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2025
IBI EXPO
2025年2月2日
医麦客新闻 eMedClub News
2月1日，
士泽生物医药（苏州）有限公司（下称“士泽生物”）
宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已于近日正式批准其在研
通用型iPS衍生多巴胺能神经前体细胞注射液
的研究性新药申请（IND），拟用于治疗
帕金森病
（全球第二大神经退行性疾病）。
同时，美国FDA同步正式批准授予了士泽生物帕金森病
新药特殊豁免权
（Exemption），用于支持士泽生物开展通用细胞治疗帕金森病的注册临床试验。
士泽生物表示，对其帕金森病通用细胞疗法的注册临床试验批准及新药特殊豁免权授予，标志着美国FDA对士泽生物已建立的临床级iPS衍生细胞候选药物用于治疗帕金森病的新药
药学开发、生产及质量体系和非临床研究安全性及有效性结果
等的认可与肯定，对于士泽生物细胞治疗
候选药物
应用于治疗帕金森病的
科学性、专业性与临床价值
的认可支持及批准。
中国为全球帕金森病患者最多的国家，预计
2030年我国帕金森病患者将达500万
。
2025年1月，士泽生物开发的通用型iPS衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（“XS-411注射液”）用于治疗帕金森病的新药注册临床试验申请（IND）已同步获得我国国家药品监督管理局（NMPA）的正式受理。
此前，士泽生物已于2024年成功实施两项
临床级iPSC衍生细胞治疗神经系统疾病
的国家级干细胞备案临床研究项目，
用于治疗帕金森病及渐冻症
，包括士泽生物已完成的
iPS衍生细胞治疗帕金森病及iPS衍生细胞治疗渐冻症
。
士泽生物与合作医院已成功开展的国家级备案临床研究中，
临床级iPSC衍生细胞经患者纹状体壳核区移植治疗中重度帕金森病最长随访期已超过12个月
，无细胞疗法相关不良事件出现，且多例受试患者开关期时间及MDS-UPDRS评分量表等
关键疗效指标及多项非运动指标均获得显著性改善
。士泽生物已开展的人体临床研究的积极结果，为后续进一步开展临床试验提供了重要的铺垫和关键的验证。
士泽生物自主开发的另一款
异体通用
“现货型”临床级iPS衍生细胞
候选药物
治疗渐冻症（即肌萎缩侧索硬化症，该罕见病被列为全球五大绝症之首）已获美国FDA授予全球孤儿药资格（Orphan Drug Designation），依据美国孤儿药法案享有
市场独占权、加速审评资质及特殊扶持政策
。
士泽生物已于2024年获批开展国家级备案干细胞临床研究并已完成多例渐冻症患者的异体通用细胞移植治疗，临床随访结果显示士泽生物iPS衍生细胞药治疗渐冻症安全且有效延缓疾病进展。
士泽生物创始人、CEO&CSO李翔博士表示：“
此次美国FDA对士泽生物iPS衍生细胞药治疗帕金森病注册临床试验的无发补一次性正式批准，代表士泽生物的通用细胞疗法获得通过注册临床试验直接进入美国市场的机会，为士泽生物践行国际化发展的企业战略及参与国际化竞争开启了国际临床试验通道。
士泽生物将在全球知名临床中心启动
临床级通用型iPS衍生细胞药用于治疗帕金森病的剂量探索安全性和有效性评估
，该注册临床试验将在美国FDA已批准的临床试验监管框架下有序进行。”
参考资料：
1.士泽生物官微
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IBI EXPO 2025（第三届）生物创新药产业大会
将于
2025年3月1日至3月2日
在
苏州国际博览中心
盛大举办。大会主题为
协同共筑全链条，创新转化新生态
。
大会将邀请
300+
