分化较好的 III期肾母细胞瘤预后以及预后相关因素：来自儿童肿瘤协作组AREN0532研究结果

Conrad V. Fernandez, Elizabeth A. Mullen, Yueh-Yun Chi, Peter F. Ehrlich, Elizabeth J. Perlman, John A. Kalapurakal, Geetika Khanna, Arnold C. Paulino, Thomas E. Hamilton, Kenneth W. Gow, Zelig Tochner, Fredric A. Hoffer, Janice S. Withycombe, Robert C. Shamberger, Yeonil Kim, James I. Geller, James R. Anderson, Paul E. Grundy, and Jeffrey S. Dome

本刊负责人：傅小龙  复旦大学附属肿瘤医院
审校：居正华  福建省肿瘤医院
翻译：张彬彬  沈阳市第十人民医院

摘要

研究目的： 对于分化较好的III期肾母细胞瘤（FHWT），国家肾母细胞瘤研究组推荐治疗方案是DD4A（长春新碱，更生霉素，多柔比星）联合放射治疗；并需要进一步的风险分层来改善预后，同时减少后期影响。本研究评估儿童肿瘤协作组协议AREN0532中1p和16q染色体杂合性缺失(LOH )III期FHWT患者的临床和生物学变量。

对象和方法： 自2006年10月至2013年8月，588例III期FHWT患者前瞻性接受了DD4A以及放射治疗。通过微卫星分析确定1p和16q的LOH 5例不合格患者及40例合并LOH 1p/16q的患者，均被排除研究。

实验结果： 本研究共纳入535例III期患者。中位随访时间为5.2年（范围，0.2-9.5）。预计的4年无事件生存率（EFS）和总生存率分别为88%（95%CI，85%-91%）和97%（95%CI，95%-99%）。66例复发者中，58例于治疗头前2年内复发，其中肺部复发最多(36例)。18例死亡，14例再发。淋巴结阴性者及无LOH 1p/16q者的EFS更佳(均 P <0.01)，但存在肉眼可见残留病灶者及腹膜转移者的EFS不佳。相比之下，淋巴结阳性且LOH 1p/16q者的4年EFS率为74%。123例(23%)接受了延迟肾切除术。有据可查的延迟因素为间变(8例，排除生存分析)、低危/完全坏死(7例，0例复发)、中危(63例，6例复发)、高危/胚细胞型(7例，5例复发)。

结论: 大多数III期FHWT通过DD4A联合放射治疗可以获得较好的EFS及总生存。淋巴结联合LOH状态检查可以高度预测EFS，同时可作为未来研究的潜在预后指标。