一个游离在业务拓展和项目管理之间的制药小兵，做过研发外包、项目引进和技术转移。
时隔一年，国家卫计委联合其他相关部门在5月12日发布了第二份鼓励研发申报的儿童药清单。前后两批共涉及72个品种，不算少。本想撸起袖子大干一场，但拿着这份清单坐下来冷静思考，却感觉毫无头绪无从下手。
制药企业对于儿童药这一领域并不感冒，这是不争的事实。早在第一份名单出炉的时候，医药魔方就利用数据库进行过盘点（见：
卫计委/CFDA鼓励研发申报32种儿童药品（附申报情况、受益企业名单）
）
，
扫一眼就感觉一阵寒颤，申报者寥寥无几。政策不断利好之下，产业为何依然无动于衷？在这里，为了可爱的孩子们，特别对儿童药产业化路径进行探讨，希望引起社会各界的思考和行动。
大家都知道，医药行业涉及面甚广，不仅有学术和工业，也有商业和伦理。制药业的每一个环节都有众多法律法规和指导原则加以约束规范。
每一个药品从无到有，并被患者使用直到患者病情改善最终恢复健康，这是一个漫长的链条，任何一点缺失都无法达到健康的目的。一份鼓励清单的出台，背后凝结了主管单位和专家学者的心血，不得不说这已经是一个非常大的进步。
然而，正如前面所说的，要想产业响应国家号召，真正实现这份清单所承载的使命，还需要更多且明晰的政策指引产业砥砺前行。
儿童药优先审评政策
《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》发布，其中特别指出“加快审评审批防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病、罕见病等疾病的创新药，列入国家科技重大专项和国家重点研发计划的药品，转移到境内生产的创新药和
儿童用药
，以及使用先进制剂技术、创新治疗手段、具有明显治疗优势的创新药”。
《国家食品药品监督管理总局关于药品注册审评审批若干政策的公告》发布，对原有的药品注册管理办法开始大刀阔斧的改革，明确指出八种符合条件实行单独排队，加快神评审批的注册申请，其中就包括“儿童用药申请”。
药审中心发布《临床急需儿童用药申请优先审评审批品种评定的基本原则》及据此确定的首批优先审评审批的儿童用药品种目录共4个产品。此前，药审中心在2015年12月21日征求社会意见。
《总局关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》提出优先审评审批的范围中防治某些疾病且具有明显临床优势的药品注册申请，包括“儿童用药品”。
对于儿童药的优先审评规则有：
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在注册申请转入药审中心后，由申请人通过“申请人之窗”向药审中心提交优先审评审批的申请，说明品种信息及纳入优先审评审批的理由。
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药审中心每月组织专家审核论证，并将审核结果和理由以及拟定优先审评的品种具体信息予以公示。
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在技术审评过程中，发现纳入优先审评审批范围的品种申报材料不能满足优先审评条件的，药审中心将终止该品种的优先审评，退回正常审评序列重新排队。
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对于临床急需、市场短缺的仿制药申请，自该品种公司之日起，不再接受活性成分和给药途径相同的新申报品种优先审评审批申请。
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对于临床需要并已在美国、欧盟及我国周边地区上市的进口儿童药品，其在境外完成的相关临床试验数据可用于在中国进行药品注册申请。
上述四份文件从国务院到国家总局都明确了儿童用药品优先审评审批的地位和实施意见。
儿童药研发的鼓励政策
发布《儿科人群药代动力学研究技术指导原则》规范和指导儿科人群药代动力学研究。该指导原则从2013年上半年开始经初稿、定稿和征求意见稿，历时一年多正式发布实施。
发布关于征求《儿科人群药物临床试验技术指导原则》意见的通知，目的在于进一步推动和规范我国儿科人群的药物临床试验，提高我国儿科临床试验的研究质量，使研究数据能充分地支持儿科新药研发并避免不必要的重复研究。该指导原则尚未正式发布实施。
发布《总局关于发布化学药品注册分类改革工作方案的公告（2016年第51号）》，为鼓励新药创制，严格审评审批，提高药品质量，促进产业升级，对当前化学药品注册分类进行改革，将药品注册申请分为创新药、改良型新药、仿制药和进口药，并调整新药监测期。
发布关于征求《儿科用药非临床安全性研究技术指导原则》意见的通知，目的在于进一步鼓励研制儿科用药，保障儿童受试者安全性，明确、统一儿科用药的非临床安全性评价技术要求。该指导原则尚未正式发布实施。
发布《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》（征求意见稿）意见的公告，提出“对于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的药品医疗器械以及其他解决临床需求具有重大意义的药品医疗器械，临床试验早期、中期指标显示疗效并可预测其临床价值的，可有条件批准上市”。
发布《关于鼓励药品医疗器械创新保护创新者权益的相关政策（征求意见稿）》意见的公告，进一步深化审评审批制度改革，促进药品医疗器械产业结构调整和技术创新，提高产业竞争力，满足公众临床需要。其中提出药品试验数据保护制度，“既属于创新药又属于罕见病用药、儿童专用药，给予10年数据保护期；属于改良型新药的罕见病用药、儿童专用药，给予3年数据保护期”。
发布《成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则》，鼓励研制儿科用药，最大程度利用已有数据，减少不必要的儿科研究，通过数据外推完善和丰富说明书中儿科人群用药信息，指导临床用药。该指导原则为儿童用药研究过程中减免临床提供了实际操作价值，
企业十分关心的儿童药品定价、医保与采购问题，也有三份文件提出了相关指导性意见。
国家卫计委联合国家发改委等共六部委发布《关于保障儿童用药的若干意见》，其中除了一贯强调的加快审评和鼓励创新之外，特别指出“对儿童用药价格给予政策扶持，儿童专用剂型可单列代表品，不受成人药品定价水平影响；对儿童适宜剂型，研究规定较为宽松的剂型比价系数”以及“发挥医疗保险对儿童用药的保障功能，按规定及时将儿童适宜剂型、规格纳入基本医疗保险支付范围”。
国务院办公厅发布《关于完善公立医院药品集中采购工作的指导意见》，对儿科非专利药品“实行集中挂网，由医院直接采购”。
国家卫计委发布《关于进一步加强医疗机构儿童用药配备使用工作的通知》，要求“儿童用药应当满足不同年龄层次患儿需求，属于因特殊诊疗需要使用其他剂型和剂量规格药品的情况，各医疗机构要放宽对儿童适宜品种、剂型、规格的配备限制”，并再次强调“直接挂网采购”。
罗列了
上述
众多政策文件，大家可以看出来药监部门在儿童专用药品的研发、注册申请和审评审批方面已经做了大量工作，反观
药品市场流通环节
尚未有更多明确的操作性文件。
在2015年11月11日国家局发布“儿童用药”注册申请单独排队的政策之后，多家企业响应，药审中心也迅速行动，在12月21日对社会公示并于2016年1月29日确定第1批优先审评品种清单。效率之高，为国家局点赞。
