俞君英博士：iPSC技术从实验室到临床转化

干细胞者说 · 公众号 · · 2024-11-08 09:20

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药物开发的不同复杂程度

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2022年9月8日，中盛溯源生物科技有限公司（简称“中盛溯源”）的“ NCR100注射液 ” （细胞制剂属于iPSC来源的间充质干细胞）获批临床， 适应症为膝骨关节炎 。

全球iPSC来源间充质干细胞临床试验，以澳大利亚Cynata Therapeutics公司的项目进展最为迅速。而在国内，中盛溯源开发的iPSC来源间充质干细胞产药物注册申请，率先获得CDE默示许可，具有开展临床试验的资格。

中盛溯源创始人俞君英博士，致力于hiPSC技术从科研到应用的转化，以及相关细胞治疗产品的开发，曾在国际顶级期《科学》发表了具有里程碑意义的重编程制备hiPSC学术成果，具有多年hiPSC产业化转化经验。这样一位优秀的科学家，其成长之路有诸多亮点，让我们一起来看看吧。

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hiPSC技术国际发明人之一

世界上的事情，说起来是很奇妙的。一饮一啄，自有定数。1996年，克隆羊多莉的诞生轰动了全世界，也激发了还在北京大学读书的俞君英的好奇心。

据报道，英国科学家从一只成年母羊身上提取乳腺细胞细胞核，然后将其注入另一只母羊的去掉细胞核的卵细胞中，这个合成的新卵细胞，最后发育形成了多莉羊。为何这个新合成的卵细胞会具有这样的功能？这成为了俞君英非常感兴趣的课题，也推动了她的赴美留学。

▉ hiPSC制备方法的发现

1997年，俞君英进入美国宾夕法尼亚大学继续深造。读博期间，她发现 重编程能力是体细胞重返早期未分化状态的原因 。5年的读博时光转瞬即逝，虽然知道了重编程能力的存在，但俞君英意识到，想要真正了解细胞的重编程能力，其实还有一段很长的路要走。

2003年，俞君英博士毕业后加盟汤姆森（James Thomson）实验室继续做博士后研究，师从首次成功分离人类胚胎干细胞的著名生物学家James Thomson教授。在James Thomson教授的支持下，俞君英做的博士后课题就是证明人胚胎干细胞的重编程能力。

2007年，俞君英以第一作者和共同通讯作者身份，与日本山中伸弥（ Shinya Yamanaka ）教授研究组分别在《科学》和《细胞》杂志上报道了在体外培养条件下将人类皮肤细胞成功转化为干细胞（即诱导多能干细胞）的重大研究成果。再后来，山中伸弥在2012年被授予诺贝尔生理学或医学奖，因为2006年山中伸弥首先报道了小鼠诱导多能干细胞（iPSC）的制备成功。

人类iPSC制备技术的发明是一项具有里程碑意义的研究成果。俞君英认为， 其最大的科学意义在于，证明了细胞的分化状态是可通过简单的技术逆转的，根本性地改变了对细胞分化状态的理解 。“其实主导这一可逆过程的基因早就存在。研究发现首次证明，我们可以使用简单的基因编辑技术，就能让分化细胞重返多能状态。”俞君英解释道。

俞君英的研究成果，不仅具有重大科学意义，更为她后续跟进和解决人胚胎干细胞的临床应用问题奠定了基础。在俞君英看来，人胚胎干细胞面临着伦理道德和免疫配型的难题，而hiPSC技术则有望解决这些问题。 2009年，《科学》杂志刊登俞君英的开辟性新成果，首次实现了无外源基因插入的iPSC制备方法，打开了hiPSC来源细胞产品临床应用的大门。

▉ 从实验室科研到产品转化

俞君英从来都不是仅仅追求科研成果，她更希望这些成果能够转化落地，应用于临床，实现hiPSC真正的应用价值。

2009-2015年，俞君英就职于James Thomson教授创办的细胞动力国际有限公司

俞君英博士：iPSC技术从实验室到临床转化

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