【兴证医药团队：徐佳熹/孙媛媛/赵垒/杜向阳/张佳博/黄翰漾/向秋静/缪知邑】
国内医药行业正处变革转型的新时期，新药、新技术实现从0到1的突破很大程度向国外前沿领域看齐，因此海外生物医药的新动态对于国内相关领域的发展方向具有良好的示范和引导作用。为此，兴证证券医药团队专门推出最新力作——立足新技术、新视野的海外一周精华资讯汇总，欢迎各位投资者鉴阅！
海外重磅新闻
协议达成！RARE将收购研发AAV疗法的DMTX公司
日前，DMTX公司（Dimension Therapeutics）和RARE公司（Ultragenyx Pharmaceutical Inc）宣布两家公司达成一份并购协议。在该协议上，RARE将以每股6.00美元的价格收购DMTX公司所有普通股未偿股份或者以约1.51亿美元的现金收购DMTX公司。DMTX拥有先进的基因治疗平台，而RARE在晚期临床试验、监管和商业化过程等方面拥有优势，RARE公司收购DMTX公司将两家公司的优势整合，能够更好地为两家公司的发展提供保障。
FDA开启Astellas制药公司治疗复发或难治性AML药物gilteritinib快速审查程序
近日，Astellas制药公司宣布，FDA为公司旗下治疗FLT3突变阳性(FLT3 +)复发或难治性急性髓系白血病(AML)药物gilteritinib开启快速审查程序。快速通道旨在促进药物开发，并加快FDA的审查进程，为治疗严重和危及生命疾病的药物早日上市提供便利。Gilteritinib是一种试验性化合物，该药物能够抑制FLT3内部串联重复（internal tandem duplication，ITD）以及FLT3酪氨酸激酶域(tyrosine kinase domain，TKD)的抑制活性。
H3 Biomedicine治疗肝癌药物H3B-6527获孤儿药称号
H3 Biomedicine是一家专注于研发肿瘤药物的临床研究公司，卫材全球肿瘤业务部的一员。近日，FDA宣布，授予H3 Biomedicine治疗肝癌（Hepatocellular Cancer，HCC）药物H3B-6527获孤儿药称号。H3B-6527是H3 Biomedicine研发的第一个实体瘤临床研究化合物，它是一种口服药物，是成纤维细胞生长因子受体4(FGFR4)的共价抑制剂，正处于临床I期试验阶段。
7.6亿美元交易达成！KALV将与默沙东展开合作
KalVista制药有限公司（KALV）是一家专注于临床阶段发现、开发以及商品化小分子蛋白酶抑制剂的公司。今天，KALV宣布，与默沙东签订了合作协议。在合作协议中，默沙东将于KALV一起，共同开发潜在的治疗糖尿病黄斑水肿（DME）药物KVD001，以及基于血浆激肽释放酶抑制剂的未来DME口服药物。根据协议条款，KALV授予了默克公司的某些权利，包括在临床II期试验的概念验证试验完成后的一段时间内收购KVD001，而KALV原本也计划在今年晚些时候商业化该药物。
CTMX抗癌药物获安进15亿美元支持
近日，CytomX（CTMX）与制药巨头安进达成了价值15亿美元的免疫肿瘤学战略合作，CTMX股价应声大涨。CTMX与安进将共同研发双特异性靶向EGFR（表皮生长因子受体）的T细胞疗法。EGFR是一个被广泛认可的肿瘤靶点，表达于多种类型癌症中。根据交易条款，安进将提前支付4000万美元，并购买价值2000万美元的CTMX普通股。在完成到开发、监管以及EGFR项目商业化等特定事件后，CTMX将有资格获得高达4.55亿美元的里程碑金。
Immatics公司TCR（T-Cell Receptor）疗法获安进等公司5800万美元支持
近日，专注于癌症免疫疗法开发的Immatics公司宣布完成E轮融资，共筹集5800万美元。该E轮融资得到了包括 dievini Hopp Biotech holding、Wellington Partners, AT Impf GmbH等的支持，同时也得到了生命科学领域投资者以及安进的大力支持。安进是一家知名的全球生物技术公司，也是Immatics的战略合作伙伴。
安进激素性骨质疏松症药物Prolia的sBLA申请获FDA批准
近日，安进宣布，FDA已经接受Prolia治疗激素性骨质疏松症患者(GIOP)的审查补充生物制剂许可证申请(sBLA)。该项申请提交于今年7月28日，主要基于一项Prolia与 risedronate治疗糖皮质激素诱发GIOP疗效比较的临床III期试验数据。FDA将于2018年5月28日制定处方药用户费法案(PDUFA)。在接受持续糖皮质激素治疗的患者中，Prolia治疗组相较于risedronate治疗组在比较腰椎骨质密度（分别为4.4%和2.3%）和全髋关节骨质密度（分别为2.1%和0.6%）时，Prolia要优于risedronate。
新药研发进展
