在当前生物制药的市场当中，早期或临床前项目获取资金是一件尤为困难的事情，因为投资人更倾向于有商业前景的项目。而一种新技术能够获得投资人的青睐，也说明其具有可观的潜力。
近来，一家意大利的初创公司Genespire宣布完成了4660万欧元（约5200万美元）的B轮融资，用于推进其免疫屏蔽慢病毒载体技术基因治疗的临床研究。
该轮融资由Sofinnova Partners、XGEN Venture和CDP Venture Capital共同领投，并与Indaco SGR共同组成了一个投资者群体。
根据报道，这是迄今为止意大利最大的私人生物技术公司融资之一。
Genespire公司是一家专注于开发儿科基因治疗法的生物技术公司，拥有专有的免疫屏蔽慢病毒载体（ISLV）技术。
免疫屏蔽慢病毒载体（ISLV）技术能够屏蔽免疫系统对慢病毒的识别，克服传统慢病毒基因治疗的缺陷，能够实现更低的剂量、具有更好的耐久性。
这种慢病毒载体能够设计为直接输注到患者的外周血中，从而进入肝脏细胞并将治疗基因插入细胞的DNA内。另外，这种整合允许通过细胞分裂并维持治疗基因，确保其在肝脏中的稳定表达，因此也可以适用于年轻患者。
ISLV平台可应用于多种遗传疾病，有望扩大体内基因治疗的范围，为成人和儿童患者提供一次性的、现成的基因治疗。
根据报道，Genespire公司完成的B轮融资将主要用于推进其首个基因治疗项目的临床开发。
Genespire公司的首个项目GENE202是一款针对甲基丙二酸血症（MMA）的基因治疗，基于该公司专有的免疫屏蔽慢病毒载体（ISLV）技术开发。
甲基丙二酸血症（MMA）是一种罕见的遗传病，主要由甲基丙二酸代谢相关基因突变引起，导致甲基丙二酸和相关有毒代谢物在体内的积累。最常见线粒体甲基丙二酰辅酶A突变酶（MMUT）基因突变，导致MMUT酶活性降低或完全丧失，破坏甲基丙二酸的正常代谢。MMA的新生儿患病率约为1/90,000。严重者往往在婴儿期死亡，幸存者经常出现不稳定的健康状况，导致多器官并发症，如复发性代谢危象、神经功能损害、慢性肾病和早期死亡。目前尚无针对这种疾病的批准治疗方法，主要治疗方法包括限制蛋白质摄入和使用降氨剂，但长期效果仍不尽如人意。
今年5月，Genespire公司在ASGCT 2024年会上展示了GENE202的临床前数据。在小鼠MMA模型中，通过静脉输注了编码人类MUT转基因的ISLV。结果显示，小鼠表现出快速、大量、持久的循环甲基丙二酸减少，小鼠体重正常化和完全生存。
同时，ISLV通过静脉给药导致全身效应，肝脏、大脑和肾脏中的甲基丙二酸水平均显著降低，表明通过肝脏介导的解毒实现肝外益处。
除了MMA项目之外，Genespire公司还进一步开发了针对其他遗传性代谢疾病和出血性疾病的ISLV项目。
值得注意的是，Moderna有一款临床MMA项目mRNA-3705。
mRNA-3705的全球1/2期临床试验的中期结果表明，队列2和队列3中患者的甲基丙二酸呈剂量依赖性降低。早期结果显示，与治疗前相比，患者的年化代谢失代偿事件（MDE）、频率和该疾病相关住院率可能降低。
参考资料：
1.https://www.biopharmadive.com/news/genespire-mma-gene-therapy-pediatric-series-b/728054/
2.https://www.genespire.com/wp-content/uploads/2024/09/240925-Genespire-Series-B-press-release-FINAL.pdf
3.https://www.genespire.com/en/our-science/overview/
4.https://www.genespire.com/en/programs/
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