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每月给药 1 次！首款 FXIIa 单抗在欧盟获批上市

Insight数据库 · 公众号 · 药品 · 2025-02-14 12:01

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2 月 13 日，CSL 宣布，其自主开发的 Garadacimab （商品名：Andembry）获欧盟批准上市，用于 遗传性血管水肿 （HAE） 的预防性治疗 。根据新闻稿，这是首款也是唯一一款获批用于 HAE 预防、每月仅需给药一次的 FXIIa 单抗。

此前 Garadacimab 还于 1 月份获得了澳大利亚和英国监管机构的批准。该产品也已向美国 FDA 提交上市申请，目前正在审评审批中。

来源： CSL 公司官网

HAE 是一种罕见的可能危及生命的遗传性疾病，会导致腹部、喉部、面部和四肢以及身体其他部位出现疼痛、虚弱和不可预测的肿胀。对于已明确诊断为 HAE 的患者，需要进行长期预防治疗，目的是减少 HAE 发作对日常生活的影响，防止致命性水肿的发生。

Garadacimab 是一种 新型的靶向活化型因子 XII （FXIIa） 的单克隆抗体 ，可通过 每月一次皮下注射给药 预防性治疗 HAE。研究表明，FXIIa 可启动导致 HAE 发作的级联反应。而 Garadacimab 靶向 FXIIa，可从源头抑制该级联反应，从而治疗 HAE。此前 Garadacimab 已获 FDA 和 EMA 授予孤儿药资格。

Garadacimab 的获批主要基于 VANGUARD 临床研究数据。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组的全球多中心 III 期临床试验，旨在评估 Garadacimab 预防性治疗 HAE 的疗效和安全性。

来源：Insight数据库

结果显示， 与安慰剂相比，每月皮下注射 Garadacimab 可显著降低 HAE 患者发作率 。

6 个月治疗期内，Garadacimab 组患者每月 HAE 发作次数为 0.27，与安慰剂组（2.01）相比， 平均发作率降低 86.5% ，具有统计学意义（p< 0.0001），调准基线后平均发作率降低 89.2%。
在 6 个月治疗期内，Garadacimab 组患者中位每月 HAE 发作次数为 0，与安慰剂组（1.35）相比， 中位每月 HAE 发作率降低 100% 。
首次给药后即可观察到 Garadacimab 疗效， Garadacimab 组近 3/4 患者前 3 个月内没有发作，第二个 3 个月内持续有效。
与安慰剂组相比，Garadacimab 组患者中度或重度 HAE 发作次数减少，需要抢救的 HAE 发作次数减少。

安全性方面，Garadacimab 组与安慰剂组的不良事件发生率相似。Garadacimab 组中最常见的 TEAE （治疗中出现的不良事件）是上呼吸道感染、鼻咽炎和头痛。没有出现出血或血栓形成等不良事件。

2024 年 10 月，CSL 公司发布了 Garadacimab 预防性治疗 HAE 的 III 期开放标签扩展研究的长期安全性和疗效数据。161名受试者的研究结果显示， Garadacimab 具有良好的安全性，适合长期使用，并可对 HAE发作提供持久的保护 。

根据 Insight 数据库，除 HAE 外，Garadacimab 还被开发用于特发性肺纤维化，目前正在美国、英国等多个国家开展 II 期临床试验。

封面来源： 企业logo

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编辑：月牙

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