PD药物Pimavanserin开启临床III期试验探讨治疗痴呆相关幻觉和妄想的疗效
近日，ACADIA Pharmaceuticals Inc .(ACAD)宣布开启Pimavanserin治疗痴呆相关疾病的一项名为HARMONY的临床III期试验。目前，FDA还未批准任何一款治疗痴呆相关疾病的药物。ACAD还透露，FDA已经批准pimavanserin为痴呆相关疾病的突破性治疗方案。痴呆相关疾病是一种严重的疾病，包括阿尔茨海默氏症患者的精神病、路易体痴呆、帕金森氏症、血管性痴呆和额颞叶痴呆。
治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌药物enfortumab vedotin正式开启临床II期试验
近日，Astellas制药公司和西雅图遗传公司（SGEN）宣布完成对首位已经接受CPI（checkpoint inhibitor，检查点抑制剂）治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌治疗患者开展enfortumab vedotin治疗的临床II期试验。该项试验名为EV-201，EV-201临床II期试验是一个开放标签的试验，旨在确定enfortumab vedotin药物对尿路上皮癌患者的客观有效率。其次要终点包括对整体生存、进展自由生存、安全性和耐受性的评估。该项试验将在全球范围内的多个中心里完成约120例患者的试验，这些患者将每四周接受3次enfortumab vedotin药物治疗。
中重度过敏性皮炎药物ANB020临床II期试验数据令人鼓舞
近日，ANAB宣布治疗中重度过敏性皮炎抗体药物ANB020在一项临床II期试验中得到积极的概念验证数据。牛津大学皮肤学教授，ANB020临床II期试验研究者Graham Ogg说：“中重度过敏性皮炎是一种严重的疾病，与慢性皮肤炎症和使人衰弱的瘙痒有关，该疾病的疗法还未满足医疗需求。接受ANB020单一剂量治疗后，患者体内出现快速且持续的疗效。该试验就俄国令人鼓舞。我们期待着ANB020的研究进一步开展，最终为患有中重度过敏性皮炎的患者提供治疗的选择。”
CATB治疗杜氏肌萎缩症（DMD）药物获临床II期阳性疗效，计划开展临床III期试验
近日，CATB（Catabasis）报道，公司治疗杜氏肌萎缩症（DMD）药物edasalonexent在临床II期试验中获得阳性结果。该项临床试验名为MoveDMD，是一项开放标签的临床II期扩展试验。CATB的CEO Jill C. Milne博士说：“我们非常高兴看到edasalonexent在MoveDMD试验中大大减缓疾病发展的阳性结果。与对照组相比，edasalonexent治疗组改善了肌肉功能以及肌肉健康指标。我们期待开展下一步的临床III期试验，为DMD患者带来希望。”
前沿科学研究
Nat Commun：特殊蛋白可帮助脂肪燃烧释放能量
最近，来自CNIC的研究者们鉴定出了一个与肥胖发生相关的蛋白质，有望作为治疗肥胖的药物靶点。该研究的作者Guadalupe Sabio博士等人证明：MKK6能够控制白色脂肪向棕色脂肪的转化，相关结果发表在最近一期的《Nature Communications》杂志上。由于机体一类叫做MKK6的蛋白激酶的过量累积造成的。利用动物模型，作者证明MKK6对于组织白色脂肪向棕色脂肪的转换具有关键的作用。因此，MKK6缺陷型小鼠能够储存更多的棕色脂肪，进而更加不容易发生肥胖。
Science：鉴定出导致人类肤色多样化的基因
如今，在一项针对不同非洲群体的研究中，来自美国、博茨瓦纳、坦赞尼亚和埃塞俄比亚的研究人员鉴定出与皮肤色素沉着（skin pigmentation）相关的新的基因变异。这一发现有助于解释非洲大陆上存在众多皮肤颜色，揭示人类进化，并使得人们了解皮肤癌等疾病的遗传风险因素。相关研究结果于2017年10月12日在线发表在Science期刊上，论文标题为“Loci associated with skin pigmentation identified in African populations”。
J Pathol：蛋白质组学研究揭示阿兹海默症最新分子机制
根据最近发表在《Journal of Pathology》杂志上的一篇文章，研究者们利用新型的整合蛋白质组学的手段对这种类型的蛋白质修饰方式进行了详尽的研究。该文章的作者是来自纽约城市大学的Cheng-Xin Gong以及来自西北太平洋国家实验室的Sheng Wang等人。这项研究十分系统地对大脑O-GlcNAc化修饰的特征进行了定量蛋白质组分析。通过进行多种同位素标记以及借鉴以往的研究手段，他们比较了多个样本中超过1000个多肽的O-GlcNAc修饰水平。这一结果对于研究阿兹海默症的致病机制提供了新的思路。
