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Scholar Rock今日宣布，已向美国FDA提交其单抗疗法apitegromab用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的生物制品许可申请（BLA）。公司同时计划于2025年第一季度向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请（MAA）。根据新闻稿，apitegromab是首个在SMA关键性3期试验中，患者表现出临床和统计学上显著运动功能改善的肌肉靶向治疗候选药物。

该BLA主要基于3期SAPPHIRE试验和2期TOPAZ试验的数据支持。在3期SAPPHIRE临床试验中，apitegromab达到主要终点，相较于安慰剂，接受apitegromab治疗的SMA患者，在52周时在运动功能方面表现出具有统计学和临床意义的显著改善，该改善通过汉默史密斯功能运动量表（HFMSE）所评估。研究显示，30.4%接受apitegromab治疗患者的HFMSE评分改善超过3分，而安慰剂组这一比例仅为12.5%。

在TOPAZ临床2期试验中，在第四年时，超过90%无法行走的SMA患者在运动神经元生存蛋白（SMN）靶向疗法（nusinersen或risdiplam）的基础上持续接受apitegromab治疗，研究人员并观察到患者获得持久的临床益处。

Apitegromab是一款在研全人源单克隆抗体，通过与骨骼肌中的肌肉生长抑制素（myostatin）前体和潜伏形式结合，apitegromab可抑制肌生长抑制素的激活，为潜在治疗SMA的首个肌肉靶向疗法。SMA是一种罕见的进行性衰弱性运动神经元疾病，该病通常由SMN的缺失或功能异常所致，患者肌肉的发育和生长受损，导致进行性无力和肌肉萎缩、运动功能降低、生活质量受损、甚至死亡。根据之前的新闻稿，该疗法是在SMA领域中完成临床概念验证的首个肌肉靶向疗法。

Scholar Rock计划在2期OPAL试验中评估apitegromab在两岁以下SMA患者中的疗效，该试验预计于2025年年中启动。试验将针对已接受或正在接受现有SMN靶向疗法的患者进行评估。

参考资料：

[1] Scholar Rock Submits Biologics License Application (BLA) to the U.S. FDA for Apitegromab as a Treatment for Patients with Spinal Muscular Atrophy (SMA). Retrieved January 29, 2025 from https://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/scholar-rock-submits-biologics-license-application-bla-us-fda

[2] Scholar Rock Reports Apitegromab Meets Primary Endpoint in Phase 3 SAPPHIRE Study in Patients with Spinal Muscular Atrophy (SMA). Retrieved January 29, 2025 from https://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/scholar-rock-reports-apitegromab-meets-primary-endpoint-phase-3

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