陈凯先院士：基因编辑技术对促进新药研发具有重大价值

6月27日，由《药学进展》编辑委员会、中国药科大学、中国药学会共同主办，复星医药、恒瑞医药、先声药业联合承办的《药学进展》编委会暨“第三届药学前沿高峰论坛”在上海隆重召开。包含多位院士、产业领袖、政界精英、临床权威在内的强大嘉宾阵容吸引了数百名与会者。

陈凯先院士

会上，“重大新药创制”技术副总师、《药学进展》主编陈凯先院士发表了题为《我国创新药物研发发展态势——新药重大专项的回顾和展望》的精彩演讲。报告中，陈凯先院士首先回顾了重大专项自设立以来的实施情况，解析了重大专项的“十三五”布局。

图片来源：陈凯先院士大会报告

1我国新药研发走向新阶段

随后，演讲中，陈凯先院士强调，我国药物研究和产业发展正进入创新跨越新阶段，正在实现从跟踪仿制——模仿创新——原始创新的转变。

具体来说，跟踪仿制阶段（1950s-1990s）我国药物研究主要是仿制国外的药物，实现国产化，在此基础上构建和发展了我国医药产业，但缺乏系统性的创新能力。

模仿创新阶段（1990s-目前）的起点是以中美知识产权谈判、中国加入WTO为始因和标志的。这一阶段不再能无偿仿制国外产品，新药研究开始转入以新化学结构为主要目标的阶段。在这一阶段，我国药物创新技术平台体系建设取得长足进步，一批具有自主知识产权的新药研发成功，但新药研发仍处于模仿创新层面，大多数为国外已有新药的跟进（follow on），多为me-too或me-better等快速模仿创新品种。

原始创新阶段（目前-未来）：随着我国经济科技实力的增长，我国新药研究和医药产业发展必须实现新的历史转变，加强原始创新，从“跟跑”向“并跑”和“领跑”跨越，开创我国新药研究的第三个阶段——First in class阶段。

2中国新药研发存在的三大问题

报告中，陈凯先院士提出了中国新药研发存在的三大问题，具体如下：

第一， 原始创新力不足：1）靶点创新不足，我国近年上市及申报新药基本属于已知靶点的跟踪创新；2）新药创新研究技术支撑作用尚未充分发挥。

第二， 顶层设计需要完善：1）基础研究、转化研究专项组织实施管理方式薄弱；2）开放共享、技术服务机制不完善；3）监管机构效率有待提升等。

第三， 企业总体实力不足：1）低水平重复现象突出；2）技术创新能力不强，市场竞争能力、抗风险能力以及国际影响力不足。

同时，陈凯先院士也强调，随着国家监管部门改革、新药平台的不断完善以及生物医药成为投资热点，中国新药研发正迎来新的发展。此外，当代科技发展为新药研究带来了新机遇。

当前新药研发所需的知识、方法和技术更加深入，生命组学、系统生物学、结构生物学等新兴学科，数理和信息科学（如高性能计算和大数据分析）方法和技术，深度融入药物研发，催生了药物研发的新策略、新方法和新技术。

3“点名”基因编辑等技术

报告中，陈凯先院士“点名”了DNA编码化合物库合成与筛选技术以及基因编辑技术。前者是化学与分子生物学交叉融合产生的一项革命性技术，筛选化学空间可从百万级扩展至亿甚至兆级，筛选成本节约至1/1012，时间缩短至1/109，有望实现新药发现效率的提升；后者对于阐明疾病发生和药物作用机理、建立疾病动物模型、遴选药物作用靶点都具有重要作用，对促进新药研发具有重大价值。

陈凯先院士强调，准确认识和判断新药研究技术变革方向和趋势，加强前瞻性布局才能抓住先机，占据战略主动；否则，我们就可能与科技革命和产业变革的机遇擦肩而过，丧失历史机遇，陷入战略被动。