周期相比，本次增加15个临床申报受理号。
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.02-11.08）国内共有3个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药2个，生物药1个。与上次统计周期相比，本次增加2个获监管机构特殊资格认定的药物。11月4日，CDE官网最新公示，亚盛医药申报的力胜克拉片（Lisaftoclax，APG-2575片）拟纳入优先审评，针对适应症为难治或复发性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。疗效数据显示，CLL患者的ORR为73.3%；CR/CRi率为24.4%，且CR/CRi率随剂量增加呈上升趋势；通过外周血MRD检测的患者中有38.9%MRD转阴，通过骨髓MRD检测的患者中有66.7%MRD转阴；患者获得首次反应的中位时间（范围）为2.07个月；PFS为18.53个月；第30个月时的OS率为86.3%。11月8日，CDE官网最新公示，正大天晴抗PD-L1单抗1类新药贝莫苏拜单抗（TQB2450）拟纳入突破性治疗品种，适应症为与盐酸安罗替尼胶囊联合用于腺泡状软组织肉瘤患者的治疗。研究结果显示，82.1%的患者达到客观缓解，其中完全缓解4例，部分缓解19例。中位缓解时间为2.8个月，未达到DOR，估计中位PFS为35.2个月。研究人员认为，安罗替尼联合贝莫苏拜单抗在ASPS患者中表现出良好的疗效，可显著提高ORR，延长PFS，耐受性良好。
根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.02-11.08）国内新药临床研发状态更新共计11条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、神经疾病、和免疫系统疾病共计4个领域。其中，化学药6条，生物药4条，细胞疗法1条。与上次统计周期相比，本次增加2条国内新药临床研发状态更新。
11月7日，先声再明启动了一项III期临床研究，旨在评估SIM0270联合依维莫司对比研究者选择的治疗，用于CDK4/6抑制剂治疗后的ER+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌患者的疗效和安全性。最新I期临床数据显示，在31例可评估反应的患者中，观察到4例PR，ORR为12.9%。根据RANO-BM标准，4例可评估患者的脑病变均稳定。在基线ESR1突变的患者和可用于分析的样本中，4/6（67%）的患者在SIM0270治疗后表现出突变ESR1的减少或丢失。11月8日，康方生物在2024年肿瘤免疫治疗学会年会上，首次发布了其自主研发的Claudin18.2(CLDN18.2)/CD47双特异性抗体AK132的药物机制研究成果。临床前结果显示：AK132对CLDN18.2+/CD47+肿瘤细胞具有ADCC（抗体依赖性细胞毒性）、ADCP（抗体依赖性细胞吞噬）和CDC（补体依赖性细胞毒性）效应，从而具有强大抗肿瘤效果。体外实验显示，AK132不引起红细胞凝集、无红细胞毒性，安全性良好。
国家药监局药审中心关于发布《抗体偶联药物分段生产试点注册申报技术要求》的通告（2024年第47号）为支持生物医药产业高质量发展，国家药品监督管理局制定了《生物制品分段生产试点工作方案》。目前，我国已发布的药物研究与评价技术相关指导原则已基本涵盖生物制品分段生产研究的技术需求，申请人可结合国内已发布的生物制品相关指导原则、ICH的指导原则进行分段生产的研究，重点关注不同生产地点之间的运输验证，加强对接收中间产品的质量控制、产品全生命周期的管理等。对涉及注册管理事项变更的，按照相关法规和技术要求执行，必要时需开展非临床和/或临床研究。建议申请人加强与药审中心对疑难技术问题的沟通交流，保证注册申请的顺利实施。由于抗体偶联药物（Antibody-Drug Conjugate，ADC）在常规生物制品的基础上偶联了小分子等，在其结构、生产等方面具有一定的特殊性。为配合分段生产试点工作的开展，药审中心在已发布的《抗体偶联药物药学研究与评价技术指导原则》基础上，组织制定了《抗体偶联药物分段生产试点注册申报技术要求》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。特此通告。科济药业的绝地反击
利好消息叠加资本市场再度狂欢等因素，让科济药业雄起了一把，巨幅的拉升把整个CAR-T行业再度拉到市场跟前。CAR-T在中国尚处于混沌阶段，一方面，CAR-T“一针见效”展现出令人叹为观止的震撼疗效，另一方面，以百万计价的定价也使得诸多患者望而却步。监管层对CAR-T的态度也还未形成统一的认识，在惠民与节流之间难以抉择，以至于市场逐渐对CAR-T失去耐心。但一定要相信希望的力量，CAR-T面临的行业性问题，在科研的不断推进中，在创新性政策不断出台的背景下，实现各方利益最大化的方案或许已经在路上。更多资讯，请阅读原文礼来的管线布局集中，主要聚焦在代谢、神经系统、肿瘤和自身免疫领域。在备受关注的代谢领域外，近年来，礼来在自身免疫疾病领域也取得了高速的发展，2019-2023年自免业务全球销售额复合增速高达21%，2024年前三季度已实现营收31亿美元。本文将对礼来的自免领域研发管线及研发进展进行梳理，洞察礼来在自免领域的研发策略。礼来在自免领域已有诸多布局。目前，礼来手握4款上市自免产品，分别为：IL-17依奇珠单抗，用于治疗银屑病，强直性脊柱炎等，2023年全球销售额达27.6亿美元；JAK1/2抑制剂巴瑞替尼，用于治疗类风湿性关节炎，斑秃等，2023年全球销售额达9.2亿美元。更多资讯，请阅读原文为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“1114周报”，即可下载。
