ICER：“Luxturna”定价高了一倍
美国临床评估与审查研究所（Institute for Clinical Evaluation and Review，ICER）却认为“Luxturna”基因疗法定价太高。ICER在一份新报告中指出，
从给社会带来的经济利益方面来看，“Luxturna”基因疗法的价格本应该高出实际的25%，但是现在却至少高出一倍。
ICER首席医疗官大卫·林德（David Rind）表示：“‘Luxturna’基因疗法作为首个在美国获批的基因治疗药物，在科学界具有里程碑意义。”它将健康的RPE65基因引入患者体内，让患者能生成具有正常功能的蛋白，从而改善视力。尽管该疗法几年内改善视力效果显著，但是其疗效持久性却不得而知。
即使假设改善视力疗效可以持续10-20年，其带来的生产力和教育成本等更广泛的社会效益，也不能达到标准成本效果阈值。
只有假设接受治疗的是基线视力较佳的、不享有医疗津贴的年轻患者时，其带来的社会效益才能达到标准成本效益阈值。
ICER数据显示，假设对15岁患者基因治疗有效性持续10-20年，“Luxturna”基因疗法值15.3万-21.7万美元每年。如果算上这期间可使患者得到更好的教育和生产力等社会福利的话，其价格应该减少一半。即使假设基因疗法可以让患者受益终身，它的价格仍然还是太贵了。
