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潜在“first-in-class”特应性皮炎疗法2期临床结果积极
UNION Therapeutics今天宣布，其潜在“first-in-class”口服疗法orismilast在治疗中度至重度特应性皮炎成人患者的2b期临床试验ADESOS中获得积极结果。基于这一进展，该公司计划推进这款疗法进入3期临床试验。
研究中随机分配的233名患者的数据表明，与安慰剂组（n=55）相比，orismilast的20 mg（n=58）、30 mg（n=61）和40 mg（n=59）剂量组在第16周时让更多患者达到了研究者总体评估（IGA）评分为0或1的缓解标准（比例分别为26.3%、24.3%、30.9%和9.5%；所有p<0.05）。此外，所有治疗组在第2周时的瘙痒数值评分（NRS）均表现出显著的≥4点的减轻，与安慰剂相比获得显著改善（p<0.05）。Orismilast是一种新一代高效磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，靶向与炎症相关的PDE4B/D亚型，表现出对Th1、Th2和Th17通路的强效抑制作用。它在炎症级联反应的早期阶段起作用，诱导对多种皮肤和免疫疾病相关的多种细胞因子的广泛抗炎作用。Orismilast的开发旨在比上市的PDE4抑制剂具有更强的抗炎特性，这得益于其对PDE4B和D亚型的更高选择性。新锐完成4600万欧元B轮融资，开发基于慢病毒载体的基因疗法Genespire今日宣布完成4600万欧元（约5200万美元）的B轮融资，获得资金将支持该公司的核心候选产品GENE202的开发，直至进入治疗甲基丙二酸血症（MMA）的1/2期临床试验。MMA是一种破坏某些氨基酸和脂肪代谢的严重遗传疾病，通常在婴儿早期发病，伴随高死亡率，临床表现包括肌无力、癫痫、发育迟缓和器官损伤。目前，尚无针对MMA的改变疾病进程的治疗方法。
GENE202是一种现货型基因疗法，利用了该公司的免疫屏蔽慢病毒载体（ISLV）平台。GENE202设计为可静脉注射，使患者的肝脏终生产生该疗法。ISLV的作用机制使Genespire的治疗方法特别适用于当前面临最紧迫未满足医疗需求的遗传病儿童患者，同时也能惠及成人患者。本轮B轮融资还将加强公司产品管线，促进针对多种其他遗传疾病候选疗法的发现和临床前研究。
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参考资料：
[1] UNION therapeutics announce results from the ADESOS Phase 2b study in atopic dermatitis confirming the potential of orismilast as a first-in-class safe and efficacious oral treatment. Retrieved September 25, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/union-therapeutics-announce-results-from-the-adesos-phase-2b-study-in-atopic-dermatitis-confirming-the-potential-of-orismilast-as-a-first-in-class-safe-and-efficacious-oral-treatment-302258828.html
[2] Genespire raises €46.6 million (~$52 million) in a Series B round to advance its first pediatric in-vivo gene therapy into the clinic. Retrieved September 25, 2024, from https://www.genespire.com/wp-content/uploads/2024/09/240925-Genespire-Series-B-press-release-FINAL.pdf
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