ASH 2020：北恒生物公布通用型CAR-T产品CTA101治疗复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病研究数据

2020年12月10日/医麦客新闻 eMedClub News/--2020年12月10日，专注于新型细胞免疫疗法研发的生物公司南京北恒生物科技有限公司（Nanjing Bioheng Biotech Co., Ltd.，简称“北恒生物”）今天发布了其通用CAR-T产品CTA101治疗难治/复发急性B淋巴细胞白血病患者的安全性及有效性数据。这些数据以口头报告形式在2020年12月5日至8日举行的美国血液学学会（ASH）第62届年会上进行了展示说明。

CTA101是北恒生物第一代通用CAR-T技术平台开发的基于CRISPR基因编辑技术、“现货供应型”、抗CD19/CD22的双靶点通用CAR-T细胞疗法。浙江大学医学院附属第一医院院长、血液骨髓移植中心学科带头人黄河教授以口头报告的形式详述了这项单臂、开放标签、剂量递增研究者发起的临床研究的结果。

截至2020年8月31日，共筛选 8例成人患者，纳入6例。6例患者分别接受2个剂量水平的CTA101单次输注，其中3例患者接受了1×10⁶CAR+T 细胞/kg，另外3例患者接受3×10⁶ CAR+T 细胞/kg。入组到输注等待时间不超过8天。6名患者的既往中位治疗管线数为5，3名患者在入组前存在高白细胞血症，1名患者存在自体T细胞计数过低。

5例（83%）患者获得CR/CRi，且均为MRD-，其中1例患者在D60缓解状态下接受了allo-HSCT治疗。中位随访时间4.3个月，5例获得CR/CRi患者中3例患者仍维持MRD-，1例患者在输注后D47 MRD+且在D74确认为CD19+CD22dim复发。截至数据截至日，最长的缓解状态已持续超过8个月。

未发生剂量限制性毒性（DLTs）、移植物抗宿主病（GvHD）以及神经毒性事件。6例患者均经历了细胞因子释放综合征（CRS）。其中5例（83%）发生了1-2级CRS，经支持性治疗缓解。1例（17%）发生了3级CRS，经托珠单抗及糖皮质激素治疗后，在7天内缓解。未检测到可复制的慢病毒（RCL）及CRISPR/Cas9基因组编辑相关的AEs。

该项临床研究的主要研究者（PI）黄河教授表示：“CTA101表现的特征，如小于8天的输注等待时间、100%的输注成功率、针对自体CAR-T制备困难人群的适用性、强效的抗肿瘤作用以及良好的耐受性结果令人鼓舞。此外也初步验证了CRISPR基因编辑在通用型CAR-T应用的可行性。期待有更多的通用型CAR-T进入临床，为解决未满足的临床需求提供更多选择。”

北恒生物首席执行官贺小宏博士表示：“CTA101是我们基于CRISPR基因编辑技术的第一代通用型CAR-T产品。我们的数据提示了其良好的耐受性以及强效的抗肿瘤作用。通用CAR-T很大程度克服由于单采或制备失败，以及回输前疾病进展等导致病人失去治疗机会的问题。未来，北恒生物将会加速推进通用型细胞治疗产品的开发，并及时分享最新进展。”

关于北恒生物

南京北恒生物科技有限公司（简称“北恒生物”）是一家临床开发阶段的生物技术公司，致力于新型细胞免疫疗法的研发及商业化。主要开发通用型CAR-T，用于血液系统及实体肿瘤的治疗，以期解决当前CAR-T治疗“成本高、时间久、生产难、个性化”的困境，实现肿瘤治疗的可负担性、可及性和普及性，搭建生命与健康之桥，让更多患者得到治愈机会。公司已拥有5500平高标准的GMP级别研发生产中心，满足产品研发及临床研究需求。