1、Evrysdi
制药商：罗氏
适应症：脊髓性肌萎缩症
销售峰值：25-30亿美元
今年8月，FDA批准罗氏Evrysdi（risdiplam）用于成人和两个月及以上的儿童的脊髓性肌萎缩症（SMA）。Evrysdi是一种液体制剂，可在家通过口服或饲管给药，每日一次，该药可用于治疗所有类型（1型、2型、3型）SMA的婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。
值得一提的是，Evrysdi是第一个治疗SMA的口服疗法，也是第一个可在家给药的SMA疗法。Evrysdi是一种运动神经元生存基因2（SMN2）mRNA剪接修饰剂，通过提高运动神经元生存蛋白（SMN）的产生来治疗SMA。SMN蛋白遍布全身，对维持健康的运动神经元和运动至关重要。
EvaluatePharma预计，到2024年，Evrysdi的销售额将达到8.03亿美元。分析师预测，该Evrysdi在巅峰时期可带来25亿至30亿美元的收入。
2、Trodelvy
制药商：Immunomedics
适应症：转移性三阴性乳腺癌
销售峰值：23亿美元
2020年04月，Immunomedics公司宣布FDA加速批准了该公司旗下抗体偶联药物Trodelvy上市，用于治疗既往接受过至少2种疗法的转移性三阴乳腺癌(TNBC)成人患者。Trodelvy（sacituzumab govitecan-hziy）为抗体-药物偶联物，这种偶联药物能够通过抗体与大多数乳腺癌细胞上表达的TROP-2 抗原结合，将化疗药物直接递送至肿瘤细胞微环境中。
值得注意的是，Trodelvy是FDA批准的第一个专门治疗复发或难治性mTNBC的ADC药物，也是FDA批准的第一个抗Trop-2药物。与化疗相比，Trodelvy将患者疾病进展或死亡风险降低59%。
EvaluatePharma预测，Trodelvy在2026年的销售额将达到23亿美元。
3、Nexletol
制药商：Esperion
适应症：LDL-胆固醇
销售峰值：18亿美元
FDA于2020年2月批准了Esperion的Nexletol（双苯甲酸）用于降低LDL-胆固醇（LDL-C），这是一种口服、每日一次的、非他汀类、降低LDL-C的药物。作为饮食和最大耐受剂量他汀类药物的辅助疗法，Nexletol可用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）成人患，以及需要进一步降低“坏”胆固醇（LDL-C）水平的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）成人患者。
Nexletol的活性药物成分为bempedoic acid，这是一种首创（first-in-class）ATP柠檬酸裂解酶（ACL）抑制剂，通过降低胆固醇生物合成和上调LDL受体来降低LDL-C。Nexletol的批准，得到了一项全球性关键III期临床项目的支持。该项目中包括多项III期临床研究，入组患者超过3000例。在这些研究中，当与最大耐受剂量他汀类药物联合用药时，与安慰剂相比，Nexletol将LDL-C水平降低18%。
EvaluatePharma预计，到2026年，Nexletol的年销售额将达到18亿美元。
4、Veklury（Remdesivir）
制药商：吉利德
适应症：COVID-19
销售峰值：17.29亿美元
尽管改药物被紧急批准用于COVID-19的治疗，但世界卫生组织的一项研究发现，吉利德制药公司的抗病毒药物Remdesivir对COVID-19患者的死亡率几乎没有影响。同时，该药物的价格也遭到了质疑。美国消费者团体Public Citizen认为价格过高，因为联邦政府在该药上已经投资了7,000万美元，并赞助该公司进行了一项比较大型的安慰剂试验。
随着辉瑞BioNTech和辉瑞疫苗的推出，Remdesivir很可能被挤出市场。不过该药物仍然是吉利德2020年第三季度最畅销的药物，带来了8.73亿美元的收入。Statista预计该药物在2021年的峰值销售额为30.74亿美元，此后销售额将降至2026年的17.29亿美元。
5、Zeposia
制药商：百时美施贵宝
适应症：复发型多发性硬化症
销售峰值：15.98亿美元
2020年3月，百时美施贵宝宣布，美国FDA批准Zeposia（ozanimod），用于治疗成人复发型多发性硬化症（RMS），包括临床孤立综合征、复发缓解性疾病、活动性继发进展性疾病。
Zeposia的活性药物成分ozanimod是一种口服S1P受体调节剂，能以高亲和力选择性结合S1P1和S1P5，ozanimod选择性结合S1P1被认为能够抑制一个特定亚组的活化淋巴细胞迁移到炎症区域，减少可导致抗炎活性的循环T淋巴细胞与B淋巴细胞的水平，从而缓解免疫系统对神经髓鞘进行攻击。
该药物到2024年的预估销售额为15.98亿美元。该药物也是百时美施贵宝对Celgene发起收购重要原因之一。
6、Bamlanivimab、REGN-COV2
制药商：礼来、再生元
适应症：COVID-19
销售峰值：13亿美元
2020年11月，礼来宣布其新冠病毒中和抗体Bamlanivimab（LY-CoV555）获得FDA紧急使用授权（EUA），用于治疗近期确诊的12岁以上成人和儿童轻中度高风险新冠患者，Bamlanivimab需在确诊后且症状出现10天以内尽快静脉注射，不能用于住院或需要吸氧治疗的新冠患者。
不久后，FDA再次紧急授予再生元的抗体鸡尾酒casirivimab和imdevimab以及REGN-COV2，用于治疗相应患者的轻度至中度COVID-19。不过，与吉利德Remdesivir类似，受疫苗上市的影响，该药物的长期销售潜力无法预测。
SVB Leerink预计再生元药物的最高销售额可能会在2021年达到13亿美元，此后会逐年下降。Bernstein分析师预测，到2021年抗COVID抗体的总市场约为30亿美元，礼来公司和再生元将瓜分这部分市场，但预计整体销售额将从目前的水平，迅速下降至约8.05亿美元。
7、Tepezza
制药商：Horizon
适应症：甲状腺眼病
销售峰值：14亿美元
去年1月，FDA批准Tepezza（teprotumumab-trbw），用于治疗甲状腺眼病（TED）。TED是一种严重的、进行性的、威胁视力的罕见自身免疫性疾病，与突眼（眼球膨出）、复视、视力模糊、疼痛、炎症和面部缺陷相关。
Tepezza是一种全人单克隆抗体和胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）靶向制剂，每三周注射一次，共注射8次。EvaluatePharma预测该药物在2026年销售额可达到14亿美元。
8、Palforzia
制药商：Aimmune
适应症：食物过敏
销售峰值：12.8亿美元
Palforzia是全球首个获批用于治疗花生过敏的疗法，同时也是全球首个获批用于治疗任何食物过敏的疗法。此前，FDA已授予该药治疗花生过敏的快速通道资格和突破性药物资格。
Palforzia是一种口服免疫疗法（OIT），用于确诊为花生过敏的患者，减轻意外摄入花生后可能发生的过敏反应，包括严重过敏反应。Palforzia可在4-17岁儿童和青少年患者中启动治疗和维持治疗，在达到18岁时应继续服用，除非医生另有指示。
八月份，雀巢以26亿美元收购了Aimmune，该公司已经成为雀巢健康科学的重点制药业务。该药物2024年的预计销售额可达到12.8亿美元。
