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Biotech的每次暴涨和暴跌都是对管线的最新价值判断，基于此，整理美股龙虎报，将最新的暴涨暴跌呈现出来，希望提高大家压中宝贝和避开祸害的概率。
美股龙虎报正式从2024年开始梳理，正努力梳理到最新日期。
2024年1月2日-2024年1月5日龙虎榜
2024年1月2日-2024年1月5日蛇猫榜
1. Longboard Pharmaceuticals/LBPH
2. Avenue Therapeutics/ATXI
3. Omega Therapeutics/OMGA
4. Dyne Therapeutics/DYN
5. Adicet Bio/ACET
6. Esperion Therapeutics/ESPR
7. Sutro Biopharma/STRO
8. Corcept Therapeutics/CORT
9. TC BioPharm/TCBP
10. Relmada Therapeutics/RLMD
11. Anavex Life Sciences/AVXL
12. SELLAS Life Sciences/SLS
13. OPKO Health/OPK
14. Applied Therapeutics/APLT
15. Avenue Therapeutics/ATXI
Longboard Pharmaceuticals/LBPH
2024年1月2日，Longboard公司宣布新型5-HT2C受体超级激动剂bexicaserin (LP352)用于治疗与多种发育性脑病和癫痫性脑病（DEE）相关的癫痫发作的1B/2A期PACIFIC研究的顶线结果。
●在DEE研究人群中，Bexicaserin使中位可数运动性癫痫发作减少53.3%，而安慰剂组则减少了20.8%
●Dravet综合征（DS）的中位癫痫发作减少了72.1%，Lennox-Gastaut综合征（LGS）的中位癫痫发作减少了48.1%，其他DEE患者的中位癫痫发作减少了61.2%
●良好的安全性和耐受性结果
●Longboard 正在迅速推进其全球第三阶段计划的准备工作
试验研究设计
入排标准
患者基线
安全性
有效性
2024年1月4日，Avenue公司宣布与美国FDA就静脉阻塞曲马多的3期研究达成最终协议，该研究针对急性术后疼痛，最终的非劣效性研究旨在评估与静脉注射吗啡相比，静脉注射曲马多与阿片类药物堆积相关引起的呼吸抑制的理论风险。
Avenue相信该研究可以在12个月内完成并提交给FDA以解决CRL问题，并有可能导致静脉注射曲马多的批准。
2024年1月4日，Omega公司宣布与诺和诺德开展研究合作，开发肥胖管理新疗法，合作将利用Omega的专有平台开发表观基因组控制器，旨在增加代谢活动并支持肥胖管理。
根据协议条款，诺和诺德将报销研发费用，并有权选择一个靶标推进临床开发。Omega和Pioneering Medicines（Omega由Flagship孵化）有资格获得高达5.32亿美元的预付款、开发付款和商业里程碑付款，以及许可产品年净销售额的分级特许权使用费。
2024年1月3日，Dyne公司宣布DM1患者的ACHIEVE试验和DMD患者的DELIVER试验的积极初步临床数据，证明了FORCE™平台在开发罕见肌肉疾病治疗药物方面的前景。
●在1/2期ACHIEVE试验中，DYNE-101展示了剂量依赖性剪接校正、肌肉递送和DMPK敲低
●接受DYNE-101 Q4W治疗的3.4mg/kg队列中的所有可评估患者均表现出一致的剪接校正，3个月时22基因panel的平均改善达19%
●在6个月时最低剂量队列中观察到肌强直（vHOT）和疲劳（MDHI）的改善
●在1/2期DELIVER试验中，DYNE-251在每月给药5mg/kg的队列中显示6个月时的平均肌营养不良蛋白表达为0.88%；肌营养不良蛋白比当前每周给药的标准护理提高2.5倍以上
●DYNE-101和DYNE-251良好的安全性支持剂量递增；ACHIEVE试验的5.4mg/kg和DELIVER试验的20mg/kg剂量组已完成入组
FORCE™平台介绍
ACHIEVE试验设计
给药管理
患者基线
安全性，剂量最高去到6.8mg/kg
剂量依赖性的肌肉递送、DMPK敲低、剪接
功能评价，1.8mg/kg Q4W剂量组，3个月恢复到3.1秒，6个月恢复到3.8秒
剂量依赖性的肌肉递送
剂量依赖性的DMPK敲低
剪接指数减少意味着功能恢复
剂量依赖性的剪接指数减少
剂量依赖性的肌肉递送、DMPK敲低、剪接，给药一个月后取样检测
给药两个月后取样检测，提示给药间隔可能支持延长
给药一个月后和两个月后取样检测的对比，提示给药间隔可能支持延长
最低剂量也能功能恢复
ACHIEVE试验总结与展望，24H2再次更新数据
DELIVER试验设计
患者基线
安全性，剂量最高去到20mg/kg
肌肉递送
提高51外显子跳跃
提高肌营养不良蛋白
提高肌营养不良蛋白阳性纤维百分比
提高肌营养不良蛋白阳性纤维百分比
DELIVER试验总结与展望，24H2再次更新数据
2024年1月4日，Adicet公司提供公司最新动态并重点介绍2024年战略重点。
●在IND获批后，将ADI-001的临床开发扩展到自身免疫性疾病；计划于2024年第二季度启动1期临床研究
●鉴于良好的CR率、持久性和安全性，正在进行的ADI-001 1期临床试验将重点纳入MCL患者
●ADI-001临床更新预计24H2发布
●ADI-270肾细胞癌IND预计24Q2提交
●现金支撑到25H2
这次亮眼数据在于MCL队列的6个月CR率，之前的开发重点在LBCL，但数据一般般，尤其是持久性这块没竞争力，这次发现MCL的6个月CR率达到60%（所有剂量组），RP2D剂量组更是达到100%，但患者数较少，未来谨慎看待。
Esperion Therapeutics/ESPR
2024年1月4日，Esperio公司和第一三共欧洲公司宣布对其合作进行1.25亿美元的修改，并解决诉讼。
●近期向Esperion支付1亿美元，并在EMA对NILEMDO®（bempedoic Acid）片剂和NUSTENDI®（bempedoic Acid 和 ezetimibe）片剂的 II(a) 型变更批准做出预期决定后，将在日历季度向Esperion额外支付2500万美元
●修正案还包括将某些制造和供应权转让给第一三共欧洲公司以扩大在欧洲和其他地区的合作
这两者的合作源于2019年，在2023年3月15日的时候，第一三共欧洲公司不同意支付3亿美元的里程碑付款，双方争议点在心血管风险降低率这个指标，当时Esperion公司就迎来了-54.27%暴跌，并提起了诉讼。到2024年1月4日，这起案件以1.25亿美元结案，并转让更多地区权益给了第一三共欧洲公司，再次迎来-21.23%的暴跌。
2024年1月4日，Sutro公司更新了FRα ADC STRO-002/luvelta，针对卵巢癌的更新临床数据，随着样本量的扩大，ORR较以前降低了。2023 ASCO数据显示，在FRα TPS≥25%患者中，可评估患者为32，ORR为37.5%；1月4日披露的数据，可评估患者为43，ORR为28%。
Corcept Therapeutics/CORT
2024年1月2日，Corcept公司的糖皮质激素受体拮抗剂Korlym®（米非司酮），乃FDA首个批准用于治疗库欣综合征的药物，法院裁决Teva制药公司不侵犯该司专利号10195214和10842800。
