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• Tome完成2.13亿美元融资押注全新基因编辑工具其他要闻：强生/Genmab一线组合疗法III期结果亮眼；复宏汉霖抗PD-1单抗第五项适应症申报上市；国内首款AAV疫苗临床获NMPA受理；辉瑞与Ginkgo达成3.31亿美元的合作；FDA明确将LDT纳入监管；辉粒药业完成超亿元A轮融资……据科济药业披露，其在美国的子公司CARsgen Therapeutics于北京时间12月11日晚上收到FDA的通知，要求暂停其三款CAR-T管线CT053、CT041和CT071的临床试验，等待FDA对位于北卡罗来纳州达勒姆的生产基地进行检查后得出的结论。此次涉及的三款在研管线中，CT041一种靶向Claudin18.2蛋白质的自体CAR-T细胞候选产品，用于治疗Claudin18.2阳性实体瘤，主要治疗胃癌/食管胃结合部腺癌及胰腺癌，是全球首个且唯一进入确证性II期临床的实体瘤CAR-T品种。CT053是一种升级的、用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤的全人源自体BCMA CAR-T细胞候选产品；CT071是一种靶向G蛋白偶联受体C组5成员D（GPRC5D）的自体CAR-T细胞候选产品，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤或复发/难治原发性浆细胞白血病。此次出现CMC问题，面临FDA进一步检查的，是其位于美国北卡罗来纳州的生产基地。目前，科济药业没有透露具体的CMC问题的细节，只是表态公司将对现行药品生产质量管理规范（cGMP）进行全面检查和改进，并承诺与FDA密切合作，解决检查发现的问题，以确保临床试验和上市申请的顺利进行和高质量生产。CDE官网显示，赛诺菲旗下CD38单抗艾沙妥昔单抗注射液（isatuximab）的上市申请已获受理，用于治疗多发性骨髓瘤。艾沙妥昔单抗靶向多发性骨髓瘤细胞上CD38受体的特异性表位，可触发多种不同的作用机制，包括程序性肿瘤细胞死亡（凋亡）和机体免疫反应调节。CD38在多发性骨髓瘤细胞上呈高水平表达，是多发性骨髓瘤和其他恶性肿瘤中抗体治疗的细胞表面受体靶标。2020年3月，艾沙妥昔单抗获FDA批准上市，联合泊马度胺和地塞米松治疗既往至少接受过2线以上疗法（包括来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂）的复发性难治性多发性骨髓瘤成人患者；2021年3月，艾沙妥昔单抗获FDA批准扩展新适应症，联合卡非佐米和地塞米松用于既往接受过1-3线治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤成人患者；今年2月，依托“港澳药械通”政策，艾沙妥昔单抗落地中国粤港澳大湾区。此前，赛诺菲还与黑石生命科学（Blackstone Life Sciences）达成一项战略性合作，后者将支付高达3亿欧元，用于加速全球关键性研究和临床开发项目，以评估isatuximab皮下制剂配方用于治疗MM患者。Tome完成2.13亿美元融资押注全新基因编辑工具
生物技术初创公司Tome Biosciences获得了2.13亿美元的风险投资，用于开发一种新型基因编辑技术。该公司称，新技术将突破现有基因编辑方法的一些局限性。据悉，Tome由Omar Abudayyeh和Jonathan Gootenberg于2021年2月在共同创立，所开发的新基因编辑技术被称为“可编程基因组整合”（PGI），旨在将不同大小的遗传物质插入基因组的任何位置，而不会破坏DNA。PGI是在CRISPR的基础上开发了一种名为PASTE的新技术，能够以更安全、更有效的方式替换突变基因，可向哺乳动物及人类细胞中定点插入长达36000个碱基的DNA长片段。Tome首席执行官Rahul Kakkar表示：“PGI能够在分裂和非分裂细胞中实现高效、定点的大片段DNA插入，大大扩展了基因编辑的范围，为复杂基因缺陷疾病的治疗提供了新的工具。”该公司的首席科学官John Finn补充道，“对于大片段DNA的插入或替换而言，CRSIPR-Cas9可能并不是很好的工具。通过PCI，我们可以很容易地根据需要定制附着位点和整合DNA片段。”【临床进展】强生/Genmab一线组合疗法III期结果亮眼
强生宣布，基于注射型抗CD38抗体疗法Darzalex Faspro的诱导、巩固治疗和维持治疗方案，在III期临床试验PERSEUS中获得积极结果。在治疗适合移植的新确诊多发性骨髓瘤（NDMM）患者时，这一治疗方案与标准疗法相比，将疾病进展或死亡风险降低58%。详细数据在2023美国血液学会（ASH）年会上作为突破性口头报告公布，并同时发表在《新英格兰医学杂志》上。
【监管动态】复宏汉霖抗PD-1单抗第五项适应症申报上市
复宏汉霖抗PD-1单抗斯鲁利单抗注射液（H药）联合化疗一线治疗局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（nsNSCLC）的上市注册申请获得NMPA受理。这也是斯鲁利单抗在中国获受理的第五项适应症。斯鲁利单抗为重组人源化抗PD-1单抗注射液，已获批用于治疗微卫星高度不稳定实体瘤、鳞状非小细胞肺癌、广泛期小细胞肺癌和食管鳞状细胞癌。克冠达医药宣布，其司自主研发的重组新型冠状病毒疫苗（AAV5载体）获中国药品监督管理局药品审评中心正式受理进入临床开发。这是我国首款基于腺相关病毒载体技术开发的疫苗，这一里程碑进展不仅体现了克冠达医药在生物医药领域的创新实力和引领地位，也标志着中国在疫苗研发领域取得了重大突破。【企业动态】辉瑞与Ginkgo达成3.31亿美元的合作
生物技术公司Ginkgo Bioworks将与辉瑞达成3.31亿美元合作协议，核心是围绕三个项目开发价值的RNA药物。两家公司没有细分交易细节，3.31亿美元包括预付款、研究费、开发和商业里程碑付款以及以后的特许权使用费。双方合作研究的具体内容也没有透露，相关发布的新闻稿只提到“在优先研究领域发现和开发新型RNA分子”。辉瑞生物医药设计主管Will Somers博士表示，辉瑞希望通过Ginkgo找到新的RNA构建，从而提高稳定性和表达能力，创造出新的疗法。FDA提出将在体外诊断产品的定义中增加10个字，从而明确FDA将实验室开发的测试（LDTs）。作为医疗器械进行监管的权力，该拟议规则还包括一项长达四年的逐步淘汰政策，即在遵守《联邦食品、药品和化妆品法》（FFDCA）的前提下，对LDTs取消历史上赋予的执法自由裁量权。辉粒药业宣布完成超亿元A轮融资。此次所募资金，辉粒药业将主要用于加速推进长效缓释微球制剂的研发和临床试验，以及新型药物递送技术平台的拓展工作。辉粒药业是中国科学院马光辉院士团队唯一的新型药物递送技术转化平台，已与中科院过程工程研究所共建长效缓释微球制剂联合实验室，参与了三项科技部及卫健委国家重点研发计划项目。公司成功开发了具有自主知识产权的尺寸均一、载药量高、释放特性可控的长效缓控释微球制剂，并建设了全球第一条均一微球制剂GMP全自控生产线，已有2款微球制剂获得临床批件并进入临床试验阶段。
