潜在首款！突破性基因疗法有望年中获批

药明康德 · 公众号 · 药品 · 2025-02-28 07:30

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▎ 药明康德内容团队编辑

Precigen公司日前宣布，美国FDA已接受该公司为在研疗法PRGN-2012（zopapogene imadenovec）递交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计在2025年8月27日之前完成审评。新闻稿指出，如果获批， PRGN-2012将成为首个获得FDA批准用于治疗成人RRP的疗法。

BLA的支持数据来自关键性1/2期临床试验，试验数据已在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会中展示，并发表在 The Lancet Respiratory Medicine 上。该关键性研究达到了其主要安全性和疗效终点， 超过50%的患者获得完全缓解，且超过85%的患者在PRGN-2012治疗后一年内的手术干预次数较治疗前一年有所减少。 PRGN-2012耐受性良好，无剂量限制性毒性反应，也无大于2级的治疗相关不良事件。

RRP是一种难治的罕见终身性上呼吸道及下呼吸道肿瘤性疾病，由人乳头瘤病毒（HPV）6或HPV11感染引起，可能致命。目前尚无治愈RRP的方法，现有标准治疗为反复手术，但该方式不能解决疾病的根本原因。患者可能在一生中需要数百次手术，每次手术都会增加累积性喉部损伤风险。患者迫切需要一种替代治疗方案以预防这些不可逆的手术相关损伤。

PRGN-2012是一款利用Precigen公司的腺病毒载体平台开发的现货型基因疗法，旨在激发针对感染HPV6或HPV11细胞的免疫反应。 PRGN-2012已获得FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格，并获得欧盟委员会的孤儿药资格。

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参考资料：

[1] FDA Grants Priority Review to Precigen's BLA for PRGN-2012 for the Treatment of Adults with Recurrent Respiratory Papillomatosis with PDUFA Target Action Date Set for August 27, 2025. Retrieved February 27, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-grants-priority-review-to-precigens-bla-for-prgn-2012-for-the-treatment-of-adults-with-recurrent-respiratory-papillomatosis-with-pdufa-target-action-date-set-for-august-27-2025-302384347.html