Blood：cilta-cel真实世界数据（255例）

2024年10月4日，Blood发表了美国16家医院，使用BCMA CAR T细胞（Cilta-cel）的一项回顾性研究，共255例单采患者，其中236例完成回输。题目为 Safety and Efficacy of Standard of Care Ciltacabtagene Autoleucel for Relapsed/Refractory Multiple Myeloma

Cilta-cel 于2022 年获批用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。此前的 CARTITUDE-1 试验显示出显著的疗效，但现实世界的患者与临床试验中受控的患者群体有所不同。

研究方法

• 多中心回顾性研究，涵盖美国16个学术中心。

• 入组患者为 2022年3月至12月期间接受 Cilta-cel 治疗的 RRMM 患者。

• 包括使用合规（in-specification）和不合规（out-of-specification, OOS）CAR-T 产品的患者。

患者特征

• 255 名患者接受了采集血液（单采），236名（92.5%）接受了 cilta-cel 输注。

• 患者中位年龄为 64 岁，其中 26% ≥70 岁。

• 54% 的输注患者未满足CARTITUDE-1 临床试验的入组标准。

疗效

• 总体反应率（ORR）为 89%，其中完全缓解率（CR）为 70%。

• 微小残留病（MRD）阴性率在完全缓解的患者中达到 95%。

• 12 个月无进展生存率（PFS）为 68%，总生存率（OS）为 82%。

安全性

• 细胞因子释放综合征（CRS）发生率为75%，重度（≥3级）占 5%。

• 神经毒性（ICANS）发生率为 14%，重度占 4%。

• 延迟神经毒性（DNT）发生率为 10%，最常见表现为面神经麻痹（7%）。

• 感染发生率为 47%，其中 46% 为严重感染。

• 非复发性死亡率（NRM）为 10%，主要因感染和 CRS 导致。

影响因素

• 高铁蛋白水平、高危细胞遗传学和骨髓外疾病是较差 PFS 的独立风险因素。

• 接受过 BCMA 靶向治疗的患者其疗效较差，特别是距离上一次 BCMA 治疗少于 6 个月的患者。